Пероральный прием ганглиозидов для лечения редкого нарушения обмена веществ
6 февраля 2019 г. обновлено: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Пероральные добавки ганглиозидов - потенциальное лечение дефицита GM3-синтазы
Цель этого пилотного проекта — выяснить, может ли дополнительная форма диетических ганглиозидов служить потенциальным средством лечения редкого метаболического состояния, называемого дефицитом ганглиозид-GM3-синтазы.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
20
Фаза
- Непригодный
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз дефицита GM3-синтазы
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Добавление ганглиозидов
Добавление концентрированных ганглиозидов молочного происхождения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Длина тела по сравнению с нормальными кривыми роста детей.
Временное ограничение: Квартальные показатели — изменение исходного уровня за 24 месяца.
|
Квартальные показатели — изменение исходного уровня за 24 месяца.
|
|
Изменение баллов стандартизированных оценок развития (Vineland & Batelle)
Временное ограничение: Квартальные показатели - изменение по сравнению с базовым уровнем за 24 месяца
|
Квартальные показатели - изменение по сравнению с базовым уровнем за 24 месяца
|
|
Масса тела по сравнению с нормальными кривыми роста детей
Временное ограничение: Ежеквартальные измерения от исходного уровня в течение 24 месяцев
|
Ежеквартальные измерения от исходного уровня в течение 24 месяцев
|
|
Окружность головы по сравнению с нормальными кривыми роста детей.
Временное ограничение: Ежеквартальные показатели от исходного уровня за 24 месяца
|
Ежеквартальные показатели от исходного уровня за 24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрация ганглиозида GM3 в плазме крови
Временное ограничение: Шесть раз в год в течение 24 месяцев
|
Шесть раз в год в течение 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2014 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 декабря 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 сентября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 сентября 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 сентября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 февраля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 февраля 2019 г.
Последняя проверка
1 февраля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- DDC-62314
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Дефицит синтазы GM3
-
University of PittsburghРекрутингЛизосомальные болезни накопления | Лейкодистрофия | Болезни Ниманна-Пика | Болезнь Баттена | Болезнь Гоше | Болезнь Краббе | Альфа-маннозидоз | Остеопетроз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | GM1 Ганглиозидозы | МПС I | MPS II | Исчезающая болезнь белого вещества | Множественный дефицит... и другие заболеванияСоединенные Штаты