Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr informatyczny pediatrycznej sieci nadciśnienia płucnego (PPHNet). (PPHNet)

10 marca 2025 zaktualizowane przez: New York Medical College

Pacjenci są proszeni o udział w tym badaniu, ponieważ badacze medyczni mają nadzieję, że gromadzenie informacji o dużej liczbie dzieci z nadciśnieniem płucnym w czasie zwiększy ich zrozumienie procesu chorobowego i doprowadzi do lepszego leczenia. Badacze uważają, że nadciśnienie płucne u dzieci różni się od nadciśnienia płucnego u dorosłych, a to badanie pomoże nam zrozumieć te różnice.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Nadciśnienie płucne (PH) to zespół charakteryzujący się zwężeniem naczyń oraz nieprawidłowym wzrostem i funkcją komórek śródbłonka i mięśni gładkich oraz innych składników naczyń płucnych, co prowadzi do podwyższenia ciśnienia w tętnicy płucnej. PH może być idiopatyczne (pierwotne) bez żadnej znanej przyczyny. Niektóre przypadki PH są rodzinne. PH może być również wtórne do określonego procesu chorobowego, takiego jak nadciśnienie wrotne, wrodzona choroba serca, przewlekła choroba płuc, choroba zakrzepowo-zatorowa, choroba tkanki łącznej, ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV) i stosowanie leków anoreksyjnych. Nieleczone PH jest często postępujące i śmiertelne. Nie ma lekarstwa na PH. Terapia koncentruje się na leczeniu przyczyn wtórnych, jeśli występują, oraz obniżeniu ciśnienia w tętnicy płucnej poprzez terapię medyczną. W ciągu ostatnich kilku lat pojawiło się wiele nowych rozwiązań w leczeniu pacjentów z PH. Chociaż nie ma lekarstwa na PH, wczesne wykrycie i leczenie są ważne dla przeżycia pacjentów. Dostępne są ograniczone dane opisujące etiologię, przebieg kliniczny i rokowanie nadciśnienia płucnego u dzieci.

Cele

Cel 1: Badania kliniczne

Zapewnienie mechanizmu przechowywania informacji o noworodkach, niemowlętach i dzieciach z PH;
Określenie częstości występowania i historii naturalnej różnych etiologii dziecięcego PH;
Zdefiniowanie przez badacza aktualnego podejścia diagnostycznego i terapeutycznego do różnych stanów związanych z PH u dzieci;
Określenie odpowiedzi dzieci z PH na terapie przewlekłe.

Cel 2: Infrastruktura badawcza Stworzenie solidnej, skalowalnej architektury danych, aby połączyć tradycyjne dane z rejestrów, elektroniczną dokumentację medyczną (EHR) i dane PRO (zgłoszone przez pacjenta wyniki) w jednym zasobie.

Cel 3: Informatyka Odnieś się do trzech klas pytań bez odpowiedzi, kluczowych dla charakterystyki i leczenia PH, porównując wartość informacyjną rejestru z EHR z połączonymi danymi w rejestrze/EHR/PRO, w domenach spektrum chorób współistniejących z PH, wskaźników PH i punkty końcowe zachorowalności i śmiertelności oraz odpowiedź na terapie w PH.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

2500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Robin Mascotti
Numer telefonu: 303-724-6513
E-mail: robin.mascotti@childrenscolorado.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Erika B Rosenzweig, MD
Numer telefonu: 914-493-6160
E-mail: Erika.BermanRosenzweig@wmchealth.org

Lokalizacje studiów

Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada
    - Rekrutacyjny
    - University of Alberta Edmonton
    - Kontakt:
      
      Angela Bates, MD
      
      E-mail: angela.bates@albertahealthservices.ca
    - Kontakt:
      
      Angela Bates, MD
Stany Zjednoczone
- California
  - Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Stanford University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Rachel Hopper, MD
      
      E-mail: rhopper@stanford.edu
    - Kontakt:
      
      Rachel Hopper, MD
  - San Francisco, California, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - University California San Francisco
    - Kontakt:
      
      Roberta Keller, MD
      
      E-mail: roberta.keller@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Roberta Keller, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    - Rekrutacyjny
    - Children's Hospital Colorado
    - Kontakt:
      
      David D. Ivy, MD
      
      E-mail: Dunbar.Ivy@childrenscolorado.org
    - Kontakt:
      
      Robin Mascotti
      
      E-mail: Robin.mascotti@childrenscolorado.org
    - Kontakt:
      
      David D Ivy, MD
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    - Kontakt:
      
      Grace Freire, MD
      
      E-mail: Gfreire1@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Grace Freire, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Johns Hopkins Children's Center
    - Kontakt:
      
      Jenny Schramm, MD
      
      E-mail: schrammj@jhu.edu
    - Kontakt:
      
      Allen Everett, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Boston Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Mary Mullen, MD
      
