Suplementação oral de gangliosídeos para tratar um distúrbio metabólico raro
6 de fevereiro de 2019 atualizado por: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Suplementação oral de gangliosídeos - um tratamento potencial para a deficiência de GM3 sintase
O objetivo deste projeto piloto é verificar se uma forma suplementar de gangliosídeos dietéticos pode servir como um tratamento potencial para a rara condição metabólica chamada deficiência de gangliosídeo GM3 sintase.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de deficiência de GM3 sintase
Critério de exclusão:
-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Suplementação de gangliosídeos
Suplementação de gangliosídeos concentrados derivados de leite
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Comprimento do corpo em comparação com as curvas normais de crescimento pediátrico.
Prazo: Medidas trimestrais - mudança da linha de base ao longo de 24 meses.
|
Medidas trimestrais - mudança da linha de base ao longo de 24 meses.
|
|
Mudança nas pontuações das avaliações de desenvolvimento padronizadas (Vineland & Batelle)
Prazo: Medidas trimestrais - mudança da linha de base ao longo de 24 meses
|
Medidas trimestrais - mudança da linha de base ao longo de 24 meses
|
|
Peso corporal em comparação com as curvas normais de crescimento pediátrico
Prazo: Medições trimestrais da linha de base ao longo de 24 meses
|
Medições trimestrais da linha de base ao longo de 24 meses
|
|
Circunferência cefálica em comparação com curvas normais de crescimento pediátrico.
Prazo: Medidas trimestrais da linha de base ao longo de 24 meses
|
Medidas trimestrais da linha de base ao longo de 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Concentração de gangliósido GM3 no plasma sanguíneo
Prazo: Seis vezes por ano durante 24 meses
|
Seis vezes por ano durante 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de setembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de setembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
9 de setembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de fevereiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2019
Última verificação
1 de fevereiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- DDC-62314
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Deficiência de GM3 Sintase
-
University of PittsburghRecrutamentoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condiçõesEstados Unidos