デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児および青年被験者における経口デフラザコートの薬物動態研究

包含基準:

• 治験責任医師の意見では、被験者はプロトコル要件を理解し、遵守することができます。
• 被験者、または該当する場合は被験者の法的に認められた代理人が、研究手順の開始前に、書面によるインフォームド コンセント フォームおよび必要なプライバシー許可に署名し、日付を記入します。
• 7 歳以上の場合、対象者は、書面によるインフォームド コンセント フォーム (IAF) に署名し、日付を記入し、研究手順の開始前に必要なプライバシー許可を取得します。

• 被験者は、DMDまたはDNA突然変異と一致する筋生検およびジストロフィン分析として定義されるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断、および遺伝子欠失を検出するためのPCRまたはサザンブロット技術による分析を確認している必要があります。

  1. 5歳前の衰弱の発症;
  2. 近位筋の衰弱;
  3. 正常上限の10倍を超える血清クレアチンキナーゼの増加（ULN）;
• 被験者は4歳から16歳までの男性です。
• 被験者の体重は少なくとも 13 kg で、ボディマス指数 (BMI) は ≤ 40 です。
• -予定された訪問、経口薬物投与、および血液サンプルの採取を含む研究手順を順守する意欲と能力（収集された総血液量は、研究期間中に50 mLまたは単一の研究日に25 mLを超えない[≤3 mL / kg]）
• 被験者の平均余命は1年以上です。
• すべての子供の予防接種、特に水痘ワクチン (水ぼうそう) に関する最新情報。
• ベースラインの健康状態は、病歴、健康診断、臨床検査プロファイル、バイタルサイン、または治験責任医師の判断によるスクリーニング時の心電図に基づいて安定していると判断されます。
• -最初の投与前に少なくとも3か月間ニコチン含有製品を使用していない継続的な非喫煙者。
• 被験者は錠剤を服用することができます。

除外基準:

• 被験者は、観察コホート研究または非介入研究を除いて、研究治療の前90日以内に治験化合物を投与された、および/または別の臨床研究に参加したことがある。
• -被験者は30日以内にデフラザコートを投与されたか、または以前に耐え難い反応のためにデフラザコートを中止しました。
• 被験者は近親者、治験施設の従業員、またはこの治験の実施に関与している治験施設の従業員と依存関係にあります（例： 配偶者、親、子供、兄弟）、または強要されて同意する場合があります。
• PIの意見では、被験者（12〜16歳を含む）のコロンビア自殺重症度評価尺度（C SSRS）に関する重要な発見は、この研究からの除外を正当化します.
• -被験者は、治験責任医師の判断で、スクリーニング時の安全性に影響を与える可能性のある臨床的に重大な異常な臨床化学検査パラメータを持っています。

• 被験者は、治験責任医師の判断で、安全に影響を与える可能性のある病歴または現在の病状を持っています。

  1. 重大な腎障害または肝障害
  2. -コルチコステロイド治療に対する免疫抑制またはその他の禁忌
  3. -慢性全身性真菌またはウイルス感染の病歴
  4. 糖尿病
  5. 特発性低カルシウム血症
  6. -スクリーニング時の症候性心筋症
• 被験者は、ラクトース、スクロースなどを含むがこれらに限定されないステロイドまたはその製剤に対する過敏症またはアレルギー反応の病歴を持っています。
• 治験責任医師の評価によると、錠剤を服用できない。

• 以下の使用を控えることができない、または使用を予期できない:

  • -PK 1日目および8日目の投与の少なくとも4時間前および投与後のすべての薬物。
  • PK 1 日目と 8 日目の投与の少なくとも 4 時間前と 4 時間後の任意のビタミン、ミネラルを含むビタミン、および/または食事のサプリメント (例: エンシュア、ブーストなど)。
  • -処方薬および非処方薬を含む任意の薬物、およびCYP 3A4酵素および/またはP gpの有意な阻害剤であることが知られている薬草療法 治験薬の初回投与の14日前および治験中。 治験薬との薬物動態学的/薬力学的相互作用の欠如を確認するために、適切な情報源がPIまたは被指名者によって調べられます。 アセトアミノフェンは、研究中に許可される場合があります（用量は、適切な年齢/体重範囲に基づくものとします.
  • -治験薬の初回投与の28日前から治験中のCYP 3A4酵素および/またはP gpの有意な誘導物質であることが知られている薬剤。 治験薬とのPK/薬力学相互作用の欠如を確認するために、適切な情報源がPIまたは被指名者によって調べられます。
• -被験者は、精神的または法的に無能力であるか、スクリーニング訪問時に重大な感情的な問題を抱えているか、研究の実施中に予想されます。
• -PIの意見では、研究の結果を混乱させる可能性がある、または研究への参加によって被験者に追加のリスクをもたらす可能性のある病気の病歴。
• スクリーニングまたはチェックインで陽性の尿中薬物またはアルコール結果。
• -スクリーニングで陽性の尿コチニン。
• -HIV、HBsAg、またはHCVのスクリーニングで陽性の結果。
• -スクリーニング時の正常の下限を下回るヘモグロビンレベル。
• -治験薬の初回投与前56日以内の献血または重大な失血。