Supplémentation orale de gangliosides pour traiter un trouble métabolique rare
6 février 2019 mis à jour par: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Supplémentation orale de gangliosides - Un traitement potentiel du déficit en GM3 synthase
Le but de ce projet pilote est de voir si une forme supplémentaire de gangliosides alimentaires peut servir de traitement potentiel pour la maladie métabolique rare appelée déficit en ganglioside GM3 synthase.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
20
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 16 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique du déficit en GM3 synthase
Critère d'exclusion:
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Supplémentation en gangliosides
Supplémentation en gangliosides concentrés d'origine laitière
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Longueur du corps par rapport aux courbes de croissance pédiatriques normales.
Délai: Mesures trimestrielles - changement par rapport à la ligne de base sur 24 mois.
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Mesures trimestrielles - changement par rapport à la ligne de base sur 24 mois.
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Changement dans les scores des évaluations de développement standardisées (Vineland & Batelle)
Délai: Mesures trimestrielles - variation par rapport au niveau de référence sur 24 mois
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Mesures trimestrielles - variation par rapport au niveau de référence sur 24 mois
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Poids corporel comparé aux courbes de croissance pédiatriques normales
Délai: Mesures trimestrielles à partir de la ligne de base sur 24 mois
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Mesures trimestrielles à partir de la ligne de base sur 24 mois
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Circonférence de la tête comparée aux courbes de croissance pédiatriques normales.
Délai: Mesures trimestrielles à partir de la ligne de base sur 24 mois
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Mesures trimestrielles à partir de la ligne de base sur 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Concentration de ganglioside GM3 dans le plasma sanguin
Délai: Six fois par an pendant 24 mois
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Six fois par an pendant 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2014
Achèvement primaire (Anticipé)
1 décembre 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 septembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 septembre 2014
Première publication (Estimation)
9 septembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 février 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 février 2019
Dernière vérification
1 février 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- DDC-62314
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