Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orale suppletie van gangliosiden om een ​​zeldzame stofwisselingsstoornis te behandelen

6 februari 2019 bijgewerkt door: DDC Clinic - Center for Special Needs Children

Orale suppletie van gangliosiden - een mogelijke behandeling voor GM3-synthasedeficiëntie

Het doel van dit proefproject is om te zien of een aanvullende vorm van gangliosiden in de voeding kan dienen als een mogelijke behandeling voor de zeldzame metabole aandoening die ganglioside GM3-synthasedeficiëntie wordt genoemd.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van GM3-synthasedeficiëntie

Uitsluitingscriteria:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Suppletie van gangliosiden
Suppletie van van zuivel afgeleide geconcentreerde gangliosiden
Voedingssupplement: Suppletie van van zuivel afgeleide geconcentreerde gangliosiden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Lichaamslengte in vergelijking met normale pediatrische groeicurven.
Tijdsspanne: Driemaandelijkse metingen - verandering ten opzichte van baseline over 24 maanden.
Driemaandelijkse metingen - verandering ten opzichte van baseline over 24 maanden.
Verandering in scores van gestandaardiseerde ontwikkelingsbeoordelingen (Vineland & Batelle)
Tijdsspanne: Kwartaalmetingen - verandering ten opzichte van baseline over 24 maanden
Kwartaalmetingen - verandering ten opzichte van baseline over 24 maanden
Lichaamsgewicht in vergelijking met normale pediatrische groeicurven
Tijdsspanne: Kwartaalmetingen vanaf baseline gedurende 24 maanden
Kwartaalmetingen vanaf baseline gedurende 24 maanden
Hoofdomtrek in vergelijking met normale pediatrische groeicurven.
Tijdsspanne: Kwartaalmetingen vanaf baseline over 24 maanden
Kwartaalmetingen vanaf baseline over 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Concentratie van ganglioside GM3 in bloedplasma
Tijdsspanne: Zes keer per jaar gedurende 24 maanden
Zes keer per jaar gedurende 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

DDC Clinic - Center for Special Needs Children

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

9 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • DDC-62314

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GM3 Synthase-deficiëntie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren