Oral tilskud af gangliosider til behandling af en sjælden metabolisk lidelse
6. februar 2019 opdateret af: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Oral tilskud af gangliosider - en potentiel behandling for GM3-syntasemangel
Formålet med dette pilotprojekt er at se, om en supplerende form for diætetiske gangliosider kan tjene som en potentiel behandling af den sjældne metaboliske tilstand kaldet gangliosid GM3-syntase-mangel.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
20
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 16 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af GM3-syntase-mangel
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tilskud af gangliosider
Tilskud af mejeriafledte koncentrerede gangliosider
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kropslængde sammenlignet med normale pædiatriske vækstkurver.
Tidsramme: Kvartalsvise mål - ændring fra baseline over 24 måneder.
|
Kvartalsvise mål - ændring fra baseline over 24 måneder.
|
|
Ændring i snesevis af standardiserede udviklingsvurderinger (Vineland & Batelle)
Tidsramme: Kvartalsvise mål - ændring fra baseline over 24 måneder
|
Kvartalsvise mål - ændring fra baseline over 24 måneder
|
|
Kropsvægt sammenlignet med normale pædiatriske vækstkurver
Tidsramme: Kvartalsmålinger fra baseline over 24 måneder
|
Kvartalsmålinger fra baseline over 24 måneder
|
|
Hovedomkreds sammenlignet med normale pædiatriske vækstkurver.
Tidsramme: Kvartalsvise mål fra baseline over 24 måneder
|
Kvartalsvise mål fra baseline over 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Koncentration af gangliosid GM3 i blodplasma
Tidsramme: Seks gange om året over 24 måneder
|
Seks gange om året over 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. december 2020
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. september 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. september 2014
Først opslået (Skøn)
9. september 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. februar 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. februar 2019
Sidst verificeret
1. februar 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- DDC-62314
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .