- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02234024
Orale Supplementierung von Gangliosiden zur Behandlung einer seltenen Stoffwechselstörung
6. Februar 2019 aktualisiert von: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Orale Supplementierung von Gangliosiden – eine potenzielle Behandlung für GM3-Synthase-Mangel
Der Zweck dieses Pilotprojekts ist es zu sehen, ob eine ergänzende Form von diätetischen Gangliosiden als potenzielle Behandlung für die seltene Stoffwechselerkrankung namens Gangliosid-GM3-Synthase-Mangel dienen kann.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
20
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose eines GM3-Synthase-Mangels
Ausschlusskriterien:
-
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Supplementierung von Gangliosiden
Ergänzung von konzentrierten Gangliosiden aus Milchprodukten
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Körperlänge im Vergleich zu normalen pädiatrischen Wachstumskurven.
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate.
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Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate.
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Veränderung der Punktzahlen standardisierter Entwicklungsbewertungen (Vineland & Batelle)
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate
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Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate
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Körpergewicht im Vergleich zu normalen pädiatrischen Wachstumskurven
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
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Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
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Kopfumfang im Vergleich zu normalen pädiatrischen Wachstumskurven.
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
|
Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Konzentration von Gangliosid GM3 im Blutplasma
Zeitfenster: Sechsmal jährlich über 24 Monate
|
Sechsmal jährlich über 24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2014
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. September 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. September 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
9. September 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. Februar 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Februar 2019
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Andere Studien-ID-Nummern
- DDC-62314
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