      E-mail: Mary.Mullen@cardio.chboston.org
    - Kontakt:
      
      Mary Mullen, MD
- New York
  - New York, New York, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Columbia University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Usha Krishnan, MD
      
      E-mail: usk1@cumc.columbia.edu
    - Kontakt:
      
      Usha Krishnan, MD
  - New York, New York, Stany Zjednoczone
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
    - Kontakt:
      
      Erika Rosenzweig, MD
      
      E-mail: Erika.bermanrosenzweig@wmchealth.org
    - Kontakt:
      
      Erika Rosenzweig
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kontakt:
      
      Russel Hirsch, MD
      
      E-mail: russel.hirsch@cchmc.org
    - Kontakt:
      
      Russel Hirsch, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Kontakt:
      
      Catherine Avitabile, MD
      
      E-mail: AvitabileC@email.CHOP.EDU
    - Kontakt:
      
      Catherine Avitable, MD
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Eric Austin, MD
      
      E-mail: eric.austin@Vanderbilt.edu
    - Kontakt:
      
      Eric Austin, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Texas Children's
    - Kontakt:
      
      Nidhy Varghese, MD
      
      E-mail: npvarghe@texaschildrens.org
    - Kontakt:
      
      Nidhy Varghese, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    - Rekrutacyjny
    - Seattle Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Delphine Yung, MD
      
      E-mail: delphine.yung@seattlechildrens.org
    - Kontakt:
      
      Delphine Yung, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wiek osobnika, w którym wystąpiło nadciśnienie płucne, musi przypadać przed ukończeniem 18 lat
Osoba wyrażająca zgodę musi umieć czytać po hiszpańsku lub angielsku.
Uczestnik (i/lub rodzic/opiekun prawny) musi być w stanie wyrazić świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

Rozpoznanie nadciśnienia płucnego po 18 roku życia
Odmowa podpisania świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Tętnicze nadciśnienie płucne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Czas na pogorszenie kliniczne Ramy czasowe: 12 miesięcy	Czas na pogorszenie kliniczne na śmierć, przeszczep serca, przegrody przedsionkowy lub bocznik Potts.	12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Eskalacja leczenia nadciśnienia płucnego Ramy czasowe: 36 miesięcy	Dodanie podstawowej terapii lekowej pacjentów, może to obejmować przejście z monoterapii na terapię podwójną lub terapię podwójną na terapię potrójną	36 miesięcy
Niewydolność prawego serca Ramy czasowe: 36 miesięcy	Podwyższone ciśnienie w prawym przedsionku większe niż 10 przy cewnikowaniu prawego serca	36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

New York Medical College

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Janssen Pharmaceuticals

Śledczy

Główny śledczy: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital
Główny śledczy: Delphine Yung, MD, Seattle Children's Hospital
Główny śledczy: Lewis Romer, MD, Johns Hopkins University
Główny śledczy: Steven H Abman, MD, Children's Hospital Colorado
Główny śledczy: David D Ivy, MD, Children's Hospital Colorado
Główny śledczy: Kenneth D Mandl, MD, Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
Główny śledczy: Catherine Avitabile, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Główny śledczy: Mary Mullen, MD, Boston Children's Hospital
Główny śledczy: Eric Austin, MD, Vanderbilt University Medical Center
Główny śledczy: Marc Natter, MD, Boston Children's Hospital
Główny śledczy: Roberta Keller, MD, University California San Francisco
Główny śledczy: Rachel Hopper, MD, Stanford University
Główny śledczy: Angela Bates, MD, University of Alberta Edmonton
Główny śledczy: Usha Krishnan, MD, Columbia University
Główny śledczy: Erika Rosenzweig, MD, Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
Główny śledczy: Grace Freire, MD, Johns Hopkins All Children's Heart Institute
Główny śledczy: Stephanie Handler, MD, Children's Hospital Wisconsin
Główny śledczy: Nidhy Varghese, MD, Baylor College of Medicine
Główny śledczy: Russel Hirsch, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Główny śledczy: Jenny Schramm, MD, Johns Hopkins University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Geva A, Gronsbell JL, Cai T, Cai T, Murphy SN, Lyons JC, Heinz MM, Natter MD, Patibandla N, Bickel J, Mullen MP, Mandl KD; Pediatric Pulmonary Hypertension Network and National Heart, Lung, and Blood Institute Pediatric Pulmonary Vascular Disease Outcomes Bioinformatics Clinical Coordinating Center Investigators. A Computable Phenotype Improves Cohort Ascertainment in a Pediatric Pulmonary Hypertension Registry. J Pediatr. 2017 Sep;188:224-231.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.05.037. Epub 2017 Jun 16.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

26 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

14-0018
U01HL121518 (Grant/umowa NIH USA)
NOPRODPUH4017 (Inny numer grantu/finansowania: Department of Education)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .