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小児肺高血圧症ネットワーク (PPHNet) インフォマティクス レジストリ (PPHNet)

2025年3月10日 更新者:New York Medical College
医療研究者は、肺高血圧症の多数の子供たちに関する情報を時間をかけて収集することにより、病気のプロセスに対する理解が深まり、より良い治療につながることを望んでいるため、患者はこの調査研究に参加するよう求められています. 研究者は、小児の肺高血圧症は成人の肺高血圧症とは異なると考えており、この研究はそれらの違いを理解するのに役立ちます.

調査の概要

状態

募集

詳細な説明

肺高血圧症 (PH) は、肺血管内の内皮細胞および平滑筋細胞およびその他の成分の血管収縮および異常増殖および機能を特徴とする症候群であり、肺動脈圧の上昇につながります。 PH は、原因が不明な特発性 (原発性) の場合があります。 PHの一部の症例は家族性です。 PH はまた、門脈圧亢進症、先天性心疾患、慢性肺疾患、血栓塞栓症、結合組織病、ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、および食欲減退因子の使用などの特定の疾患プロセスに続発する可能性があります。 治療せずに放置すると、PH はしばしば進行性で致命的になります。 PHの治療法はありません。 治療は、二次的な原因が存在する場合の治療と、医学的治療による肺動脈圧の低下に焦点を当てています。 過去数年間で、PH 患者の管理において多くの新しい開発が行われました。 PH の治療法はありませんが、患者の生存には早期発見と治療が重要です。 小児肺高血圧症の病因、臨床経過、および予後を説明する限られたデータが利用可能です。

目的

目的1:臨床研究

  1. PH の新生児、幼児、子供に関する情報を保存するメカニズムを提供する。
  2. 小児 PH のさまざまな病因の発生率と自然史を特定する。
  3. 小児 PH に関連する多様な状態に対する研究者の現在の診断および治療アプローチを定義する。
  4. 慢性療法に対する PH 児の反応を確認すること。

目的 2: 研究インフラストラクチャ 堅牢でスケーラブルなデータ アーキテクチャを作成し、従来のレジストリ データ、電子健康記録 (EHR)、および PRO (患者報告アウトカム) データを 1 つのリソースに結合します。

目的 3: インフォマティクス PH 併存疾患のスペクトル、PH 指標の領域で、レジストリと EHR と融合データの情報価値を比較し、PH の特徴付けと管理に不可欠な 3 つのクラスの未回答の質問に対処します。罹患率と死亡率のエンドポイント、およびPHの治療への反応。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

2500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ
        • 募集
        • Stanford University Medical Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Rachel Hopper, MD
      • San Francisco、California、アメリカ
        • 募集
        • University California San Francisco
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Roberta Keller, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ
        • 募集
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Grace Freire, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
        • 募集
        • Johns Hopkins Children's Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Allen Everett, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Usha Krishnan, MD
      • New York、New York、アメリカ
        • まだ募集していません
        • Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Erika Rosenzweig
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Russel Hirsch, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Catherine Avitable, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Eric Austin, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
        • まだ募集していません
        • Texas Children's
        • コンタクト:
        • コンタクト:
          • Nidhy Varghese, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日~21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

肺高血圧症 (PH) は、肺血管内の内皮細胞および平滑筋細胞およびその他の成分の血管収縮および異常増殖および機能を特徴とする症候群であり、肺動脈圧の上昇につながります。 PH は、原因が不明な特発性 (原発性) の場合があります。 PHの一部の症例は家族性です。 PH はまた、門脈圧亢進症、先天性心疾患、慢性肺疾患、血栓塞栓症、結合組織病、HIV、および食欲減退薬の使用などの特定の疾患プロセスに続発する可能性があります。

説明

包含基準:

  • -被験者の肺高血圧症の発症年齢は18歳より前でなければなりません
  • 同意を与える人は、スペイン語または英語のいずれかを読むことができなければなりません.
  • -被験者(および/または親/法定後見人)は、インフォームドコンセントを提供できなければなりません

除外基準:

  • 18歳以降に肺高血圧症と診断された
  • インフォームドコンセントへの署名の拒否

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
肺動脈高血圧

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床的に悪化する時間
時間枠:12か月
死、心臓移植、心房隔筋術、またはポッツシャントの臨床的悪化までの時間。
12か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺高血圧症治療のエスカレーション
時間枠:36ヶ月
患者のベースライン薬物療法の追加。これには、単剤療法から 2 剤療法、または 2 剤療法から 3 剤療法への移行が含まれます。
36ヶ月
右心不全
時間枠:36ヶ月
右心カテーテル法により右心房圧が 10 を超える上昇
36ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • 主任研究者:Lynn A Sleeper, ScD、Boston Children's Hospital
  • 主任研究者:Delphine Yung, MD、Seattle Children's Hospital
  • 主任研究者:Lewis Romer, MD、Johns Hopkins University
  • 主任研究者:Steven H Abman, MD、Children's Hospital Colorado
  • 主任研究者:David D Ivy, MD、Children's Hospital Colorado
  • 主任研究者:Kenneth D Mandl, MD、Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
  • 主任研究者:Catherine Avitabile, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 主任研究者:Mary Mullen, MD、Boston Children's Hospital
  • 主任研究者:Eric Austin, MD、Vanderbilt University Medical Center
  • 主任研究者:Marc Natter, MD、Boston Children's Hospital
  • 主任研究者:Roberta Keller, MD、University California San Francisco
  • 主任研究者:Rachel Hopper, MD、Stanford University
  • 主任研究者:Angela Bates, MD、University of Alberta Edmonton
  • 主任研究者:Usha Krishnan, MD、Columbia University
  • 主任研究者:Erika Rosenzweig, MD、Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
  • 主任研究者:Grace Freire, MD、Johns Hopkins All Children's Heart Institute
  • 主任研究者:Stephanie Handler, MD、Children's Hospital Wisconsin
  • 主任研究者:Nidhy Varghese, MD、Baylor College of Medicine
  • 主任研究者:Russel Hirsch, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者:Jenny Schramm, MD、Johns Hopkins University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年10月1日

一次修了 (推定)

2030年12月1日

研究の完了 (推定)

2031年12月1日

試験登録日

最初に提出

2014年9月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年9月23日

最初の投稿 (推定)

2014年9月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月10日

最終確認日

2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 14-0018
  • U01HL121518 (米国 NIH グラント/契約)
  • NOPRODPUH4017 (その他の助成金/資金番号:Department of Education)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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