Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pediatric Pulmonary Hypertension Network (PPHNet) Informaticaregister (PPHNet)

10 maart 2025 bijgewerkt door: New York Medical College

Patiënten worden gevraagd deel te nemen aan dit onderzoek omdat medische onderzoekers hopen dat door het verzamelen van informatie over een groot aantal kinderen met pulmonale hypertensie in de loop van de tijd, hun begrip van het ziekteproces zal toenemen en zal leiden tot een betere behandeling. Onderzoekers zijn van mening dat pulmonale hypertensie bij kinderen anders is dan pulmonale hypertensie bij volwassenen en deze studie zal ons helpen die verschillen te begrijpen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Pulmonale hypertensie (PH) is een syndroom dat wordt gekenmerkt door vasoconstrictie en abnormale groei en functie van endotheliale en gladde spiercellen en andere componenten in de longvaten, wat leidt tot verhoging van de druk in de longslagader. PH kan idiopathisch (primair) zijn zonder enige bekende oorzaak. Sommige gevallen van PH zijn familiaal. PH kan ook secundair zijn aan een specifiek ziekteproces, zoals portale hypertensie, aangeboren hartziekte, chronische longziekte, trombo-embolische ziekte, bindweefselziekte, humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en het gebruik van anorexigenen. Zonder behandeling is PH vaak progressief en dodelijk. Er is geen remedie voor PH. Therapie richt zich op behandeling van secundaire oorzaken, indien aanwezig, en vermindering van de pulmonale arteriële druk door middel van medische therapie. Er zijn de afgelopen jaren veel nieuwe ontwikkelingen geweest in de behandeling van patiënten met PH. Hoewel er geen remedie is voor PH, zijn vroege detectie en behandeling belangrijk voor het overleven van patiënten. Er zijn beperkte gegevens beschikbaar die de etiologie, het klinische beloop en de prognose van pediatrische pulmonale hypertensie beschrijven.

Doelstellingen

Doel 1: Klinisch onderzoek

Een mechanisme bieden om informatie over pasgeborenen, baby's en kinderen met PH op te slaan;
Om de incidentie en natuurlijke geschiedenis van de verschillende etiologieën van pediatrische PH te bepalen;
Om de huidige diagnostische en therapeutische benaderingen van de onderzoeker te definiëren voor de diverse aandoeningen die verband houden met pediatrische PH;
Om de reactie van kinderen met PH op chronische therapieën te bepalen.

Doel 2: Onderzoeksinfrastructuur Een robuuste, schaalbare gegevensarchitectuur creëren, om traditionele registergegevens, elektronische medische dossiers (EHR) en PRO-gegevens (Patient Reported Outcome) in één bron te combineren.

Doel 3: Informatica Behandel drie klassen van onbeantwoorde vragen die cruciaal zijn voor de karakterisering en het beheer van PH, waarbij de informatiewaarde van registratie versus EPD versus gefuseerde gegevens over register/EPD/PRO's wordt vergeleken, in de domeinen van het spectrum van PH-comorbiditeiten, PH-indicatoren en eindpunten van morbiditeit en mortaliteit, en respons op therapieën bij PH.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

2500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Robin Mascotti
Telefoonnummer: 303-724-6513
E-mail: robin.mascotti@childrenscolorado.org

Studie Contact Back-up

Naam: Erika B Rosenzweig, MD
Telefoonnummer: 914-493-6160
E-mail: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org

Studie Locaties

Canada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canada
    - Werving
    - University of Alberta Edmonton
    - Contact:
      
      Angela Bates, MD
      
      E-mail: angela.bates@albertahealthservices.ca
    - Contact:
      
      Angela Bates, MD
Verenigde Staten
- California
  - Palo Alto, California, Verenigde Staten
    - Werving
    - Stanford University Medical Center
    - Contact:
      
      Rachel Hopper, MD
      
      E-mail: rhopper@stanford.edu
    - Contact:
      
      Rachel Hopper, MD
  - San Francisco, California, Verenigde Staten
    - Werving
    - University California San Francisco
    - Contact:
      
      Roberta Keller, MD
      
      E-mail: roberta.keller@ucsf.edu
    - Contact:
      
      Roberta Keller, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - Werving
    - Children's Hospital Colorado
    - Contact:
      
      David D. Ivy, MD
      
      E-mail: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
    - Contact:
      
      Robin Mascotti
      
      E-mail: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
    - Contact:
      
      David D Ivy, MD
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten
    - Werving
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    - Contact:
      
      Grace Freire, MD
      
      E-mail: Gfreire1@jhmi.edu
    - Contact:
      
      Grace Freire, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    - Werving
    - Johns Hopkins Children's Center
    - Contact:
      
      Jenny Schramm, MD
      
      E-mail: schrammj@jhu.edu
    - Contact:
      
      Allen Everett, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    - Werving
    - Boston Children's Hospital
    - Contact:
      
      Mary Mullen, MD
      
      E-mail: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
    - Contact:
      
      Mary Mullen, MD
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten
    - Werving
    - Columbia University Medical Center
    - Contact:
      
      Usha Krishnan, MD
      
      E-mail: usk1@cumc.columbia.edu
    - Contact:
      
      Usha Krishnan, MD
  - New York, New York, Verenigde Staten
    - Nog niet aan het werven
    - Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
    - Contact:
      
      Erika Rosenzweig, MD
      
      E-mail: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
    - Contact:
      
      Erika Rosenzweig
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
    - Werving
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Contact:
      
      Russel Hirsch, MD
      
      E-mail: russel.hirsch@cchmc.org
    - Contact:
      
      Russel Hirsch, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
    - Werving
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Contact:
      
      Catherine Avitabile, MD
      
      E-mail: AvitabileC@email.CHOP.EDU
    - Contact:
      
      Catherine Avitable, MD
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    - Werving
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Contact:
      
      Eric Austin, MD
      
      E-mail: eric.austin@Vanderbilt.edu
    - Contact:
      
      Eric Austin, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Verenigde Staten
    - Nog niet aan het werven
    - Texas Children's
    - Contact:
      
      Nidhy Varghese, MD
      
      E-mail: npvarghe@texaschildrens.org
    - Contact:
      
      Nidhy Varghese, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten
    - Werving
    - Seattle Children's Hospital
    - Contact:
      
      Delphine Yung, MD
      
      E-mail: delphine.yung@seattlechildrens.org
    - Contact:
      
      Delphine Yung, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De leeftijd van de proefpersoon waarop pulmonale hypertensie begint, moet vóór de leeftijd van 18 jaar zijn
De persoon die toestemming geeft, moet Spaans of Engels kunnen lezen.
De proefpersoon (en/of ouder/wettelijke voogd) moet geïnformeerde toestemming kunnen geven

Uitsluitingscriteria:

Gediagnosticeerd met pulmonale hypertensie na de leeftijd van 18
Weigering om geïnformeerde toestemming te ondertekenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Pulmonale arteriële hypertensie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Tijd tot klinische verslechtering Tijdsspanne: 12 maanden	Tijd tot klinische verslechtering van de dood, harttransplantatie, atriale septostomie of Potts Shunt.	12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Escalatie van pulmonale hypertensietherapie Tijdsspanne: 36 maanden	De toevoeging van basismedicatietherapie van de patiënt, dit kan het gaan van monotherapie naar duale therapie, of duale therapie naar triple therapie omvatten	36 maanden
Rechts hartfalen Tijdsspanne: 36 maanden	Verhoogde druk in het rechter atrium groter dan 10 door katheterisatie van het rechter hart	36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

New York Medical College

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Janssen Pharmaceuticals

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
Hoofdonderzoeker: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
Hoofdonderzoeker: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
Hoofdonderzoeker: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
Hoofdonderzoeker: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
Hoofdonderzoeker: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
Hoofdonderzoeker: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Hoofdonderzoeker: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
Hoofdonderzoeker: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
Hoofdonderzoeker: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
Hoofdonderzoeker: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
Hoofdonderzoeker: Rachel Hopper, MD, Stanford University
Hoofdonderzoeker: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
Hoofdonderzoeker: Usha Krishnan, MD, Columbia University
Hoofdonderzoeker: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
Hoofdonderzoeker: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
Hoofdonderzoeker: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
Hoofdonderzoeker: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
Hoofdonderzoeker: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hoofdonderzoeker: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Geva A, Gronsbell JL, Cai T, Cai T, Murphy SN, Lyons JC, Heinz MM, Natter MD, Patibandla N, Bickel J, Mullen MP, Mandl KD; Pediatric Pulmonary Hypertension Network and National Heart, Lung, and Blood Institute Pediatric Pulmonary Vascular Disease Outcomes Bioinformatics Clinical Coordinating Center Investigators. A Computable Phenotype Improves Cohort Ascertainment in a Pediatric Pulmonary Hypertension Registry. J Pediatr. 2017 Sep;188:224-231.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.05.037. Epub 2017 Jun 16.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

26 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

14-0018
U01HL121518 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
NOPRODPUH4017 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Department of Education)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .