Estudio de seguridad de la infusión de células T de donantes modificados genéticamente después de un trasplante de células madre para enfermedades no malignas
22 de septiembre de 2023 actualizado por: Bellicum Pharmaceuticals
Un estudio que evalúa las células T BPX-501 y AP1903 para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) después del trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas, relacionadas y agotadas de células T para enfermedades no malignas
El propósito de este estudio es determinar una dosis segura de células T modificadas con el gen BPX-501 infundidas después de un trasplante de células madre haploidénticas para facilitar el injerto y la seguridad de Rimiducid (AP1903) el día 7 para prevenir la EICH.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de búsqueda de dosis de un solo brazo que evalúa la seguridad y la eficacia de una infusión de BPX 501 (células T modificadas genéticamente con el gen suicida inducible Caspase 9) de 3x10E6 a 1X10E7 células/kg seguida de una infusión de Rimiducid el día 7 después de una infusión parcialmente desajustada. , relacionado, trasplante de células hematopoyéticas (HCT) con agotamiento de células T en pacientes con enfermedades no malignas.
El propósito de este ensayo clínico es determinar la dosis de infusión de células T BPX 501 con la infusión planificada posterior de Rimiducid que puede facilitar el injerto y prevenir la aparición de GVHD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 1
Acceso ampliado
Ya no está disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 meses a 55 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente debe cumplir con los criterios de elegibilidad para el trasplante alogénico
- Falta de un donante convencional adecuado (donante emparentado o no emparentado compatible con 10/10 alelos) o presencia de enfermedad rápidamente progresiva que no da tiempo para identificar un donante no emparentado
- machos o hembras
- Edad < 55 años y > 4 meses
- Diagnóstico de un trastorno no maligno que se considera tratable mediante TCH.
La tipificación de HLA se realizará a alta resolución (nivel de alelo) para los loci HLA-A, -B, Cw, DRB1 y DQB1.
i. Se requiere una coincidencia mínima de 5/10. ii. El donante y el receptor deben ser idénticos, según lo determine la tipificación de alta resolución, en al menos un alelo de cada uno de los siguientes
- Si es capaz de reproducirse, la paciente debe aceptar usar métodos anticonceptivos o la abstinencia para evitar el embarazo durante el primer año de inscripción y tratamiento.
- Consentimiento informado firmado por el paciente (si es ≥18 años) o el padre/tutor (si es <18 años).
Pacientes con anemia de Fanconi SOLAMENTE i) Los pacientes deben cumplir con uno de los siguientes criterios para ser elegibles para este estudio:
- Cualquier paciente con anemia de Fanconi e insuficiencia de la médula ósea que involucre 2 de los 3 linajes siguientes: recuento de granulocitos <0,5 x 109/L, recuento de plaquetas <20 x 109/L o hemoglobina <8 g/dL.
- Cualquier paciente con anemia de Fanconi que requiera transfusiones de glóbulos rojos o plaquetas debido a insuficiencia medular.
- Cualquier paciente con anemia de Fanconi que tenga una insuficiencia de la médula ósea potencialmente mortal que involucre un solo linaje hematopoyético.
Criterio de exclusión:
- Disfunción orgánica grave
- embarazada o amamantando
- Evidencia de infección por VIH
- Alergia a productos bovinos
- Pacientes con una enfermedad infecciosa activa.
- Pacientes con anemia de Fanconi con AML/MDS.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BPX-501 y Rimiducid
Administración única de linfocitos T BPX-501 después de un HCT con depleción de linfocitos T relacionados parcialmente no coincidentes seguido de una infusión de Rimiducid el día 7
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Administración única de linfocitos T BPX-501 después de un HCT con depleción de linfocitos T relacionados parcialmente no coincidentes seguido de una infusión de Rimiducid el día 7
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 24 meses
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Para determinar la seguridad (según lo definido por GVHD de grado III-IV que no responde al rimiducid) de HCT con HLA-haploidéntico CD34 + injertos seleccionados de células madre de sangre periférica (PBSC) y células T BPX 501 seguido de una infusión programada de rimiducid el día 7. esta medida de resultado se informa como el número de pacientes que experimentaron EA de EICH de grado III-IV que no respondieron a la administración de rimiducid (interruptor de seguridad). |
24 meses
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Injerto
Periodo de tiempo: Día 28
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Determine la tasa de injerto (definida como >50% de quimerismo de CD3 del donante) el día 28 después del HCT con injertos de PBSC seleccionados CD34+ HLA-haploidénticos por cohorte de dosis de células T BPX 501 seguidas de infusión de rimiducida el día 7. NOTA: solo se inscribió un paciente que recibió la dosis de 5x 10^6 células/kg de BPX-501 |
Día 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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EICH
Periodo de tiempo: Mes 24
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Para determinar la incidencia y la gravedad de la EICH aguda y crónica
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Mes 24
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Reconstitución inmune
Periodo de tiempo: Mes 24
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Medir la reconstitución inmune
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Mes 24
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Actividad de Rimiducid
Periodo de tiempo: Mes 24
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Tiempo hasta la resolución de la EICH aguda y crónica tras la administración de Rimiducid
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Mes 24
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Tasas de infección
Periodo de tiempo: Día 200
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Determinar el riesgo de infecciones graves.
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Día 200
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Rechazo del injerto
Periodo de tiempo: Mes 24
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Incidencia de rechazo del injerto
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Mes 24
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Toxicidad de alto grado
Periodo de tiempo: Mes 24
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Tasa de toxicidad de alto grado.
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Mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de agosto de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
4 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Talasemia
- Anemia drepanocítica
- Enfermedad Granulomatosa Crónica
- Anemia de Fanconi
- Mucopolisacaridosis
- Anemia de Diamond Blackfan
- Inmunodeficiencia Combinada Severa
- Disqueratosis congénita
- Síndrome de Shwachman Diamond
- Esfingolipidosis
- Defecto congénito de células T
- Deficiencia congénita de células T
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Histiocitosis De Células No Langerhans
- Histiocitosis
- Citopenia
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades metabólicas
- Hemoglobinopatías
- Linfohistiocitosis Hemofagocítica
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Pancitopenia
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
Otros números de identificación del estudio
- BP-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .