遅発性ポンペ病患者における筋肉内AAV9の再投与 (AAV9-GAA_IM)
2022年3月24日 更新者：University of Florida
遅発性ポンペ病（LOPD）患者における組換えアデノ随伴ウイルス酸性アルファ-グルコシダーゼ（rAAV9-DES-hGAA）の再投与の評価
組換え AAV ベクターは、ヒト デスミン エンハンサー/プロモーター (DES) から発現するコドン最適化酸性アルファ-グルコシダーゼ (coGAA) 遺伝子を運ぶために生成されました。
提案された臨床試験は、TAに筋肉内注射されたrAAV9-DES-hGAAの毒性学、生体内分布、および再投与の潜在的な活動を評価する、参加者内、二重盲検、無作為化、第I相対照研究です。
遅発性ポンペ病（LOPD）で米国内に居住する9人の参加者（18〜50歳）が含まれます。
免疫調節戦略の目標は、B 細胞 (リツキシマブとシロリムス) を除去することです。その後、一方の脚で治験薬に最初に曝露し、4 か月後に反対側の脚に同じベクターを曝露します。
治験薬の投与ごとに、反対側の脚に賦形剤を投与します。
患者は自分自身のコントロールとして行動します。
ベースライン時および各注射後 3 か月間の反復測定により、ベクターの安全性、生化学的および機能的影響が評価されます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
この研究に登録するには、18か月の研究関連の訪問に参加する必要があります。 患者は、一連のオンサイト研究訪問のために、フロリダ大学の臨床およびトランスレーショナル研究棟に来るように求められます。
すべての訪問は、臨床研究センター（CRC）およびフロリダ大学の他の施設で外来処置として行われます。 一晩観察する必要はありませんが、患者はフロリダ大学近くのホテルに一晩滞在するよう求められます。 各注射後の最初の4か月間、患者は都合の良い検査施設で外来検査を行うよう求められます。
さらに、この研究の間、患者は、遺伝子導入剤を含む外来因子に反応する免疫系の能力を調節する薬を服用するよう求められます。 これらの薬の目的は、体内のGAAの活動を改善することです. 患者は、治験薬の最初の注射の21日前、治験薬の各注射の7日前、および最初の注射の日のリツキシマブ注射を受ける。 リツキシマブは、2 ～ 6 時間持続する可能性がある注入によって送達されます。 患者は、治験薬の初回注射の7日前から、治験薬の2回目の注射の4か月後まで、毎日別の薬（シロリムス）を服用する必要があります。
以下では、各訪問で何が起こるかについて説明します。
ベースライン ベースライン評価と最初のリツキシマブ注入 - -22/-21/-20 日目
- 病歴：患者は病歴に関するアンケートに記入するよう求められます。
- 身体検査：治験担当医師は、患者の身体的健康を評価するために一般的な身体検査を実施します。
- 血液・尿検査：これらの検査は、遺伝子導入剤の安全性を評価するために使用されます。
- 心電図 (ECG): このテストでは、患者の心臓の電気的活動を測定して、心臓が正常に機能しているかどうかを確認します。
- 定量的筋肉検査 (QMT): この検査では、患者の脚の筋肉がどの程度強いかを調べます。
- 10 メートル歩行テスト: 患者は、設定された距離 (10 メートル) を歩くように指示されます。患者が設定された距離を歩く間の時間が測定され、移動した距離がその距離を歩くのにかかった時間で割られます。
- 歩行分析: 歩行は、ケイデンス、速度、両足間の距離など、歩行の空間的および時間的パラメーターを記録する Gait Mat II でテストされます。
- 磁気共鳴画像法 (MRI) および分光法 (MRS): MRI および MRS 検査は、研究担当医師が患者の筋肉のサイズと健康状態を測定できるようにする大きな磁石の内部で行われます。 これらのテストは同時に行われます。 MRI および MRS 検査では、患者は最大 1 時間じっとしている必要があります。
- 総腓骨神経の磁気刺激: 注入された筋肉を制御する神経である総腓骨神経を磁場で刺激して、神経系に対する遺伝子導入剤の影響をテストします。
- 患者は最初のリツキシマブ注入を受けます。 2 時間から 6 時間続く場合があります。
リツキシマブ注入 - 6日目
- 患者は、遺伝子導入剤の7日前に2回目のリツキシマブ注入を受けます。 2 時間から 6 時間続く場合があります。
患者はラパマイシンを開始します。
1 回目の注射 - 0/1 日目
- 患者は、遺伝子導入剤の前日に3回目のリツキシマブ注入を受けます。 2 時間から 6 時間続く場合があります。
- 患者は、片脚の前脛骨筋 (TA) に 1 回の注射 (合計約小さじ 1 杯) で遺伝子導入剤を受け取ります。 もう一方の脚は、薬理学的に不活性な溶液を受け取ります。 超音波を使用して、注射の適切な位置を検出します。 注射部位の注射の写真を撮ってもよい。 患者がこれに同意する場合、患者はこの手順の同意書に署名するよう求められます。
1日目に、血液検査が行われます。
外来検査室作業 - 3/7/15/30/60 日目
- 血液検査と尿検査
オンサイト訪問 - 89/90 日目
- 病歴
- 身体検査
- 血液検査と尿検査
- 定量的筋力テスト (QMT)
- 10メートル歩行テスト
- 歩行分析
- 磁気共鳴画像法 (MRI) および分光法 (MRS)
- 筋肉生検: 得られた組織サンプルは、注射した筋肉の筋グリコーゲンおよび GAA 活性の評価に使用されます。
- 総腓骨神経の磁気刺激
リツキシマブ注入 - 114日目
患者は 4 回目のリツキシマブ注入を受け、2 ～ 6 時間かかることがあります。
2 回目の注射 - 121/122 日目
- 患者は、以前に不活性溶液を受けた脚に 2 回目の遺伝子導入剤注射を受けます。 以前に治験薬を投与された脚には、非アクティブ ソリューションが投与されます。 注射手順および注射される治験薬の量は、最初の注射と同じになります。
122日目に血液検査を行います。
外来検査室作業 - 124/128/135/150/180 日目
- 血液検査と尿検査
オンサイト訪問 - 209/210 日目
- 病歴
- 身体検査
- 血液検査と尿検査
- 定量的筋力テスト (QMT)
- 10メートル歩行テスト
- 歩行分析
- 磁気共鳴画像法 (MRI) および分光法 (MRS)
- 筋生検
- 総腓骨神経の磁気刺激
オンサイト訪問 - 365 日目
- 病歴
- 身体検査
- 定量的筋力テスト (QMT)
- 10メートル歩行テスト
- 血液検査と尿検査
オンサイト訪問 - 520 日目
- 病歴
- 身体検査
- 定量的筋力テスト (QMT)
- 10メートル歩行テスト
- 血液検査と尿検査
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Clinical and Translational Research Building (CTRB), University of Florida
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～46年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～50歳の男女
- -タンパク質アッセイおよび/または酸性α-グルコシダーゼ遺伝子のDNA配列、および疾患の臨床症状によって定義されるポンペ病の診断を受けている
- 10メートルの歩行テストを完了する残存能力がある
- -アスピリン、アスピリン含有製品、および血小板機能を変更する可能性のあるその他の薬物を中止する意思がある、投与の7日前、投与の24時間後に再開する
- -一貫して酵素補充療法（ERT）を服用している、またはベースラインから520日目までERTをオフのままにしている
- 米国居住者のみ。
除外基準:
- -妊娠中または授乳中であり、被験者が妊娠の可能性がある場合は、研究が終了するまで避妊を使用する必要があります
- -ベースラインスクリーニング前の過去15日以内に経口または全身コルチコステロイドが必要でした
- 血小板数が75,000/mm^3未満
- INRが1.3を超える
- AAV9キャプシドタンパク質に対する血清反応陰性（中和抗体価）
- -スクリーニングまたはDay-1で、トランスアミナーゼおよびアルカリホスファターゼが通常の上限の10倍以上ある
- -ビリルビンとγ-グルタミルトランスペプチダーゼが、スクリーニング時または-1日目の正常上限の2倍を超えている
- B型肝炎、C型肝炎、肝硬変などの慢性肝疾患（ポンペ病に関連する肝機能障害を除く）がある
- -現在、または過去30日以内に、治験薬または治療法を含む他の研究プロトコルに参加している
- -血小板機能不全の病歴、スクリーニング時の異常な血小板機能の証拠、または血小板機能を変更する可能性のある薬物の最近の使用歴があり、被験者が治験薬の投与を中止できない/中止したくない
- -過去6か月以内に遺伝子導入剤を受け取った
- -MRI評価が禁忌である病状または状況がある
- -研究者の意見では、被験者を不適当にする他の併存疾患がある 研究
- ERT の使用と矛盾します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：rAAV9-DES-hGAA ベクター
各被験者は、一方の脚で治験薬に最初に曝露する前にリツキサンとラパマイシンを受け取り、4か月後に反対側の脚に同じベクターを曝露します。
ジフェンヒドラミンとアセトアミノフェンは、各リツキサンの投与前に提供されます。
免疫グロブリンは、リツキサンへの最初の曝露後、臨床的に必要な場合に隔月で各被験者に投与されます。
リドカインは、治験薬の注射前に経皮浸潤により投与されます。
投与側は、最初の組換えアデノ随伴ウイルス酸性アルファ-グルコシダーゼ注射で無作為化されます。
|
この研究のために選択された用量は、TA 筋肉あたり 4.6 x 10^13 vg の固定用量です (TA の体重に基づいて 7.64 x 10^11 vg/gm から 4.6 x 10^11 vg/gm の範囲)。
他の名前：
患者はラパマイシンを受け取ります (用量 0.6-2 mg/m^2/日、2-4 ng/mL のトラフ血清シロリムス レベルを維持するように調整)。
AAV9 の最初の注射の 7 日前から 2 回目の注射の 4 か月後まで毎日。
他の名前：
患者は、最初の AAV9 注射の 21 日前と 7 日前にリツキサン (用量: 750 mg/m^2 を 2 回) を受け取り、注射当日のリツキサンの用量は 375 mg/m^2 です。
リツキサンは、ベクターの2回目の注射の7日前に繰り返されます。
リツキサンの維持量は 375 mg/m^2 です。
他の名前：
各リツキシマブ投与前に 25 ～ 50 mg が提供されます。
他の名前：
リツキシマブの各投与前に 650 mg のタイレノールを提供します。
他の名前：
リドカインは、標準治療に基づいて使用されます: 経皮浸潤、濃度 0.5 ～ 1%、1 ～ 10 mL、総用量 5 ～ 300 mg。
他の名前：
局所麻酔クリームは、遺伝子治療/生理食塩水注射の前に使用されます。
他の名前：
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偽コンパレータ：賦形剤
各被験者は、一方の脚で治験薬に最初に曝露する前にリツキサンとラパマイシンを受け取り、4か月後に反対側の脚に同じベクターを曝露します。
ジフェンヒドラミンとアセトアミノフェンは、各リツキサンの投与前に提供されます。
免疫グロブリンは、リツキサンへの最初の曝露後、臨床的に必要な場合に隔月で各被験者に投与されます。
リドカインは、治験薬の注射前に経皮浸潤により投与されます。
投与側は、最初の生理食塩水注射で無作為化されます。
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患者はラパマイシンを受け取ります (用量 0.6-2 mg/m^2/日、2-4 ng/mL のトラフ血清シロリムス レベルを維持するように調整)。
AAV9 の最初の注射の 7 日前から 2 回目の注射の 4 か月後まで毎日。
他の名前：
患者は、最初の AAV9 注射の 21 日前と 7 日前にリツキサン (用量: 750 mg/m^2 を 2 回) を受け取り、注射当日のリツキサンの用量は 375 mg/m^2 です。
リツキサンは、ベクターの2回目の注射の7日前に繰り返されます。
リツキサンの維持量は 375 mg/m^2 です。
他の名前：
各リツキシマブ投与前に 25 ～ 50 mg が提供されます。
他の名前：
リツキシマブの各投与前に 650 mg のタイレノールを提供します。
他の名前：
リドカインは、標準治療に基づいて使用されます: 経皮浸潤、濃度 0.5 ～ 1%、1 ～ 10 mL、総用量 5 ～ 300 mg。
他の名前：
局所麻酔クリームは、遺伝子治療/生理食塩水注射の前に使用されます。
他の名前：
RAAV9-DES-hGAA 注射と同じ量を使用します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血液および尿検査によるLOPDにおけるrAAV9-DES-hGAAベクターの安全性。
時間枠：520日
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安全性は、臨床病理検査、ベクターゲノムの血液検査、GAA に対する抗体、GAA および AAV に対する T 細胞 ELISPOT によって検査されます。
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520日
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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RAAV9-DES-hGAAベクターの神経機能について神経生理学的試験を行う。
時間枠：520日
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神経生理学的検査：総腓骨神経および神経筋接合部伝達の表面検査。
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520日
|
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RAAV9-DES-hGAAベクターの筋機能について筋生検を行う。
時間枠：520日
|
生化学および免疫化学検査のための筋生検。
|
520日
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RAAV9-DES-hGAAベクターの機能について臨床試験を行う。
時間枠：520日
|
臨床試験：10m歩行テスト、筋力テスト。
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520日
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RAAV9-DES-hGAAベクターを用いて筋肉を可視化するために磁気共鳴画像法を実施する。
時間枠：520日
|
MRI は、筋肉量の指標である最大断面積 (CSAmax) と、筋肉の損傷と浮腫の指標である MR プロトントラバース緩和時間 (T2) を評価する非侵襲的な手段を提供します。
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520日
|
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RAAV9-DES-hGAAベクターの機能について分光法を実施する。
時間枠：520日
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MRS は、筋肉内のグリコーゲン濃度を評価する非侵襲的な手段を提供します。
|
520日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Manuela Corti, P.T., PhD.、University of Florida
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Mah C, Pacak CA, Cresawn KO, Deruisseau LR, Germain S, Lewis MA, Cloutier DA, Fuller DD, Byrne BJ. Physiological correction of Pompe disease by systemic delivery of adeno-associated virus serotype 1 vectors. Mol Ther. 2007 Mar;15(3):501-7. doi: 10.1038/sj.mt.6300100. Epub 2007 Jan 23.
- Corti M, Elder M, Falk D, Lawson L, Smith B, Nayak S, Conlon T, Clement N, Erger K, Lavassani E, Green M, Doerfler P, Herzog R, Byrne B. B-Cell Depletion is Protective Against Anti-AAV Capsid Immune Response: A Human Subject Case Study. Mol Ther Methods Clin Dev. 2014;1:14033-. doi: 10.1038/mtm.2014.33.
- Foust KD, Nurre E, Montgomery CL, Hernandez A, Chan CM, Kaspar BK. Intravascular AAV9 preferentially targets neonatal neurons and adult astrocytes. Nat Biotechnol. 2009 Jan;27(1):59-65. doi: 10.1038/nbt.1515. Epub 2008 Dec 21.
- Wokke JH, Escolar DM, Pestronk A, Jaffe KM, Carter GT, van den Berg LH, Florence JM, Mayhew J, Skrinar A, Corzo D, Laforet P. Clinical features of late-onset Pompe disease: a prospective cohort study. Muscle Nerve. 2008 Oct;38(4):1236-45. doi: 10.1002/mus.21025.
- Byrne BJ, Kishnani PS, Case LE, Merlini L, Muller-Felber W, Prasad S, van der Ploeg A. Pompe disease: design, methodology, and early findings from the Pompe Registry. Mol Genet Metab. 2011 May;103(1):1-11. doi: 10.1016/j.ymgme.2011.02.004. Epub 2011 Feb 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2011 Nov;104(3):424.
- Byrne BJ, Falk DJ, Pacak CA, Nayak S, Herzog RW, Elder ME, Collins SW, Conlon TJ, Clement N, Cleaver BD, Cloutier DA, Porvasnik SL, Islam S, Elmallah MK, Martin A, Smith BK, Fuller DD, Lawson LA, Mah CS. Pompe disease gene therapy. Hum Mol Genet. 2011 Apr 15;20(R1):R61-8. doi: 10.1093/hmg/ddr174. Epub 2011 Apr 25.
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- Vilchez D, Ros S, Cifuentes D, Pujadas L, Valles J, Garcia-Fojeda B, Criado-Garcia O, Fernandez-Sanchez E, Medrano-Fernandez I, Dominguez J, Garcia-Rocha M, Soriano E, Rodriguez de Cordoba S, Guinovart JJ. Mechanism suppressing glycogen synthesis in neurons and its demise in progressive myoclonus epilepsy. Nat Neurosci. 2007 Nov;10(11):1407-13. doi: 10.1038/nn1998. Epub 2007 Oct 21.
- DeRuisseau LR, Fuller DD, Qiu K, DeRuisseau KC, Donnelly WH Jr, Mah C, Reier PJ, Byrne BJ. Neural deficits contribute to respiratory insufficiency in Pompe disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Jun 9;106(23):9419-24. doi: 10.1073/pnas.0902534106. Epub 2009 May 27.
- Weinstein DA, Correia CE, Conlon T, Specht A, Verstegen J, Onclin-Verstegen K, Campbell-Thompson M, Dhaliwal G, Mirian L, Cossette H, Falk DJ, Germain S, Clement N, Porvasnik S, Fiske L, Struck M, Ramirez HE, Jordan J, Andrutis K, Chou JY, Byrne BJ, Mah CS. Adeno-associated virus-mediated correction of a canine model of glycogen storage disease type Ia. Hum Gene Ther. 2010 Jul;21(7):903-10. doi: 10.1089/hum.2009.157.
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- Nathwani AC, Tuddenham EG, Rangarajan S, Rosales C, McIntosh J, Linch DC, Chowdary P, Riddell A, Pie AJ, Harrington C, O'Beirne J, Smith K, Pasi J, Glader B, Rustagi P, Ng CY, Kay MA, Zhou J, Spence Y, Morton CL, Allay J, Coleman J, Sleep S, Cunningham JM, Srivastava D, Basner-Tschakarjan E, Mingozzi F, High KA, Gray JT, Reiss UM, Nienhuis AW, Davidoff AM. Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. N Engl J Med. 2011 Dec 22;365(25):2357-65. doi: 10.1056/NEJMoa1108046. Epub 2011 Dec 10.
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- Barker S, Craik R, Freedman W, Herrmann N, Hillstrom H. Accuracy, reliability, and validity of a spatiotemporal gait analysis system. Med Eng Phys. 2006 Jun;28(5):460-7. doi: 10.1016/j.medengphy.2005.07.017. Epub 2005 Aug 24.
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- Wary C, Laforet P, Eymard B, Fardeau M, Leroy-Willig A, Bassez G, Leroy JP, Caillaud C, Poenaru L, Carlier PG. Evaluation of muscle glycogen content by 13C NMR spectroscopy in adult-onset acid maltase deficiency. Neuromuscul Disord. 2003 Sep;13(7-8):545-53. doi: 10.1016/s0960-8966(03)00069-5.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月17日
一次修了 (実際)
2021年8月26日
研究の完了 (実際)
2021年8月26日
試験登録日
最初に提出
2014年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月12日
最初の投稿 (見積もり)
2014年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月24日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 代謝疾患
- 脳疾患
- 中枢神経系疾患
- 神経系疾患
- 遺伝性疾患、先天性疾患
- 炭水化物代謝、先天性エラー
- 代謝、先天性エラー
- リソソーム蓄積症
- 脳疾患、代謝
- 脳疾患、代謝、先天性
- リソソーム蓄積症、神経系
- 糖原病
- 糖原病II型
- 薬の生理作用
- 神経伝達物質のエージェント
- 薬理作用の分子機構
- 抗不整脈剤
- 抗感染剤
- 中枢神経系抑制剤
- 自律神経剤
- 末梢神経系エージェント
- 鎮痛剤
- 感覚系エージェント
- 麻酔薬
- 鎮痛剤、非麻薬性
- 抗リウマチ剤
- 解熱剤
- 抗悪性腫瘍薬
- 免疫抑制剤
- 免疫学的要因
- 制吐薬
- 胃腸薬
- 抗悪性腫瘍剤、免疫
- 皮膚科用薬
- 抗菌剤
- 膜輸送モジュレーター
- 催眠薬と鎮静薬
- 局所麻酔薬
- 電位依存性ナトリウムチャネル遮断薬
- ナトリウムチャネルブロッカー
- 抗生物質、抗悪性腫瘍薬
- 抗真菌剤
- 抗アレルギー剤
- 睡眠補助薬、医薬品
- ヒスタミン H1 拮抗薬
- ヒスタミン拮抗薬
- ヒスタミン剤
- 鎮痒剤
- リドカイン
- リツキシマブ
- アセトアミノフェン
- ジフェンヒドラミン
- プロメタジン
- シロリムス
その他の研究ID番号
- IRB201400137
- 20182574 (その他の識別子：WIRB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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