Orální suplementace gangliosidů k léčbě vzácné metabolické poruchy
6. února 2019 aktualizováno: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Orální suplementace gangliosidů – potenciální léčba nedostatku GM3 syntázy
Účelem tohoto pilotního projektu je zjistit, zda doplňková forma dietních gangliosidů může sloužit jako potenciální léčba vzácného metabolického stavu zvaného deficit gangliosid GM3 syntázy.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 16 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza deficitu GM3 syntázy
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Suplementace gangliosidů
Suplementace koncentrovaných gangliosidů pocházejících z mléka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Délka těla ve srovnání s normálními dětskými růstovými křivkami.
Časové okno: Čtvrtletní měření – změna oproti výchozímu stavu za 24 měsíců.
|
Čtvrtletní měření – změna oproti výchozímu stavu za 24 měsíců.
|
|
Změna ve skóre standardizovaných vývojových hodnocení (Vineland & Batelle)
Časové okno: Čtvrtletní měření – změna oproti výchozímu stavu za 24 měsíců
|
Čtvrtletní měření – změna oproti výchozímu stavu za 24 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost ve srovnání s normálními dětskými růstovými křivkami
Časové okno: Čtvrtletní měření od výchozí hodnoty po dobu 24 měsíců
|
Čtvrtletní měření od výchozí hodnoty po dobu 24 měsíců
|
|
Obvod hlavy ve srovnání s normálními dětskými růstovými křivkami.
Časové okno: Čtvrtletní měření od výchozí hodnoty za 24 měsíců
|
Čtvrtletní měření od výchozí hodnoty za 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Koncentrace gangliosidu GM3 v krevní plazmě
Časové okno: Šestkrát ročně po dobu 24 měsíců
|
Šestkrát ročně po dobu 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2014
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. září 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. září 2014
První zveřejněno (Odhad)
9. září 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. února 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. února 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- DDC-62314
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .