희귀 대사 장애를 치료하기 위한 강글리오사이드의 경구 보충
2019년 2월 6일 업데이트: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
강글리오사이드의 경구 보충 - GM3 합성 효소 결핍에 대한 잠재적인 치료
이 파일럿 프로젝트의 목적은 식이 강글리오사이드의 보충 형태가 강글리오사이드 GM3 신타아제 결핍증이라는 희귀한 대사 상태에 대한 잠재적인 치료 역할을 할 수 있는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 해당 없음
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- GM3 synthase 결핍의 임상적 진단
제외 기준:
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 강글리오사이드의 보충
유제품 유래 농축 강글리오사이드 보충
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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정상적인 소아 성장 곡선과 비교한 몸 길이.
기간: 분기별 측정 - 24개월 동안 기준선에서 변경합니다.
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분기별 측정 - 24개월 동안 기준선에서 변경합니다.
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표준화된 발달 평가 점수의 변화(Vineland & Batelle)
기간: 분기별 측정 - 24개월 동안 기준선에서 변경
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분기별 측정 - 24개월 동안 기준선에서 변경
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정상적인 소아 성장 곡선과 비교한 체중
기간: 24개월 동안 기준선에서 분기별 측정
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24개월 동안 기준선에서 분기별 측정
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정상적인 소아 성장 곡선과 비교한 머리 둘레.
기간: 24개월 동안 기준선에서 분기별 측정
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24개월 동안 기준선에서 분기별 측정
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈장 내 강글리오사이드 GM3의 농도
기간: 24개월 동안 1년에 6번
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24개월 동안 1년에 6번
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 1월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 9월 8일
처음 게시됨 (추정)
2014년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 6일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- DDC-62314
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