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Registre informatique du réseau d'hypertension pulmonaire pédiatrique (PPHNet) (PPHNet)

10 mars 2025 mis à jour par: New York Medical College

Les patients sont invités à participer à cette étude de recherche parce que les chercheurs médicaux espèrent qu'en recueillant des informations sur un grand nombre d'enfants atteints d'hypertension pulmonaire au fil du temps, leur compréhension du processus de la maladie augmentera et conduira à un meilleur traitement. Les chercheurs pensent que l'hypertension pulmonaire chez les enfants est différente de l'hypertension pulmonaire chez les adultes et cette étude nous aidera à comprendre ces différences.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

L'hypertension pulmonaire (PH) est un syndrome caractérisé par une vasoconstriction et une croissance et une fonction anormales des cellules musculaires endothéliales et lisses et d'autres composants dans les vaisseaux pulmonaires, ce qui entraîne une élévation de la pression artérielle pulmonaire. L'HTP peut être idiopathique (primaire) sans cause connue. Certains cas d'HTP sont familiaux. L'HTP peut également être secondaire à un processus pathologique spécifique tel que l'hypertension portale, une cardiopathie congénitale, une maladie pulmonaire chronique, une maladie thromboembolique, une maladie du tissu conjonctif, le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et l'utilisation d'anorexigènes. Non traitée, l'HTP est souvent progressive et mortelle. Il n'y a pas de remède contre l'HTP. La thérapie se concentre sur le traitement des causes secondaires si elles sont présentes et sur la réduction de la pression artérielle pulmonaire par le biais d'un traitement médical. Il y a eu de nombreux nouveaux développements au cours des dernières années dans la prise en charge des patients atteints d'HTP. Bien qu'il n'existe aucun remède contre l'HTP, la détection et le traitement précoces sont importants pour la survie des patients. Des données limitées sont disponibles qui décrivent les étiologies, l'évolution clinique et le pronostic de l'hypertension pulmonaire pédiatrique.

Objectifs

Objectif 1 : Recherche clinique

Fournir un mécanisme pour stocker des informations sur les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'HTP ;
Déterminer l'incidence et l'histoire naturelle des différentes étiologies de l'HTP pédiatrique ;
Définir les approches diagnostiques et thérapeutiques actuelles de l'investigateur pour les diverses conditions associées à l'HTP pédiatrique ;
Déterminer la réponse des enfants atteints d'HTP aux thérapies chroniques.

Objectif 2 : Infrastructure de recherche Créer une architecture de données robuste et évolutive, pour combiner les données de registre traditionnelles, les dossiers de santé électroniques (DSE) et les données PRO (Patient Reported Outcome) dans une seule ressource.

Objectif 3 : Informatique Répondre à trois catégories de questions sans réponse cruciales pour la caractérisation et la gestion de l'HTP, en comparant la valeur d'information du registre par rapport au DSE par rapport aux données fusionnées dans le registre/DSE/PRO, dans les domaines du spectre des comorbidités de l'HTP, des indicateurs d'HTP et les paramètres de morbidité et de mortalité, et la réponse aux traitements en PH.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

2500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Robin Mascotti
Numéro de téléphone: 303-724-6513
E-mail: robin.mascotti@childrenscolorado.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Erika B Rosenzweig, MD
Numéro de téléphone: 914-493-6160
E-mail: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org

Lieux d'étude

Canada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canada
    - Recrutement
    - University of Alberta Edmonton
    - Contact:
      
      Angela Bates, MD
      
      E-mail: angela.bates@albertahealthservices.ca
    - Contact:
      
      Angela Bates, MD
États-Unis
- California
  - Palo Alto, California, États-Unis
    - Recrutement
    - Stanford University Medical Center
    - Contact:
      
      Rachel Hopper, MD
      
      E-mail: rhopper@stanford.edu
    - Contact:
      
      Rachel Hopper, MD
  - San Francisco, California, États-Unis
    - Recrutement
    - University California San Francisco
    - Contact:
      
      Roberta Keller, MD
      
      E-mail: roberta.keller@ucsf.edu
    - Contact:
      
      Roberta Keller, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - Recrutement
    - Children's Hospital Colorado
    - Contact:
      
      David D. Ivy, MD
      
      E-mail: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
    - Contact:
      
      Robin Mascotti
      
      E-mail: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
    - Contact:
      
      David D Ivy, MD
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, États-Unis
    - Recrutement
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    - Contact:
      
      Grace Freire, MD
      
      E-mail: Gfreire1@jhmi.edu
    - Contact:
      
