まれな代謝障害を治療するためのガングリオシドの経口補給
2019年2月6日 更新者：DDC Clinic - Center for Special Needs Children
ガングリオシドの経口補給 - GM3 合成酵素欠損症の潜在的な治療法
このパイロット プロジェクトの目的は、ガングリオシド GM3 合成酵素欠損症と呼ばれるまれな代謝状態の潜在的な治療法として、食餌性ガングリオシドの補助的な形態が役立つかどうかを確認することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- GM3合成酵素欠損症の臨床診断
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ガングリオシドの補給
乳由来濃縮ガングリオシドの補給
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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通常の小児成長曲線と比較した体長。
時間枠：四半期ごとの測定 - 24 か月にわたるベースラインからの変化。
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四半期ごとの測定 - 24 か月にわたるベースラインからの変化。
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標準化された発達評価のスコアの変化 (Vineland & Batelle)
時間枠：四半期ごとの測定 - 24 か月間のベースラインからの変化
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四半期ごとの測定 - 24 か月間のベースラインからの変化
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通常の小児成長曲線と比較した体重
時間枠：24 か月にわたるベースラインからの四半期ごとの測定値
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24 か月にわたるベースラインからの四半期ごとの測定値
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通常の小児成長曲線と比較した頭囲。
時間枠：24 か月にわたるベースラインからの四半期ごとの測定値
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24 か月にわたるベースラインからの四半期ごとの測定値
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血漿中のガングリオシドGM3濃度
時間枠：24 か月間で年 6 回
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24 か月間で年 6 回
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Heng Wang, MD PhD、DDC Clinic
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年1月1日
一次修了 (予想される)
2020年12月1日
研究の完了 (予想される)
2020年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年9月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月8日
最初の投稿 (見積もり)
2014年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月6日
最終確認日
2019年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- DDC-62314
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。