Doustna suplementacja gangliozydów w leczeniu rzadkich zaburzeń metabolicznych
6 lutego 2019 zaktualizowane przez: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Doustna suplementacja gangliozydów - potencjalne leczenie niedoboru syntazy GM3
Celem tego projektu pilotażowego jest sprawdzenie, czy dodatkowa forma dietetycznych gangliozydów może służyć jako potencjalne leczenie rzadkiego stanu metabolicznego zwanego niedoborem syntazy gangliozydu GM3.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
20
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne niedoboru syntazy GM3
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Suplementacja gangliozydów
Suplementacja skoncentrowanych gangliozydów pochodzenia mlecznego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Długość ciała w porównaniu z normalnymi krzywymi wzrostu u dzieci.
Ramy czasowe: Pomiary kwartalne — zmiana od wartości wyjściowej w ciągu 24 miesięcy.
|
Pomiary kwartalne — zmiana od wartości wyjściowej w ciągu 24 miesięcy.
|
|
Zmiana wyników standaryzowanych ocen rozwojowych (Vineland i Batelle)
Ramy czasowe: Miary kwartalne — zmiana od wartości wyjściowej w ciągu 24 miesięcy
|
Miary kwartalne — zmiana od wartości wyjściowej w ciągu 24 miesięcy
|
|
Masa ciała w porównaniu z normalnymi krzywymi wzrostu u dzieci
Ramy czasowe: Kwartalne pomiary od linii bazowej przez 24 miesiące
|
Kwartalne pomiary od linii bazowej przez 24 miesiące
|
|
Obwód głowy w porównaniu z normalnymi krzywymi wzrostu u dzieci.
Ramy czasowe: Pomiary kwartalne od punktu odniesienia w ciągu 24 miesięcy
|
Pomiary kwartalne od punktu odniesienia w ciągu 24 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenie gangliozydu GM3 w osoczu krwi
Ramy czasowe: Sześć razy w roku przez 24 miesiące
|
Sześć razy w roku przez 24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2014
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 września 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 września 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
9 września 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 lutego 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lutego 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- DDC-62314
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Niedobór syntazy GM3
-
University of PittsburghRekrutacyjnyLizosomalne choroby spichrzeniowe | Leukodystrofia | Choroby Niemanna-Picka | Choroba Battena | Choroba Gauchera | Choroba Krabbego | Alfa-mannozydoza | Osteopetroza | Choroba Taya-Sachsa | Choroba Pelizaeusa-Merzbachera | Choroba Sandhoffa | Gangliozydozy GM1 | MPS I | MPSII | Zanikająca choroba istoty białej | Wielokrotna choroba... i inne warunkiStany Zjednoczone