Duchenne 근이영양증이 있는 소아 및 청소년 환자에서 경구용 Deflazacort의 약동학 연구

포함 기준:

• 조사자의 의견으로는 피험자는 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
• 피험자 또는 해당되는 경우 피험자의 법적으로 허용되는 대리인은 모든 연구 절차를 시작하기 전에 사전 서면 동의서 및 필요한 개인 정보 보호 승인에 서명하고 날짜를 기입합니다.
• 7세 이상인 경우, 피험자는 연구 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서(IAF) 및 필요한 개인 정보 보호 승인에 서명하고 날짜를 기입합니다.

• 피험자는 DMD 또는 DNA 돌연변이와 일치하는 근육 생검 및 디스트로핀 분석으로 정의되는 Duchenne 근이영양증의 진단을 확인하고 PCR 또는 Southern blot 기법을 사용하여 유전자 결실을 검출해야 합니다.

  1. 5세 이전에 쇠약의 시작;
  2. 근위 근육 약화;
  3. 정상 상한치(ULN)의 10배 이상 증가된 혈청 크레아틴 키나제;
• 대상은 남성이고 4세 내지 16세이다.
• 체중이 13kg 이상이고 체질량 지수(BMI)가 40 이하입니다.
• 예정된 방문, 경구 약물 투여 및 혈액 샘플 채취를 포함한 연구 절차를 준수할 의향 및 능력(채취된 총 혈액량은 연구 기간 동안 50mL 또는 단일 연구일에 25mL[≤ 3mL/kg]을 초과하지 않음)
• 대상체는 >1년의 기대 수명을 갖는다.
• 모든 소아기 예방접종, 특히 수두 백신(수두)에 대한 최신 정보입니다.
• 기준선 건강은 조사자가 판단하는 바와 같이 병력, 신체 검사, 검사실 프로필, 활력 징후 또는 스크리닝 시 ECG를 기반으로 안정적인 것으로 판단됩니다.
• 첫 복용 전 최소 3개월 동안 니코틴 함유 제품을 사용하지 않은 지속적인 비흡연자.
• 피험자는 정제를 복용할 수 있습니다.

제외 기준:

• 피험자는 관찰 코호트 연구 또는 비개입 연구를 제외하고 연구 치료 전 90일 이내에 임의의 조사 화합물을 투여받았고 및/또는 다른 임상 연구에 참여했습니다.
• 피험자는 30일 이내에 디플라자코트를 받았거나 이전에 참을 수 없는 반응으로 인해 데플라자코트를 중단했습니다.
• 피험자는 직계 가족, 연구 기관 직원이거나 본 연구 수행에 관여하는 연구 기관 직원과 부양 관계에 있습니다(예: 배우자, 부모, 자녀, 형제자매) 또는 강제로 동의할 수 있습니다.
• PI의 의견에 따라 피험자(12-16세 포함)에 대한 컬럼비아 자살 심각도 등급 척도(C SSRS)의 모든 중요한 결과는 이 연구에서 제외되어야 합니다.
• 피험자는 조사자의 판단에 따라 스크리닝 시 안전성에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의미한 비정상적인 임상 화학 검사실 매개변수를 가지고 있습니다.

• 피험자는 조사자의 판단에 따라 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 안전에 영향을 미칠 수 있는 병력 또는 현재 의학적 상태를 가집니다.

  1. 주요 신장 또는 간 장애
  2. 코르티코 스테로이드 치료에 대한 면역 억제 또는 기타 금기 사항
  3. 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 병력
  4. 진성 당뇨병
  5. 특발성 저칼슘뇨증
  6. 스크리닝 시 증상이 있는 심근병증
• 피험자는 스테로이드 또는 유당, 자당 등을 포함하나 이에 제한되지 않는 제제에 대한 과민성 또는 알레르기 반응의 병력이 있습니다.
• 현장 조사관이 평가한 대로 정제를 복용할 수 없음.

• 다음의 사용을 자제할 수 없거나 사용을 예상하는 경우:

  • PK 1일 및 8일에 투여 전후 최소 4시간 동안의 모든 약물.
  • 모든 비타민, 미네랄 함유 비타민 및/또는 PK 1일 및 8일 투여 전후 최소 4시간 동안 식사 보조제(예: 인슈어, 부스트 등).
  • 연구 약물의 첫 투여 전 14일 동안 및 연구 전반에 걸쳐 CYP 3A4 효소 및/또는 Pgp의 유의한 억제제인 ​​것으로 알려진 처방 및 비처방 약물 및 약초 요법을 포함한 모든 약물. 연구 약물과의 약동학/약력학 상호작용의 결여를 확인하기 위해 PI 또는 피지명인이 적절한 출처와 상의할 것입니다. 아세트아미노펜은 연구 기간 동안 허용될 수 있습니다(적절한 연령/체중 범위를 기반으로 하는 투여량.
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 28일 동안 및 연구 전반에 걸쳐 CYP 3A4 효소 및/또는 Pgp의 유의한 유도제로 알려진 임의의 약물. 연구 약물과의 PK/약력학 상호작용의 결여를 확인하기 위해 PI 또는 피지명인이 적절한 출처와 상의할 것입니다.
• 피험자는 정신적 또는 법적으로 무능력하거나 스크리닝 방문 시점에 심각한 정서적 문제가 있거나 연구 수행 중에 예상됩니다.
• PI의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 연구 참여로 인해 피험자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병의 병력.
• 스크리닝 또는 체크인 시 양성 소변 약물 또는 알코올 결과.
• 스크리닝 시 양성 소변 코티닌.
• HIV, HBsAg 또는 HCV 검사에서 양성 결과.
• 스크리닝 시 정상 하한치 미만의 헤모글로빈 수치.
• 연구 약물의 첫 투여 전 56일 이내에 헌혈 또는 상당한 실혈.