      Grace Freire, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis
    - Recrutement
    - Johns Hopkins Children's Center
    - Contact:
      
      Jenny Schramm, MD
      
      E-mail: schrammj@jhu.edu
    - Contact:
      
      Allen Everett, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis
    - Recrutement
    - Boston Children's Hospital
    - Contact:
      
      Mary Mullen, MD
      
      E-mail: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
    - Contact:
      
      Mary Mullen, MD
- New York
  - New York, New York, États-Unis
    - Recrutement
    - Columbia University Medical Center
    - Contact:
      
      Usha Krishnan, MD
      
      E-mail: usk1@cumc.columbia.edu
    - Contact:
      
      Usha Krishnan, MD
  - New York, New York, États-Unis
    - Pas encore de recrutement
    - Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
    - Contact:
      
      Erika Rosenzweig, MD
      
      E-mail: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
    - Contact:
      
      Erika Rosenzweig
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis
    - Recrutement
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Contact:
      
      Russel Hirsch, MD
      
      E-mail: russel.hirsch@cchmc.org
    - Contact:
      
      Russel Hirsch, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
    - Recrutement
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Contact:
      
      Catherine Avitabile, MD
      
      E-mail: AvitabileC@email.CHOP.EDU
    - Contact:
      
      Catherine Avitable, MD
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, États-Unis
    - Recrutement
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Contact:
      
      Eric Austin, MD
      
      E-mail: eric.austin@Vanderbilt.edu
    - Contact:
      
      Eric Austin, MD
- Texas
  - Houston, Texas, États-Unis
    - Pas encore de recrutement
    - Texas Children's
    - Contact:
      
      Nidhy Varghese, MD
      
      E-mail: npvarghe@texaschildrens.org
    - Contact:
      
      Nidhy Varghese, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis
    - Recrutement
    - Seattle Children's Hospital
    - Contact:
      
      Delphine Yung, MD
      
      E-mail: delphine.yung@seattlechildrens.org
    - Contact:
      
      Delphine Yung, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La description

Critère d'intégration:

L'âge d'apparition de l'hypertension pulmonaire du sujet doit être antérieur à l'âge de 18 ans
La personne qui donne son consentement doit être capable de lire l'espagnol ou l'anglais.
Le sujet (et/ou le parent/tuteur légal) doit être en mesure de fournir un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

Diagnostic d'hypertension pulmonaire après l'âge de 18 ans
Refus de signer un consentement éclairé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Hypertension artérielle pulmonaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Temps d'aggravation clinique Délai: 12 mois	Le temps d'aggravation clinique pour la mort, la transplantation cardiaque, la septostomie auriculaire ou le shunt Potts.	12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Escalade du traitement de l'hypertension pulmonaire Délai: 36 mois	L'ajout de la thérapie médicamenteuse de base des patients, cela peut inclure le passage de la monothérapie à la bithérapie, ou de la bithérapie à la trithérapie	36 mois
Insuffisance cardiaque droite Délai: 36 mois	Pression auriculaire droite élevée supérieure à 10 par cathétérisme cardiaque droit	36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

New York Medical College

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Janssen Pharmaceuticals

Les enquêteurs

Chercheur principal: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
Chercheur principal: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
Chercheur principal: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
Chercheur principal: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
Chercheur principal: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
Chercheur principal: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
Chercheur principal: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Chercheur principal: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
Chercheur principal: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
Chercheur principal: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
Chercheur principal: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
Chercheur principal: Rachel Hopper, MD, Stanford University
Chercheur principal: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
Chercheur principal: Usha Krishnan, MD, Columbia University
Chercheur principal: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
Chercheur principal: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
Chercheur principal: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
Chercheur principal: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
Chercheur principal: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Chercheur principal: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Geva A, Gronsbell JL, Cai T, Cai T, Murphy SN, Lyons JC, Heinz MM, Natter MD, Patibandla N, Bickel J, Mullen MP, Mandl KD; Pediatric Pulmonary Hypertension Network and National Heart, Lung, and Blood Institute Pediatric Pulmonary Vascular Disease Outcomes Bioinformatics Clinical Coordinating Center Investigators. A Computable Phenotype Improves Cohort Ascertainment in a Pediatric Pulmonary Hypertension Registry. J Pediatr. 2017 Sep;188:224-231.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.05.037. Epub 2017 Jun 16.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2014

Première publication (Estimé)

26 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 mars 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

14-0018
U01HL121518 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
NOPRODPUH4017 (Autre subvention/numéro de financement: Department of Education)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .