Integrazione orale di gangliosidi per il trattamento di un disordine metabolico raro
6 febbraio 2019 aggiornato da: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Integrazione orale di gangliosidi: un potenziale trattamento per la carenza di sintasi GM3
Lo scopo di questo progetto pilota è vedere se una forma supplementare di gangliosidi alimentari può servire come potenziale trattamento per la rara condizione metabolica chiamata deficit di ganglioside GM3 sintasi.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 16 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica del deficit di GM3 sintasi
Criteri di esclusione:
-
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Integrazione di gangliosidi
Integrazione di gangliosidi concentrati derivati dal latte
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Lunghezza del corpo rispetto alle normali curve di crescita pediatriche.
Lasso di tempo: Misure trimestrali: variazione rispetto al basale nell'arco di 24 mesi.
|
Misure trimestrali: variazione rispetto al basale nell'arco di 24 mesi.
|
|
Variazione dei punteggi delle valutazioni di sviluppo standardizzate (Vineland e Batelle)
Lasso di tempo: Misure trimestrali - variazione rispetto al basale su 24 mesi
|
Misure trimestrali - variazione rispetto al basale su 24 mesi
|
|
Peso corporeo rispetto alle normali curve di crescita pediatriche
Lasso di tempo: Misurazioni trimestrali dal basale nell'arco di 24 mesi
|
Misurazioni trimestrali dal basale nell'arco di 24 mesi
|
|
Circonferenza della testa rispetto alle normali curve di crescita pediatriche.
Lasso di tempo: Misure trimestrali dal basale su 24 mesi
|
Misure trimestrali dal basale su 24 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Concentrazione di ganglioside GM3 nel plasma sanguigno
Lasso di tempo: Sei volte all'anno per 24 mesi
|
Sei volte all'anno per 24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2014
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 settembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 settembre 2014
Primo Inserito (Stima)
9 settembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 febbraio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2019
Ultimo verificato
1 febbraio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- DDC-62314
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .