小児肺高血圧症ネットワーク (PPHNet) インフォマティクス レジストリ (PPHNet)
調査の概要
詳細な説明
肺高血圧症 (PH) は、肺血管内の内皮細胞および平滑筋細胞およびその他の成分の血管収縮および異常増殖および機能を特徴とする症候群であり、肺動脈圧の上昇につながります。 PH は、原因が不明な特発性 (原発性) の場合があります。 PHの一部の症例は家族性です。 PH はまた、門脈圧亢進症、先天性心疾患、慢性肺疾患、血栓塞栓症、結合組織病、ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、および食欲減退因子の使用などの特定の疾患プロセスに続発する可能性があります。 治療せずに放置すると、PH はしばしば進行性で致命的になります。 PHの治療法はありません。 治療は、二次的な原因が存在する場合の治療と、医学的治療による肺動脈圧の低下に焦点を当てています。 過去数年間で、PH 患者の管理において多くの新しい開発が行われました。 PH の治療法はありませんが、患者の生存には早期発見と治療が重要です。 小児肺高血圧症の病因、臨床経過、および予後を説明する限られたデータが利用可能です。
目的
目的1:臨床研究
- PH の新生児、幼児、子供に関する情報を保存するメカニズムを提供する。
- 小児 PH のさまざまな病因の発生率と自然史を特定する。
- 小児 PH に関連する多様な状態に対する研究者の現在の診断および治療アプローチを定義する。
- 慢性療法に対する PH 児の反応を確認すること。
目的 2: 研究インフラストラクチャ 堅牢でスケーラブルなデータ アーキテクチャを作成し、従来のレジストリ データ、電子健康記録 (EHR)、および PRO (患者報告アウトカム) データを 1 つのリソースに結合します。
目的 3: インフォマティクス PH 併存疾患のスペクトル、PH 指標の領域で、レジストリと EHR と融合データの情報価値を比較し、PH の特徴付けと管理に不可欠な 3 つのクラスの未回答の質問に対処します。罹患率と死亡率のエンドポイント、およびPHの治療への反応。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Robin Mascotti
- 電話番号:303-724-6513
- メール:robin.mascotti@childrenscolorado.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Erika B Rosenzweig, MD
- 電話番号:914-493-6160
- メール:Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ
- 募集
- Stanford University Medical Center
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コンタクト:
- Rachel Hopper, MD
- メール:rhopper@stanford.edu
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コンタクト:
- Rachel Hopper, MD
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San Francisco、California、アメリカ
- 募集
- University California San Francisco
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コンタクト:
- Roberta Keller, MD
- メール:roberta.keller@ucsf.edu
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コンタクト:
- Roberta Keller, MD
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Children's Hospital Colorado
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コンタクト:
- David D. Ivy, MD
- メール:Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
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コンタクト:
- Robin Mascotti
- メール:Robin.mascotti@childrenscolorado.org
-
コンタクト:
- David D Ivy, MD
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ
- 募集
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
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コンタクト:
- Grace Freire, MD
- メール:Gfreire1@jhmi.edu
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コンタクト:
- Grace Freire, MD
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
- 募集
- Johns Hopkins Children's Center
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コンタクト:
- Jenny Schramm, MD
- メール:schrammj@jhu.edu
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コンタクト:
- Allen Everett, MD
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
- 募集
- Boston Children's Hospital
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コンタクト:
- Mary Mullen, MD
- メール:Mary.Mullen@cardio.chboston.org
-
コンタクト:
- Mary Mullen, MD
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New York
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New York、New York、アメリカ
- 募集
- Columbia University Medical Center
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コンタクト:
- Usha Krishnan, MD
- メール:usk1@cumc.columbia.edu
-
コンタクト:
- Usha Krishnan, MD
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New York、New York、アメリカ
- まだ募集していません
- Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
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コンタクト:
- Erika Rosenzweig, MD
- メール:Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
-
コンタクト:
- Erika Rosenzweig
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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コンタクト:
- Russel Hirsch, MD
- メール:russel.hirsch@cchmc.org
-
コンタクト:
- Russel Hirsch, MD
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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コンタクト:
- Catherine Avitabile, MD
- メール:AvitabileC@email.CHOP.EDU
-
コンタクト:
- Catherine Avitable, MD
-
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Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ
- 募集
- Vanderbilt University Medical Center
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コンタクト:
- Eric Austin, MD
- メール:eric.austin@Vanderbilt.edu
-
コンタクト:
- Eric Austin, MD
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-
Texas
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Houston、Texas、アメリカ
- まだ募集していません
- Texas Children's
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コンタクト:
- Nidhy Varghese, MD
- メール:npvarghe@texaschildrens.org
-
コンタクト:
- Nidhy Varghese, MD
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
- 募集
- Seattle Children's Hospital
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コンタクト:
- Delphine Yung, MD
- メール:delphine.yung@seattlechildrens.org
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コンタクト:
- Delphine Yung, MD
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- 募集
- University of Alberta Edmonton
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コンタクト:
- Angela Bates, MD
- メール:angela.bates@albertahealthservices.ca
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コンタクト:
- Angela Bates, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -被験者の肺高血圧症の発症年齢は18歳より前でなければなりません
- 同意を与える人は、スペイン語または英語のいずれかを読むことができなければなりません.
- -被験者(および/または親/法定後見人)は、インフォームドコンセントを提供できなければなりません
除外基準:
- 18歳以降に肺高血圧症と診断された
- インフォームドコンセントへの署名の拒否
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 観測モデル:コホート
- 時間の展望:見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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肺動脈高血圧
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的に悪化する時間
時間枠:12か月
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死、心臓移植、心房隔筋術、またはポッツシャントの臨床的悪化までの時間。
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12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺高血圧症治療のエスカレーション
時間枠:36ヶ月
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患者のベースライン薬物療法の追加。これには、単剤療法から 2 剤療法、または 2 剤療法から 3 剤療法への移行が含まれます。
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36ヶ月
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右心不全
時間枠:36ヶ月
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右心カテーテル法により右心房圧が 10 を超える上昇
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36ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者:Lynn A Sleeper, ScD、Boston Children's Hospital
- 主任研究者:Delphine Yung, MD、Seattle Children's Hospital
- 主任研究者:Lewis Romer, MD、Johns Hopkins University
- 主任研究者:Steven H Abman, MD、Children's Hospital Colorado
- 主任研究者:David D Ivy, MD、Children's Hospital Colorado
- 主任研究者:Kenneth D Mandl, MD、Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
- 主任研究者:Catherine Avitabile, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者:Mary Mullen, MD、Boston Children's Hospital
- 主任研究者:Eric Austin, MD、Vanderbilt University Medical Center
- 主任研究者:Marc Natter, MD、Boston Children's Hospital
- 主任研究者:Roberta Keller, MD、University California San Francisco
- 主任研究者:Rachel Hopper, MD、Stanford University
- 主任研究者:Angela Bates, MD、University of Alberta Edmonton
- 主任研究者:Usha Krishnan, MD、Columbia University
- 主任研究者:Erika Rosenzweig, MD、Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
- 主任研究者:Grace Freire, MD、Johns Hopkins All Children's Heart Institute
- 主任研究者:Stephanie Handler, MD、Children's Hospital Wisconsin
- 主任研究者:Nidhy Varghese, MD、Baylor College of Medicine
- 主任研究者:Russel Hirsch, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 主任研究者:Jenny Schramm, MD、Johns Hopkins University
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 14-0018
- U01HL121518 (米国 NIH グラント/契約)
- NOPRODPUH4017 (その他の助成金/資金番号:Department of Education)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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