迟发性庞贝病患者再次肌注 AAV9 (AAV9-GAA_IM)
2022年3月24日 更新者：University of Florida
重组腺相关病毒酸性α-葡萄糖苷酶 (rAAV9-DES-hGAA) 在迟发性庞贝病 (LOPD) 患者中的再给药评估
已生成重组 AAV 载体，以携带从人结蛋白增强子/启动子 (DES) 表达的密码子优化的酸性α-葡萄糖苷酶 (coGAA) 基因。
拟议的临床试验是一项参与者内部、双盲、随机、I 期对照研究，评估肌肉注射到 TA 中的 rAAV9-DES-hGAA 重新给药的毒理学、生物分布和潜在活性。
将包括九名居住在美国境内且患有迟发性庞贝病 (LOPD) 的参与者（18 至 50 岁）。
免疫调节策略的目标是在一条腿首次接触研究药物之前消融 B 细胞（利妥昔单抗和西罗莫司），随后在四个月后将相同载体暴露于对侧腿。
在每次研究药剂给药时，对侧腿将接受赋形剂。
患者将作为他们自己的对照。
在基线和每次注射后接下来的 3 个月内重复测量，将评估载体的安全性、生化和功能影响。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
参加这项研究将需要参加 18 个月的研究相关访问。 患者将被要求来到佛罗里达大学的临床和转化研究大楼进行一系列的现场研究访问。
所有访问都将作为门诊程序在临床研究中心 (CRC) 和佛罗里达大学的其他机构进行。 不需要过夜观察，但是，患者将被要求在佛罗里达大学附近的酒店过夜。 在每次注射后的前 4 个月内，患者将被要求在方便他们的实验室设施中进行门诊实验室工作。
此外，在这项研究中，患者将被要求服用药物来调节他们的免疫系统对包括基因转移剂在内的外来物质作出反应的能力。 这些药物的目的是改善体内 GAA 的活性。 患者将在第一次注射研究药物前 21 天、每次注射研究药物前 7 天和第一次注射当天接受利妥昔单抗注射。 利妥昔单抗将通过可能持续 2-6 小时的输注给药。 从第一次注射研究药物前 7 天开始，到第二次注射研究药物后四个月，患者需要每天服用另一种药物（西罗莫司）。
下面讨论每次访问时会发生什么：
基线 基线评估和首次利妥昔单抗输注 - 第 -22/-21/-20 天
- 病史：患者将被要求填写一份关于他/她的病史的问卷。
- 身体检查：研究医生将进行一般身体检查以评估患者的身体健康状况。
- 血液和尿液测试：这些测试将用于评估基因转移剂的安全性。
- 心电图 (ECG)：该测试将测量患者心脏的电活动，以查看其是否正常工作。
- 定量肌肉测试 (QMT)：该测试可了解患者腿部肌肉的强壮程度。
- 10 米步行测试：将指导患者步行一定距离（10 米）；当患者步行设定的距离时，将测量时间，所走过的距离将除以步行该距离所花费的时间。
- 步态分析：步态将使用 Gait Mat II 进行测试，它将记录他/她行走的空间和时间参数，例如节奏、速度和双脚之间的距离。
- 磁共振成像 (MRI) 和光谱 (MRS)：MRI 和 MRS 测试将在一个大磁铁内进行，让研究医生测量患者肌肉的大小和健康状况。 这些测试是同时进行的。 MRI 和 MRS 测试将要求患者保持静止状态长达一个小时。
- 腓总神经的磁刺激：控制注射肌肉的腓总神经将受到磁场刺激，以测试基因转移剂对神经系统的影响。
- 患者将接受第一次利妥昔单抗输注。 它可能会持续 2 到 6 个小时。
利妥昔单抗输注 - 第 -6 天
- 患者将在基因转移剂前 7 天接受第 2 次利妥昔单抗输注。 它可能会持续 2 到 6 个小时。
患者将开始使用雷帕霉素。
第一次注射 - 第 0/1 天
- 患者将在基因转移剂前一天接受第 3 次利妥昔单抗输注。 它可能会持续 2 到 6 个小时。
- 患者将在一条腿的胫骨前肌 (TA) 中接受 1 次注射（总共约 1 茶匙）的基因转移剂。 另一条腿将接受无药理活性的溶液。 将使用超声波检测正确的注射位置。 可以拍摄注射部位的注射照片。 如果患者同意，他/她将被要求签署该程序的同意书。
第 1 天，将进行血液检查。
门诊实验室工作 - 第 3/7/15/30/60 天
- 血液和尿液检查
现场访问 - 第 89/90 天
- 病史
- 体检
- 血液和尿液检查
- 定量肌肉测试 (QMT)
- 10 米步行测试
- 步态分析
- 磁共振成像 (MRI) 和波谱 (MRS)
- 肌肉活检：获得的组织样本将用于评估注射肌肉中的肌糖原和 GAA 活性。
- 腓总神经的磁刺激
利妥昔单抗输注 - 第 114 天
患者将接受第 4 次利妥昔单抗输注，可能持续 2-6 小时。
第二次注射 - 第 121/122 天
- 患者将在先前接受过无活性溶液的腿中接受第二次基因转移剂注射。 之前收到研究代理的支线将收到非活动解决方案。 注射程序和注射研究药物的量将与第一次注射相同。
