Registro Informático de la Red de Hipertensión Pulmonar Pediátrica (PPHNet) (PPHNet)
10 de marzo de 2025 actualizado por: New York Medical College
Se les pide a los pacientes que participen en este estudio de investigación porque los investigadores médicos esperan que al recopilar información sobre una gran cantidad de niños con hipertensión pulmonar a lo largo del tiempo, su comprensión del proceso de la enfermedad aumentará y conducirá a un mejor tratamiento.
Los investigadores creen que la hipertensión pulmonar en niños es diferente a la hipertensión pulmonar en adultos y este estudio nos ayudará a comprender esas diferencias.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
La hipertensión pulmonar (HP) es un síndrome caracterizado por vasoconstricción y crecimiento y función anormales de las células endoteliales y del músculo liso y otros componentes dentro de los vasos pulmonares, lo que conduce a una elevación de la presión de la arteria pulmonar. La HP puede ser idiopática (primaria) sin causa conocida. Algunos casos de HP son familiares. La HP también puede ser secundaria a un proceso patológico específico, como hipertensión portal, cardiopatía congénita, enfermedad pulmonar crónica, enfermedad tromboembólica, enfermedad del tejido conjuntivo, virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y uso de anorexígenos. Si no se trata, la HP a menudo es progresiva y fatal. No hay cura para la HP. La terapia se centra en el tratamiento de las causas secundarias, si las hay, y en la reducción de la presión de la arteria pulmonar mediante tratamiento médico. Ha habido muchos desarrollos nuevos en los últimos años en el manejo de pacientes con HP. Si bien no existe una cura para la HP, la detección temprana y el tratamiento son importantes para la supervivencia de los pacientes. Hay datos limitados disponibles que describen las etiologías, el curso clínico y el pronóstico de la hipertensión pulmonar pediátrica.
Objetivos
Objetivo 1: Investigación Clínica
- Proporcionar un mecanismo para almacenar información sobre recién nacidos, lactantes y niños con HP;
- Determinar la incidencia y la historia natural de las diversas etiologías de la HP pediátrica;
- Definir los enfoques diagnósticos y terapéuticos actuales del investigador para las diversas condiciones asociadas con la HP pediátrica;
- Determinar la respuesta de niños con HP a terapias crónicas.
Objetivo 2: Infraestructura de investigación Para crear una arquitectura de datos robusta y escalable, para combinar datos de registros tradicionales, registros de salud electrónicos (EHR) y datos PRO (resultados informados por el paciente) en un solo recurso.
Objetivo 3: Informática Abordar tres clases de preguntas sin respuesta cruciales para la caracterización y el manejo de la HP, comparando el valor de la información del registro vs. EHR vs. datos combinados a través del registro/EHR/PRO, en los dominios del espectro de comorbilidades de HP, indicadores de HP y puntos finales de morbilidad y mortalidad, y respuesta a terapias en HP.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
2500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Robin Mascotti
- Número de teléfono: 303-724-6513
- Correo electrónico: robin.mascotti@childrenscolorado.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Erika B Rosenzweig, MD
- Número de teléfono: 914-493-6160
- Correo electrónico: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- Reclutamiento
- University of Alberta Edmonton
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Contacto:
- Angela Bates, MD
- Correo electrónico: angela.bates@albertahealthservices.ca
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Contacto:
- Angela Bates, MD
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Stanford University Medical Center
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Contacto:
- Rachel Hopper, MD
- Correo electrónico: rhopper@stanford.edu
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Contacto:
- Rachel Hopper, MD
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San Francisco, California, Estados Unidos
- Reclutamiento
- University California San Francisco
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Contacto:
- Roberta Keller, MD
- Correo electrónico: roberta.keller@ucsf.edu
-
Contacto:
- Roberta Keller, MD
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado
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Contacto:
- David D. Ivy, MD
- Correo electrónico: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
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Contacto:
- Robin Mascotti
- Correo electrónico: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
-
Contacto:
- David D Ivy, MD
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Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
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Contacto:
- Grace Freire, MD
- Correo electrónico: Gfreire1@jhmi.edu
-
Contacto:
- Grace Freire, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Children's Center
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Contacto:
- Jenny Schramm, MD
- Correo electrónico: schrammj@jhu.edu
-
Contacto:
- Allen Everett, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
Contacto:
- Mary Mullen, MD
- Correo electrónico: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
-
Contacto:
- Mary Mullen, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Columbia University Medical Center
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Contacto:
- Usha Krishnan, MD
- Correo electrónico: usk1@cumc.columbia.edu
-
Contacto:
- Usha Krishnan, MD
-
New York, New York, Estados Unidos
- Aún no reclutando
- Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
-
Contacto:
- Erika Rosenzweig, MD
- Correo electrónico: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
-
Contacto:
- Erika Rosenzweig
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contacto:
- Russel Hirsch, MD
- Correo electrónico: russel.hirsch@cchmc.org
-
Contacto:
- Russel Hirsch, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Catherine Avitabile, MD
- Correo electrónico: AvitabileC@email.CHOP.EDU
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Contacto:
- Catherine Avitable, MD
-
-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contacto:
- Eric Austin, MD
- Correo electrónico: eric.austin@Vanderbilt.edu
-
Contacto:
- Eric Austin, MD
-
-
Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
- Aún no reclutando
- Texas Children's
-
Contacto:
- Nidhy Varghese, MD
- Correo electrónico: npvarghe@texaschildrens.org
-
Contacto:
- Nidhy Varghese, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
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Contacto:
- Delphine Yung, MD
- Correo electrónico: delphine.yung@seattlechildrens.org
-
Contacto:
- Delphine Yung, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La hipertensión pulmonar (HP) es un síndrome caracterizado por vasoconstricción y crecimiento y función anormales de las células endoteliales y del músculo liso y otros componentes dentro de los vasos pulmonares, lo que conduce a una elevación de la presión de la arteria pulmonar.
La HP puede ser idiopática (primaria) sin causa conocida.
Algunos casos de HP son familiares.
La HP también puede ser secundaria a un proceso patológico específico, como hipertensión portal, cardiopatía congénita, enfermedad pulmonar crónica, enfermedad tromboembólica, enfermedad del tejido conjuntivo, VIH y uso de anorexígenos.
Descripción
Criterios de inclusión:
- La edad de inicio de la hipertensión pulmonar del sujeto debe ser anterior a los 18 años.
- La persona que otorga el consentimiento debe saber leer español o inglés.
- El sujeto (y/o padre/tutor legal) debe poder dar su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con hipertensión pulmonar después de los 18 años
- Negativa a firmar el consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Hipertensión arterial pulmonar
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo para empeoramiento clínico
Periodo de tiempo: 12 meses
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Tiempo para el empeoramiento clínico por la muerte, el trasplante cardíaco, la sepostomía auricular o la derivación de Potts.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aumento de la terapia de hipertensión pulmonar
Periodo de tiempo: 36 meses
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La adición de la terapia de medicación inicial del paciente, esto puede incluir pasar de monoterapia a terapia dual, o de terapia dual a terapia triple.
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36 meses
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Insuficiencia cardiaca derecha
Periodo de tiempo: 36 meses
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Presión auricular derecha elevada superior a 10 por cateterismo cardíaco derecho
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
- Investigador principal: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
- Investigador principal: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
- Investigador principal: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
- Investigador principal: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
- Investigador principal: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
- Investigador principal: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
- Investigador principal: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Investigador principal: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
- Investigador principal: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
- Investigador principal: Rachel Hopper, MD, Stanford University
- Investigador principal: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
- Investigador principal: Usha Krishnan, MD, Columbia University
- Investigador principal: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
- Investigador principal: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
- Investigador principal: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
- Investigador principal: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
- Investigador principal: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2014
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
26 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 14-0018
- U01HL121518 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- NOPRODPUH4017 (Otro número de subvención/financiamiento: Department of Education)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .