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Orale Supplementierung von Gangliosiden zur Behandlung einer seltenen Stoffwechselstörung

6. Februar 2019 aktualisiert von: DDC Clinic - Center for Special Needs Children

Orale Supplementierung von Gangliosiden – eine potenzielle Behandlung für GM3-Synthase-Mangel

Der Zweck dieses Pilotprojekts ist es zu sehen, ob eine ergänzende Form von diätetischen Gangliosiden als potenzielle Behandlung für die seltene Stoffwechselerkrankung namens Gangliosid-GM3-Synthase-Mangel dienen kann.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose eines GM3-Synthase-Mangels

Ausschlusskriterien:

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Supplementierung von Gangliosiden
Ergänzung von konzentrierten Gangliosiden aus Milchprodukten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Körperlänge im Vergleich zu normalen pädiatrischen Wachstumskurven.
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate.
Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate.
Veränderung der Punktzahlen standardisierter Entwicklungsbewertungen (Vineland & Batelle)
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate
Vierteljährliche Messungen – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 24 Monate
Körpergewicht im Vergleich zu normalen pädiatrischen Wachstumskurven
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
Kopfumfang im Vergleich zu normalen pädiatrischen Wachstumskurven.
Zeitfenster: Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate
Vierteljährliche Messungen ab Baseline über 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentration von Gangliosid GM3 im Blutplasma
Zeitfenster: Sechsmal jährlich über 24 Monate
Sechsmal jährlich über 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • DDC-62314

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