Oralt tilskudd av gangliosider for å behandle en sjelden metabolsk lidelse
6. februar 2019 oppdatert av: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Oral tilskudd av gangliosider - en potensiell behandling for GM3-syntasemangel
Formålet med dette pilotprosjektet er å se om en supplerende form for diettgangliosider kan tjene som en potensiell behandling for den sjeldne metabolske tilstanden som kalles gangliosid GM3-syntasemangel.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
20
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 16 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av GM3-syntasemangel
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tilskudd av gangliosider
Tilskudd av meieri-avledede konsentrerte gangliosider
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kroppslengde sammenlignet med normale pediatriske vekstkurver.
Tidsramme: Kvartalsvise mål - endring fra baseline over 24 måneder.
|
Kvartalsvise mål - endring fra baseline over 24 måneder.
|
|
Endring i antall standardiserte utviklingsvurderinger (Vineland & Batelle)
Tidsramme: Kvartalsvise mål - endring fra baseline over 24 måneder
|
Kvartalsvise mål - endring fra baseline over 24 måneder
|
|
Kroppsvekt sammenlignet med normale pediatriske vekstkurver
Tidsramme: Kvartalsvise målinger fra baseline over 24 måneder
|
Kvartalsvise målinger fra baseline over 24 måneder
|
|
Hodeomkrets sammenlignet med normale pediatriske vekstkurver.
Tidsramme: Kvartalsvise mål fra baseline over 24 måneder
|
Kvartalsvise mål fra baseline over 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Konsentrasjon av gangliosid GM3 i blodplasma
Tidsramme: Seks ganger i året over 24 måneder
|
Seks ganger i året over 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2020
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. september 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. september 2014
Først lagt ut (Anslag)
9. september 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. februar 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2019
Sist bekreftet
1. februar 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- DDC-62314
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .