Suplementación oral de gangliósidos para tratar un trastorno metabólico raro
6 de febrero de 2019 actualizado por: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Suplementación oral de gangliósidos: un tratamiento potencial para la deficiencia de GM3 sintasa
El propósito de este proyecto piloto es ver si una forma suplementaria de gangliósidos en la dieta puede servir como un tratamiento potencial para la rara condición metabólica llamada deficiencia de gangliósido GM3 sintasa.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
20
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de deficiencia de GM3 sintasa
Criterio de exclusión:
-
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Suplementación de gangliósidos
Suplementación de gangliósidos concentrados derivados de lácteos
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Longitud corporal comparada con curvas de crecimiento pediátricas normales.
Periodo de tiempo: Medidas trimestrales: cambio desde el inicio durante 24 meses.
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Medidas trimestrales: cambio desde el inicio durante 24 meses.
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Cambio en las puntuaciones de las evaluaciones de desarrollo estandarizadas (Vineland y Batelle)
Periodo de tiempo: Medidas trimestrales - cambio desde la línea de base durante 24 meses
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Medidas trimestrales - cambio desde la línea de base durante 24 meses
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Peso corporal en comparación con las curvas de crecimiento pediátricas normales
Periodo de tiempo: Mediciones trimestrales desde el inicio durante 24 meses
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Mediciones trimestrales desde el inicio durante 24 meses
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Perímetro cefálico comparado con curvas de crecimiento pediátricas normales.
Periodo de tiempo: Medidas trimestrales desde el inicio durante 24 meses
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Medidas trimestrales desde el inicio durante 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentración de gangliósido GM3 en plasma sanguíneo
Periodo de tiempo: Seis veces al año durante 24 meses
|
Seis veces al año durante 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2014
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- DDC-62314
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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