Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pediatric Pulmonary Hypertension Network (PPHNet) -tietorekisteri (PPHNet)

maanantai 10. maaliskuuta 2025 päivittänyt: New York Medical College

Potilaita pyydetään osallistumaan tähän tutkimukseen, koska lääketieteen tutkijat toivovat, että keräämällä tietoa suuresta määrästä keuhkoverenpainetautia sairastavia lapsia ajan myötä heidän ymmärryksensä sairauden prosessista paranee ja johtaa parempaan hoitoon. Tutkijat uskovat, että lasten keuhkoverenpainetauti on erilainen kuin aikuisten keuhkoverenpainetauti, ja tämä tutkimus auttaa meitä ymmärtämään nämä erot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Keuhkoverenpainetauti (PH) on oireyhtymä, jolle on tunnusomaista verisuonten supistuminen ja endoteeli- ja sileälihassolujen sekä muiden keuhkosuonien komponenttien kasvu ja toiminta, mikä johtaa keuhkovaltimon paineen nousuun. PH voi olla idiopaattinen (ensisijainen) ilman tunnettua syytä. Jotkut PH-tapaukset ovat perhekohtaisia. PH voi myös olla toissijainen tietylle sairausprosessille, kuten portaaliverenpainetauti, synnynnäinen sydänsairaus, krooninen keuhkosairaus, tromboembolinen sairaus, sidekudossairaus, ihmisen immuunikatovirus (HIV) ja anoreksigeenien käyttö. Hoitamattomana PH on usein progressiivinen ja kuolemaan johtava. PH:lle ei ole parannuskeinoa. Hoito keskittyy mahdollisten toissijaisten syiden hoitoon ja keuhkovaltimon paineen alentamiseen lääkehoidon avulla. PH-potilaiden hoidossa on viime vuosina tapahtunut monia uusia kehityssuuntia. Vaikka PH:lle ei ole parannuskeinoa, varhainen havaitseminen ja hoito ovat tärkeitä potilaiden eloonjäämisen kannalta. Saatavilla on rajoitetusti tietoa, joka kuvaa lasten keuhkoverenpainetaudin etiologiaa, kliinistä kulkua ja ennustetta.

Tavoitteet

Tavoite 1: Kliininen tutkimus

Tarjoaa mekanismin tietojen tallentamiseksi vastasyntyneistä, imeväisistä ja lapsista, joilla on PH;
Selvittää lasten PH:n eri etiologioiden esiintyvyys ja luonnollinen historia;
Määrittää tutkijan nykyiset diagnostiset ja terapeuttiset lähestymistavat lasten PH:hen liittyviin erilaisiin tiloihin;
Määrittää PH-potilaiden vasteen kroonisiin hoitoihin.

Tavoite 2: Tutkimusinfrastruktuuri Luoda vankka skaalautuva tietoarkkitehtuuri, yhdistää perinteinen rekisteridata, sähköinen terveystietue (EHR) ja PRO (Patient Reported Outcome) -tiedot yhdeksi resurssiksi.

Tavoite 3: Informatiikka Käsittele kolmea vastaamattomien kysymysten luokkaa, jotka ovat ratkaisevia PH:n karakterisoinnissa ja hallinnassa, vertaamalla rekisterin tietoarvoa EHR:n vs. yhdistettyjen tietojen arvoa rekisterin/EHR/PRO:n välillä PH-yhteissairauksien ja PH-indikaattoreiden spektrin aloilla. ja sairastuvuuden ja kuolleisuuden päätepisteet ja vaste PH:n hoitoihin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

2500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Robin Mascotti
Puhelinnumero: 303-724-6513
Sähköposti: robin.mascotti@childrenscolorado.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Erika B Rosenzweig, MD
Puhelinnumero: 914-493-6160
Sähköposti: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org

Opiskelupaikat

Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada
    - Rekrytointi
    - University of Alberta Edmonton
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Angela Bates, MD
      
      Sähköposti: angela.bates@albertahealthservices.ca
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Angela Bates, MD
Yhdysvallat
- California
  - Palo Alto, California, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Stanford University Medical Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Rachel Hopper, MD
      
      Sähköposti: rhopper@stanford.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Rachel Hopper, MD
  - San Francisco, California, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - University California San Francisco
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Roberta Keller, MD
      
      Sähköposti: roberta.keller@ucsf.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Roberta Keller, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital Colorado
    - Ottaa yhteyttä:
      
      David D. Ivy, MD
      
      Sähköposti: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Robin Mascotti
      
      Sähköposti: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      David D Ivy, MD
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Grace Freire, MD
      
      Sähköposti: Gfreire1@jhmi.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Grace Freire, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Johns Hopkins Children's Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jenny Schramm, MD
      
      Sähköposti: schrammj@jhu.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Allen Everett, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Boston Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Mary Mullen, MD
      
      Sähköposti: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Mary Mullen, MD
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Columbia University Medical Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Usha Krishnan, MD
      
      Sähköposti: usk1@cumc.columbia.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Usha Krishnan, MD
  - New York, New York, Yhdysvallat
    - Ei vielä rekrytointia
    - Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Erika Rosenzweig, MD
      
      Sähköposti: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Erika Rosenzweig
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Russel Hirsch, MD
      
      Sähköposti: russel.hirsch@cchmc.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Russel Hirsch, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Catherine Avitabile, MD
      
      Sähköposti: AvitabileC@email.CHOP.EDU
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Catherine Avitable, MD
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Eric Austin, MD
      
      Sähköposti: eric.austin@Vanderbilt.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Eric Austin, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat
    - Ei vielä rekrytointia
    - Texas Children's
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Nidhy Varghese, MD
      
      Sähköposti: npvarghe@texaschildrens.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Nidhy Varghese, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat
    - Rekrytointi
    - Seattle Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Delphine Yung, MD
      
      Sähköposti: delphine.yung@seattlechildrens.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Delphine Yung, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaan keuhkoverenpainetaudin alkamisikä on oltava ennen 18 vuoden ikää
Suostumuksen antavan henkilön on osattava lukea joko espanjaa tai englantia.
Tutkittavan (ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan) on voitava antaa tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Diagnosoitu keuhkoverenpainetauti 18 vuoden jälkeen
Kieltäytyminen allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Keuhkovaltimon hypertensio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Aika kliiniseen pahenemiseen Aikaikkuna: 12 kuukautta	Aika kuoleman, sydämensiirron, eteis septostomian tai Potts -shuntin kliiniseen pahenemiseen.	12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Keuhkoverenpainetaudin hoidon eskalaatio Aikaikkuna: 36 kuukautta	Potilaan peruslääkityshoidon lisääminen, tämä voi sisältää siirtymisen monoterapiasta kaksoisterapiaan tai kaksoisterapiasta kolmoishoitoon.	36 kuukautta
Oikean sydämen vajaatoiminta Aikaikkuna: 36 kuukautta	Kohonnut oikean eteisen paine yli 10 oikean sydämen katetroinnilla	36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

New York Medical College

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Janssen Pharmaceuticals

Tutkijat

Päätutkija: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
Päätutkija: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
Päätutkija: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
Päätutkija: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
Päätutkija: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
Päätutkija: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
Päätutkija: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Päätutkija: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
Päätutkija: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
Päätutkija: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
Päätutkija: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
Päätutkija: Rachel Hopper, MD, Stanford University
Päätutkija: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
Päätutkija: Usha Krishnan, MD, Columbia University
Päätutkija: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
Päätutkija: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
Päätutkija: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
Päätutkija: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
Päätutkija: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Päätutkija: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Geva A, Gronsbell JL, Cai T, Cai T, Murphy SN, Lyons JC, Heinz MM, Natter MD, Patibandla N, Bickel J, Mullen MP, Mandl KD; Pediatric Pulmonary Hypertension Network and National Heart, Lung, and Blood Institute Pediatric Pulmonary Vascular Disease Outcomes Bioinformatics Clinical Coordinating Center Investigators. A Computable Phenotype Improves Cohort Ascertainment in a Pediatric Pulmonary Hypertension Registry. J Pediatr. 2017 Sep;188:224-231.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.05.037. Epub 2017 Jun 16.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 26. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

14-0018
U01HL121518 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
NOPRODPUH4017 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Department of Education)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .