Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pediatric Pulmonary Hypertension Network (PPHNet) Informatikregister (PPHNet)

10 mars 2025 uppdaterad av: New York Medical College

Patienter uppmanas att vara med i denna forskningsstudie eftersom medicinska forskare hoppas att genom att samla in information om ett stort antal barn med pulmonell hypertoni över tid, kommer deras förståelse för sjukdomsprocessen att öka och leda till bättre behandling. Forskare tror att pulmonell hypertoni hos barn är annorlunda än pulmonell hypertoni hos vuxna och denna studie kommer att hjälpa oss att förstå dessa skillnader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Pulmonell hypertension (PH) är ett syndrom som kännetecknas av vasokonstriktion och onormal tillväxt och funktion av endotelceller och glatta muskelceller och andra komponenter i lungkärlen, vilket leder till förhöjning av lungartärtrycket. PH kan vara idiopatisk (primär) utan någon känd orsak. Vissa fall av PH är familjär. PH kan också vara sekundärt till en specifik sjukdomsprocess såsom portal hypertoni, medfödd hjärtsjukdom, kronisk lungsjukdom, tromboembolisk sjukdom, bindvävssjukdom, humant immunbristvirus (HIV) och användning av anorexigen. Om den inte behandlas är PH ofta progressiv och dödlig. Det finns inget botemedel mot PH. Terapi fokuserar på behandling av sekundära orsaker om sådana finns, och minskning av lungartärtrycket genom medicinsk terapi. Det har skett många nya utvecklingar under de senaste åren i behandlingen av patienter med PH. Även om det inte finns något botemedel mot PH är tidig upptäckt och behandling viktiga för patienters överlevnad. Begränsade data finns tillgängliga som beskriver etiologi, kliniskt förlopp och prognos för pediatrisk pulmonell hypertoni.

Mål

Mål 1: Klinisk forskning

Att tillhandahålla en mekanism för att lagra information om nyfödda, spädbarn och barn med PH;
Att bestämma förekomsten och den naturliga historien av de olika etiologierna för pediatrisk PH;
Att definiera utredarens nuvarande diagnostiska och terapeutiska tillvägagångssätt för de olika tillstånd som är förknippade med pediatrisk PH;
För att bestämma svaret hos barn med PH på kroniska terapier.

Mål 2: Forskningsinfrastruktur Att skapa en robust skalbar dataarkitektur, för att kombinera traditionella registerdata, elektroniska hälsojournaler (EHR) och PRO-data (patientrapporterade resultat) i en enda resurs.

Mål 3: Informatik Ta itu med tre klasser av obesvarade frågor som är avgörande för karakteriseringen och hanteringen av PH, och jämför informationsvärdet för register vs. EHR vs. sammansmälta data över register/EPJ/PRO, inom domänerna av spektrum av PH-komorbiditeter, PH-indikatorer och slutpunkter för sjuklighet och mortalitet, och svar på terapier i PH.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

2500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Robin Mascotti
Telefonnummer: 303-724-6513
E-post: robin.mascotti@childrenscolorado.org

Studera Kontakt Backup

Namn: Erika B Rosenzweig, MD
Telefonnummer: 914-493-6160
E-post: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Palo Alto, California, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Stanford University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Rachel Hopper, MD
      
      E-post: rhopper@stanford.edu
    - Kontakt:
      
      Rachel Hopper, MD
  - San Francisco, California, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - University California San Francisco
    - Kontakt:
      
      Roberta Keller, MD
      
      E-post: roberta.keller@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Roberta Keller, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    - Rekrytering
    - Children's Hospital Colorado
    - Kontakt:
      
      David D. Ivy, MD
      
      E-post: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
    - Kontakt:
      
      Robin Mascotti
      
      E-post: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
    - Kontakt:
      
      David D Ivy, MD
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    - Kontakt:
      
      Grace Freire, MD
      
      E-post: Gfreire1@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Grace Freire, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Johns Hopkins Children's Center
    - Kontakt:
      
      Jenny Schramm, MD
      
      E-post: schrammj@jhu.edu
    - Kontakt:
      
      Allen Everett, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Boston Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Mary Mullen, MD
      
      E-post: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
    - Kontakt:
      
      Mary Mullen, MD
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Columbia University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Usha Krishnan, MD
      
      E-post: usk1@cumc.columbia.edu
    - Kontakt:
      
      Usha Krishnan, MD
  - New York, New York, Förenta staterna
    - Har inte rekryterat ännu
    - Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
    - Kontakt:
      
      Erika Rosenzweig, MD
      
      E-post: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
    - Kontakt:
      
      Erika Rosenzweig
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kontakt:
      
      Russel Hirsch, MD
      
      E-post: russel.hirsch@cchmc.org
    - Kontakt:
      
      Russel Hirsch, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Kontakt:
      
      Catherine Avitabile, MD
      
      E-post: AvitabileC@email.CHOP.EDU
    - Kontakt:
      
      Catherine Avitable, MD
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Eric Austin, MD
      
      E-post: eric.austin@Vanderbilt.edu
    - Kontakt:
      
      Eric Austin, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Förenta staterna
    - Har inte rekryterat ännu
    - Texas Children's
    - Kontakt:
      
      Nidhy Varghese, MD
      
      E-post: npvarghe@texaschildrens.org
    - Kontakt:
      
      Nidhy Varghese, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Förenta staterna
    - Rekrytering
    - Seattle Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Delphine Yung, MD
      
      E-post: delphine.yung@seattlechildrens.org
    - Kontakt:
      
      Delphine Yung, MD
Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada
    - Rekrytering
    - University of Alberta Edmonton
    - Kontakt:
      
      Angela Bates, MD
      
      E-post: angela.bates@albertahealthservices.ca
    - Kontakt:
      
      Angela Bates, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patientens ålder för debut av pulmonell hypertoni måste vara före 18 års ålder
Den person som ger sitt samtycke måste kunna läsa antingen spanska eller engelska.
Försökspersonen (och/eller förälder/vårdnadshavare) måste kunna ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

Diagnostiserats med pulmonell hypertoni efter 18 års ålder
Vägran att underteckna informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Pulmonell arteriell hypertoni

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Tid till klinisk försämring Tidsram: 12 månader	Tid till klinisk försämring för död, hjärttransplantation, förmaksseptostomi eller potts shunt.	12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Upptrappning av pulmonell hypertoniterapi Tidsram: 36 månader	Tillägget av patientens baslinjebehandling, detta kan inkludera att gå från monoterapi till dubbelterapi, eller dubbelterapi till trippelterapi	36 månader
Höger hjärtsvikt Tidsram: 36 månader	Förhöjt höger förmakstryck större än 10 genom kateterisering av höger hjärta	36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

New York Medical College

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Janssen Pharmaceuticals

Utredare

Huvudutredare: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
Huvudutredare: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
Huvudutredare: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
Huvudutredare: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
Huvudutredare: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
Huvudutredare: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
Huvudutredare: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Huvudutredare: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
Huvudutredare: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
Huvudutredare: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
Huvudutredare: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
Huvudutredare: Rachel Hopper, MD, Stanford University
Huvudutredare: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
Huvudutredare: Usha Krishnan, MD, Columbia University
Huvudutredare: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
Huvudutredare: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
Huvudutredare: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
Huvudutredare: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
Huvudutredare: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Huvudutredare: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Geva A, Gronsbell JL, Cai T, Cai T, Murphy SN, Lyons JC, Heinz MM, Natter MD, Patibandla N, Bickel J, Mullen MP, Mandl KD; Pediatric Pulmonary Hypertension Network and National Heart, Lung, and Blood Institute Pediatric Pulmonary Vascular Disease Outcomes Bioinformatics Clinical Coordinating Center Investigators. A Computable Phenotype Improves Cohort Ascertainment in a Pediatric Pulmonary Hypertension Registry. J Pediatr. 2017 Sep;188:224-231.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.05.037. Epub 2017 Jun 16.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2014

Första postat (Beräknad)

26 september 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

14-0018
U01HL121518 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
NOPRODPUH4017 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Department of Education)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .