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小儿肺动脉高压网络 (PPHNet) 信息学登记处 (PPHNet)

2025年3月10日 更新者:New York Medical College
患者被要求参与这项研究,因为医学研究人员希望随着时间的推移收集大量肺动脉高压儿童的信息,从而增加他们对疾病过程的理解并导致更好的治疗。 研究人员认为,儿童肺动脉高压与成人肺动脉高压不同,这项研究将帮助我们了解这些差异。

研究概览

地位

招聘中

详细说明

肺动脉高压 (PH) 是一种以肺血管内内皮细胞和平滑肌细胞及其他成分的血管收缩和异常生长和功能异常为特征的综合征,这会导致肺动脉压升高。 PH 可能是没有任何已知原因的特发性(原发性)。 一些 PH 病例是家族性的。 PH 也可能继发于特定疾病过程,例如门静脉高压症、先天性心脏病、慢性肺病、血栓栓塞性疾病、结缔组织病、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 和使用厌食剂。 如果不进行治疗,PH 通常是进行性和致命的。 PH 无法治愈。 治疗的重点是治疗继发性病因(如果存在),以及通过药物治疗降低肺动脉压力。 在过去几年中,PH 患者的管理取得了许多新进展。 虽然没有治愈 PH 的方法,但早期检测和治疗对于患者的生存很重要。 描述小儿肺动脉高压的病因、临床过程和预后的可用数据有限。

目标

目标 1:临床研究

  1. 提供一种机制来存储有关患有 PH 的新生儿、婴儿和儿童的信息;
  2. 确定小儿 PH 各种病因的发病率和自然史;
  3. 定义研究者当前针对与儿科 PH 相关的各种情况的诊断和治疗方法;
  4. 确定患有 PH 的儿童对慢性疗法的反应。

目标 2:研究基础设施 创建一个强大的可扩展数据架构,将传统注册数据、电子健康记录 (EHR) 和 PRO(患者报告结果)数据组合到一个资源中。

目标 3:信息学解决对 PH 的表征和管理至关重要的三类未解决的问题,比较注册表与 EHR 与跨注册表/EHR/PRO 的融合数据的信息价值,在 PH 合并症、PH 指标的范围内发病率和死亡率的终点,以及对 PH 治疗的反应。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

2500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • California
      • Palo Alto、California、美国
        • 招聘中
        • Stanford University Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
          • Rachel Hopper, MD
      • San Francisco、California、美国
        • 招聘中
        • University California San Francisco
        • 接触:
        • 接触:
          • Roberta Keller, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、美国
        • 招聘中
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
        • 接触:
        • 接触:
          • Grace Freire, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国
        • 招聘中
        • Johns Hopkins Children's Center
        • 接触:
        • 接触:
          • Allen Everett, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
        • 招聘中
        • Columbia University Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
          • Usha Krishnan, MD
      • New York、New York、美国
        • 尚未招聘
        • Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
          • Erika Rosenzweig
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
          • Russel Hirsch, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触:
        • 接触:
          • Catherine Avitable, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
          • Eric Austin, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、美国
    • Washington

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

肺动脉高压 (PH) 是一种以肺血管内内皮细胞和平滑肌细胞及其他成分的血管收缩和异常生长和功能异常为特征的综合征,这会导致肺动脉压升高。 PH 可能是没有任何已知原因的特发性(原发性)。 一些 PH 病例是家族性的。 PH 也可能继发于特定疾病过程,例如门静脉高压症、先天性心脏病、慢性肺病、血栓栓塞性疾病、结缔组织病、HIV 和使用厌食剂。

描述

纳入标准:

  • 受试者的肺动脉高压发病年龄必须在 18 岁之前
  • 提供同意书的人必须能够阅读西班牙语或英语。
  • 受试者(和/或父母/法定监护人)必须能够提供知情同意

排除标准:

  • 18岁后被诊断患有肺动脉高压
  • 拒绝签署知情同意书

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:队列
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
肺动脉高压

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
临床恶化的时间
大体时间:12个月
临床死亡,心脏移植,心房隔术或Potts分流的时间。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肺动脉高压治疗的升级
大体时间:36个月
添加患者基线药物治疗,这可以包括从单一疗法到双重疗法,或双重疗法到三重疗法
36个月
右心衰竭
大体时间:36个月
右心导管插入术右心房压力升高大于 10
36个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Lynn A Sleeper, ScD、Boston Children's Hospital
  • 首席研究员:Delphine Yung, MD、Seattle Children's Hospital
  • 首席研究员:Lewis Romer, MD、Johns Hopkins University
  • 首席研究员:Steven H Abman, MD、Children's Hospital Colorado
  • 首席研究员:David D Ivy, MD、Children's Hospital Colorado
  • 首席研究员:Kenneth D Mandl, MD、Boston Children's Hospital, Harvard School of Medicine
  • 首席研究员:Catherine Avitabile, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 首席研究员:Mary Mullen, MD、Boston Children's Hospital
  • 首席研究员:Eric Austin, MD、Vanderbilt University Medical Center
  • 首席研究员:Marc Natter, MD、Boston Children's Hospital
  • 首席研究员:Roberta Keller, MD、University California San Francisco
  • 首席研究员:Rachel Hopper, MD、Stanford University
  • 首席研究员:Angela Bates, MD、University of Alberta Edmonton
  • 首席研究员:Usha Krishnan, MD、Columbia University
  • 首席研究员:Erika Rosenzweig, MD、Maria Fareri Children's Hospital at WMC Health/Westchester Medical Center
  • 首席研究员:Grace Freire, MD、Johns Hopkins All Children's Heart Institute
  • 首席研究员:Stephanie Handler, MD、Children's Hospital Wisconsin
  • 首席研究员:Nidhy Varghese, MD、Baylor College of Medicine
  • 首席研究员:Russel Hirsch, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 首席研究员:Jenny Schramm, MD、Johns Hopkins University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年10月1日

初级完成 (估计的)

2030年12月1日

研究完成 (估计的)

2031年12月1日

研究注册日期

首次提交

2014年9月10日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月23日

首次发布 (估计的)

2014年9月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月10日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • 14-0018
  • U01HL121518 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NOPRODPUH4017 (其他赠款/资助编号:Department of Education)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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