Registro informatico della rete per l'ipertensione polmonare pediatrica (PPHNet). (PPHNet)
10 marzo 2025 aggiornato da: New York Medical College
Ai pazienti viene chiesto di partecipare a questo studio di ricerca perché i ricercatori medici sperano che raccogliendo informazioni su un gran numero di bambini con ipertensione polmonare nel tempo, la loro comprensione del processo patologico aumenterà e porterà a un trattamento migliore.
I ricercatori ritengono che l'ipertensione polmonare nei bambini sia diversa dall'ipertensione polmonare negli adulti e questo studio ci aiuterà a comprendere tali differenze.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
L'ipertensione polmonare (IP) è una sindrome caratterizzata da vasocostrizione e crescita e funzione anormali delle cellule muscolari lisce e endoteliali e di altri componenti all'interno dei vasi polmonari, che porta all'aumento della pressione dell'arteria polmonare. La IP può essere idiopatica (primaria) senza alcuna causa nota. Alcuni casi di IP sono familiari. L'IP può anche essere secondaria a un processo patologico specifico come l'ipertensione portale, la cardiopatia congenita, la malattia polmonare cronica, la malattia tromboembolica, la malattia del tessuto connettivo, il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e l'uso di anoressigeni. Se non trattata, la IP è spesso progressiva e fatale. Non esiste una cura per il PH. La terapia si concentra sul trattamento delle cause secondarie, se presenti, e sulla riduzione della pressione arteriosa polmonare attraverso la terapia medica. Ci sono stati molti nuovi sviluppi negli ultimi anni nella gestione dei pazienti con IP. Sebbene non esista una cura per l'IP, la diagnosi precoce e il trattamento sono importanti per la sopravvivenza dei pazienti. Sono disponibili dati limitati che descrivono le eziologie, il decorso clinico e la prognosi dell'ipertensione polmonare pediatrica.
Obiettivi
Obiettivo 1: Ricerca Clinica
- Fornire un meccanismo per memorizzare informazioni su neonati, lattanti e bambini con IP;
- Determinare l'incidenza e la storia naturale delle varie eziologie dell'IP pediatrica;
- Definire gli attuali approcci diagnostici e terapeutici del ricercatore alle diverse condizioni associate alla IP pediatrica;
- Per determinare la risposta dei bambini con PH alle terapie croniche.
Obiettivo 2: Infrastruttura di ricerca Creare una solida architettura dati scalabile, per combinare i dati del registro tradizionale, le cartelle cliniche elettroniche (EHR) ei dati PRO (Patient Reported Outcome) in un'unica risorsa.
Obiettivo 3: Informatica Affrontare tre classi di domande senza risposta cruciali per la caratterizzazione e la gestione dell'IP, confrontando il valore informativo del registro rispetto all'EHR rispetto ai dati fusi tra registro/EHR/PRO, nei domini dello spettro delle comorbilità dell'IP, degli indicatori dell'IP e endpoint di morbilità e mortalità e risposta alle terapie nell'IP.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
2500
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Robin Mascotti
- Numero di telefono: 303-724-6513
- Email: robin.mascotti@childrenscolorado.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Erika B Rosenzweig, MD
- Numero di telefono: 914-493-6160
- Email: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Reclutamento
- University of Alberta Edmonton
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Contatto:
- Angela Bates, MD
- Email: angela.bates@albertahealthservices.ca
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Contatto:
- Angela Bates, MD
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti
- Reclutamento
- Stanford University Medical Center
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Contatto:
- Rachel Hopper, MD
- Email: rhopper@stanford.edu
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Contatto:
- Rachel Hopper, MD
-
San Francisco, California, Stati Uniti
- Reclutamento
- University California San Francisco
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Contatto:
- Roberta Keller, MD
- Email: roberta.keller@ucsf.edu
-
Contatto:
- Roberta Keller, MD
-
-
Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- Children's Hospital Colorado
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Contatto:
- David D. Ivy, MD
- Email: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
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Contatto:
- Robin Mascotti
- Email: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
-
Contatto:
- David D Ivy, MD
-
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Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti
- Reclutamento
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
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Contatto:
- Grace Freire, MD
- Email: Gfreire1@jhmi.edu
-
Contatto:
- Grace Freire, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti
- Reclutamento
- Johns Hopkins Children's Center
-
Contatto:
- Jenny Schramm, MD
- Email: schrammj@jhu.edu
-
Contatto:
- Allen Everett, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Reclutamento
- Boston Children's Hospital
-
Contatto:
- Mary Mullen, MD
- Email: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
-
Contatto:
- Mary Mullen, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti
- Reclutamento
- Columbia University Medical Center
-
Contatto:
- Usha Krishnan, MD
- Email: usk1@cumc.columbia.edu
-
Contatto:
- Usha Krishnan, MD
-
New York, New York, Stati Uniti
- Non ancora reclutamento
- Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
-
Contatto:
- Erika Rosenzweig, MD
- Email: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
-
Contatto:
- Erika Rosenzweig
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contatto:
- Russel Hirsch, MD
- Email: russel.hirsch@cchmc.org
-
Contatto:
- Russel Hirsch, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Catherine Avitabile, MD
- Email: AvitabileC@email.CHOP.EDU
-
Contatto:
- Catherine Avitable, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti
- Reclutamento
- Vanderbilt University Medical Center
-
Contatto:
- Eric Austin, MD
- Email: eric.austin@Vanderbilt.edu
-
Contatto:
- Eric Austin, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti
- Non ancora reclutamento
- Texas Children's
-
Contatto:
- Nidhy Varghese, MD
- Email: npvarghe@texaschildrens.org
-
Contatto:
- Nidhy Varghese, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti
- Reclutamento
- Seattle Children's Hospital
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Contatto:
- Delphine Yung, MD
- Email: delphine.yung@seattlechildrens.org
-
Contatto:
- Delphine Yung, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 giorno a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
L'ipertensione polmonare (IP) è una sindrome caratterizzata da vasocostrizione e crescita e funzione anormali delle cellule muscolari lisce e endoteliali e di altri componenti all'interno dei vasi polmonari, che porta all'aumento della pressione dell'arteria polmonare.
La IP può essere idiopatica (primaria) senza alcuna causa nota.
Alcuni casi di IP sono familiari.
L'IP può anche essere secondaria a un processo patologico specifico come l'ipertensione portale, le cardiopatie congenite, le malattie polmonari croniche, le malattie tromboemboliche, le malattie del tessuto connettivo, l'HIV e l'uso di anoressigeni.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- L'età di insorgenza dell'ipertensione polmonare del soggetto deve essere precedente ai 18 anni
- La persona che fornisce il consenso deve essere in grado di leggere lo spagnolo o l'inglese.
- Il soggetto (e/o il genitore/tutore legale) deve essere in grado di fornire il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di ipertensione polmonare dopo i 18 anni
- Rifiuto di firmare il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Ipertensione arteriosa polmonare
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di peggioramento clinico
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tempo di peggioramento clinico per morte, trapianto cardiaco, settostomia atriale o shunt di Potts.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Escalation della terapia dell'ipertensione polmonare
Lasso di tempo: 36 mesi
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L'aggiunta della terapia farmacologica di base del paziente può includere il passaggio dalla monoterapia alla doppia terapia o dalla doppia terapia alla tripla terapia
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36 mesi
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Insufficienza cardiaca destra
Lasso di tempo: 36 mesi
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Pressione atriale destra elevata maggiore di 10 per cateterizzazione del cuore destro
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
- Investigatore principale: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
- Investigatore principale: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
- Investigatore principale: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
- Investigatore principale: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
- Investigatore principale: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
- Investigatore principale: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigatore principale: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
- Investigatore principale: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Investigatore principale: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
- Investigatore principale: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
- Investigatore principale: Rachel Hopper, MD, Stanford University
- Investigatore principale: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
- Investigatore principale: Usha Krishnan, MD, Columbia University
- Investigatore principale: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
- Investigatore principale: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
- Investigatore principale: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
- Investigatore principale: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
- Investigatore principale: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigatore principale: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2014
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 settembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 settembre 2014
Primo Inserito (Stimato)
26 settembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 marzo 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 14-0018
- U01HL121518 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- NOPRODPUH4017 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Department of Education)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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