在第 122 天，将进行血液检查。
门诊实验室工作 - 第 124/128/135/150/180 天
- 血液和尿液检查
现场访问 - 第 209/210 天
- 病史
- 体检
- 血液和尿液检查
- 定量肌肉测试 (QMT)
- 10 米步行测试
- 步态分析
- 磁共振成像 (MRI) 和波谱 (MRS)
- 肌肉活检
- 腓总神经的磁刺激
实地考察 - 365 天
- 病史
- 体检
- 定量肌肉测试 (QMT)
- 10 米步行测试
- 血液和尿液检查
实地考察 - 第 520 天
- 病史
- 体检
- 定量肌肉测试 (QMT)
- 10 米步行测试
- 血液和尿液检查
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610
- Clinical and Translational Research Building (CTRB), University of Florida
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 46年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18至50岁的男性或女性受试者
- 根据蛋白质测定和/或酸性α-葡萄糖苷酶基因的 DNA 序列以及该疾病的临床症状来诊断庞贝病
- 有剩余能力完成 10 米步行测试
- 愿意在给药前 7 天停用阿司匹林、含阿司匹林的产品和其他可能改变血小板功能的药物，并在给药后 24 小时恢复
- 从基线到第 520 天一直服用酶替代疗法 (ERT) 或不使用 ERT
- 仅限美国居民。
排除标准：
- 怀孕或哺乳，如果受试者有生育能力，他们应该在研究结束前采取避孕措施
- 在基线筛选前的最后 15 天内需要口服或全身皮质类固醇
- 血小板计数低于 75,000/mm^3
- INR 大于 1.3
- 对 AAV9 衣壳蛋白呈血清反应阴性（中和抗体滴度
- 转氨酶和碱性磷酸酶在筛选或第 1 天超过正常上限的十倍
- 胆红素和γ-谷氨酰转肽酶在筛选或第-1天时超过正常上限的2倍
- 有任何慢性肝病（除了与庞贝病相关的肝功能障碍），例如乙型和丙型肝炎以及肝硬化
- 当前或过去 30 天内参与任何其他涉及研究药物或疗法的研究方案
- 有血小板功能障碍史，筛选时血小板功能异常的证据，或近期使用可能改变血小板功能的药物史，受试者不能/不愿停止服用研究药物
- 在过去 6 个月内接受过基因转移剂
- 有任何禁忌进行 MRI 评估的医疗状况或情况
- 有任何其他研究者认为会使受试者不适合研究的并发情况
- 与 ERT 的使用不一致。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：rAAV9-DES-hGAA 载体
每个受试者在一条腿首次接触研究药物之前接受 Rituxan 和雷帕霉素，随后在四个月后将相同载体暴露于对侧腿。
每次 Rituxan 剂量前将提供苯海拉明和对乙酰氨基酚。
免疫球蛋白将在首次接触 Rituxan 后每隔一个月向每个受试者给药一次，并视临床需要而给药。
在注射研究药物之前，利多卡因将通过经皮浸润给药。
在第一次重组腺相关病毒酸性α-葡萄糖苷酶注射时，给药的一侧将被随机化。
|
本研究选择的剂量是每块 TA 肌肉 4.6 x 10^13 vg 的固定剂量（范围为 7.64 x 10^11 vg/gm 至 4.6 x 10^11 vg/gm，基于 TA 重量）。
其他名称：
患者将接受雷帕霉素（剂量 0.6-2 mg/m^2/天，调整以维持 2-4 ng/mL 的血清西罗莫司谷水平。）
每天从第一次注射 AAV9 前 7 天开始，直到第二次注射后四个月。
其他名称：
患者将在第一次 AAV9 注射前 21 天和 7 天接受 Rituxan（剂量：750 mg/m^2，两次），注射当天的 Rituxan 剂量为 375 mg/m^2。
在第 2 次注射载体之前 7 天将重复 Rituxan。
Rituxan 的维持剂量将为 375 mg/m^2。
其他名称：
每次利妥昔单抗给药前将提供 25-50 毫克。
其他名称：
我们将在每剂利妥昔单抗之前提供 650 毫克泰诺。
其他名称：
将根据护理标准使用利多卡因：经皮浸润，浓度 0.5-1%，1-10 mL，总剂量 5-300mg。
其他名称：
表面麻醉霜将在基因治疗/生理盐水注射前使用。
其他名称：
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假比较器：赋形剂
每个受试者在一条腿首次接触研究药物之前接受 Rituxan 和雷帕霉素，随后在四个月后将相同载体暴露于对侧腿。
每次 Rituxan 剂量前将提供苯海拉明和对乙酰氨基酚。
免疫球蛋白将在首次接触 Rituxan 后每隔一个月向每个受试者给药一次，并视临床需要而给药。
在注射研究药物之前，利多卡因将通过经皮浸润给药。
给药侧将在第一次盐水注射时随机化。
|
患者将接受雷帕霉素（剂量 0.6-2 mg/m^2/天，调整以维持 2-4 ng/mL 的血清西罗莫司谷水平。）
每天从第一次注射 AAV9 前 7 天开始，直到第二次注射后四个月。
其他名称：
患者将在第一次 AAV9 注射前 21 天和 7 天接受 Rituxan（剂量：750 mg/m^2，两次），注射当天的 Rituxan 剂量为 375 mg/m^2。
在第 2 次注射载体之前 7 天将重复 Rituxan。
Rituxan 的维持剂量将为 375 mg/m^2。
其他名称：
每次利妥昔单抗给药前将提供 25-50 毫克。
其他名称：
我们将在每剂利妥昔单抗之前提供 650 毫克泰诺。
其他名称：
将根据护理标准使用利多卡因：经皮浸润，浓度 0.5-1%，1-10 mL，总剂量 5-300mg。
其他名称：
表面麻醉霜将在基因治疗/生理盐水注射前使用。
其他名称：
将使用与 rAAV9-DES-hGAA 注射液相同的体积。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过血液和尿液检测 rAAV9-DES-hGAA 载体在 LOPD 中的安全性。
大体时间：520天
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安全性将通过临床病理学测试、载体基因组的血液检测、针对 GAA 的抗体和针对 GAA 和 AAV 的 T 细胞 ELISPOT 进行测试。
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520天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
将对 rAAV9-DES-hGAA 载体的神经功能进行神经生理学测试。
大体时间：520天
|
神经生理学测试：腓总神经和神经肌肉接头传输的表面测试。
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520天
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|
将对 rAAV9-DES-hGAA 载体的肌肉功能进行肌肉活检。
大体时间：520天
|
用于生物化学和免疫化学测试的肌肉活检。
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520天
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将对 rAAV9-DES-hGAA 载体的功能进行临床测试。
大体时间：520天
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临床试验：10米步行试验和肌力试验。
|
520天
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|
将进行磁共振成像以使用 rAAV9-DES-hGAA 载体可视化肌肉。
大体时间：520天
|
MRI 将提供一种非侵入性方法来评估最大横截面积 (CSAmax) - 肌肉质量指数 - 和 MR 质子横越弛豫时间 (T2) - 肌肉损伤和水肿指数。
|
520天
|
|
将对 rAAV9-DES-hGAA 载体的功能进行光谱分析。
大体时间：520天
|
MRS 将提供一种评估肌肉中糖原浓度的非侵入性方法。
|
520天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Manuela Corti, P.T., PhD.、University of Florida
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Mah C, Pacak CA, Cresawn KO, Deruisseau LR, Germain S, Lewis MA, Cloutier DA, Fuller DD, Byrne BJ. Physiological correction of Pompe disease by systemic delivery of adeno-associated virus serotype 1 vectors. Mol Ther. 2007 Mar;15(3):501-7. doi: 10.1038/sj.mt.6300100. Epub 2007 Jan 23.
- Corti M, Elder M, Falk D, Lawson L, Smith B, Nayak S, Conlon T, Clement N, Erger K, Lavassani E, Green M, Doerfler P, Herzog R, Byrne B. B-Cell Depletion is Protective Against Anti-AAV Capsid Immune Response: A Human Subject Case Study. Mol Ther Methods Clin Dev. 2014;1:14033-. doi: 10.1038/mtm.2014.33.
- Foust KD, Nurre E, Montgomery CL, Hernandez A, Chan CM, Kaspar BK. Intravascular AAV9 preferentially targets neonatal neurons and adult astrocytes. Nat Biotechnol. 2009 Jan;27(1):59-65. doi: 10.1038/nbt.1515. Epub 2008 Dec 21.
- Wokke JH, Escolar DM, Pestronk A, Jaffe KM, Carter GT, van den Berg LH, Florence JM, Mayhew J, Skrinar A, Corzo D, Laforet P. Clinical features of late-onset Pompe disease: a prospective cohort study. Muscle Nerve. 2008 Oct;38(4):1236-45. doi: 10.1002/mus.21025.
- Byrne BJ, Kishnani PS, Case LE, Merlini L, Muller-Felber W, Prasad S, van der Ploeg A. Pompe disease: design, methodology, and early findings from the Pompe Registry. Mol Genet Metab. 2011 May;103(1):1-11. doi: 10.1016/j.ymgme.2011.02.004. Epub 2011 Feb 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2011 Nov;104(3):424.
- Byrne BJ, Falk DJ, Pacak CA, Nayak S, Herzog RW, Elder ME, Collins SW, Conlon TJ, Clement N, Cleaver BD, Cloutier DA, Porvasnik SL, Islam S, Elmallah MK, Martin A, Smith BK, Fuller DD, Lawson LA, Mah CS. Pompe disease gene therapy. Hum Mol Genet. 2011 Apr 15;20(R1):R61-8. doi: 10.1093/hmg/ddr174. Epub 2011 Apr 25.
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- Weinstein DA, Correia CE, Conlon T, Specht A, Verstegen J, Onclin-Verstegen K, Campbell-Thompson M, Dhaliwal G, Mirian L, Cossette H, Falk DJ, Germain S, Clement N, Porvasnik S, Fiske L, Struck M, Ramirez HE, Jordan J, Andrutis K, Chou JY, Byrne BJ, Mah CS. Adeno-associated virus-mediated correction of a canine model of glycogen storage disease type Ia. Hum Gene Ther. 2010 Jul;21(7):903-10. doi: 10.1089/hum.2009.157.
- Pacak CA, Conlon T, Mah CS, Byrne BJ. Relative persistence of AAV serotype 1 vector genomes in dystrophic muscle. Genet Vaccines Ther. 2008 Oct 15;6:14. doi: 10.1186/1479-0556-6-14.
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- Nathwani AC, Tuddenham EG, Rangarajan S, Rosales C, McIntosh J, Linch DC, Chowdary P, Riddell A, Pie AJ, Harrington C, O'Beirne J, Smith K, Pasi J, Glader B, Rustagi P, Ng CY, Kay MA, Zhou J, Spence Y, Morton CL, Allay J, Coleman J, Sleep S, Cunningham JM, Srivastava D, Basner-Tschakarjan E, Mingozzi F, High KA, Gray JT, Reiss UM, Nienhuis AW, Davidoff AM. Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. N Engl J Med. 2011 Dec 22;365(25):2357-65. doi: 10.1056/NEJMoa1108046. Epub 2011 Dec 10.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月17日
初级完成 (实际的)
2021年8月26日
研究完成 (实际的)
2021年8月26日
研究注册日期
首次提交
2014年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2014年9月12日
首次发布 (估计)
2014年9月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年4月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月24日
最后验证
2022年3月1日
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其他研究编号
- IRB201400137
- 20182574 (其他标识符：WIRB)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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