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フリードライヒ運動失調症患者における RTA 408 カプセル - MOXIe

2026年8月13日 更新者：Biogen

フリードライヒ運動失調症（MOXIe）の治療におけるRTA 408の安全性、有効性、および薬力学の第2相試験

フリードライヒ運動失調症は、トリプレットリピート拡張によって引き起こされる常染色体劣性小脳性運動失調症です。 原因となる突然変異は、frataxin 遺伝子の最初のイントロンにおけるトリヌクレオチド (GAA) 反復拡張であり、frataxin の転写障害を引き起こします。 フラタキシン欠乏症の病理学的結果には、鉄硫黄クラスター生合成の深刻な混乱、細胞の鉄の調節不全に関連するミトコンドリアの鉄の過負荷、および酸化ストレスに対する感受性の増加が含まれます。

フリードライヒ運動失調症の顕著な特徴は、疾患の進行に大きな役割を果たす抗酸化防御メカニズムの障害です。 フリードライヒ運動失調症の患者では、核因子赤血球由来 2 関連因子 2 (Nrf2) シグナル伝達が大幅に損なわれていることが研究によって実証されています。 したがって、オマベロキソロン (RTA 408) が Nrf2 を活性化し、抗酸化標的遺伝子を誘導する能力は、フリードライヒ運動失調症患者の治療に役立つという仮説が立てられています。

この 2 部構成の試験では、フリードライヒ運動失調症患者の治療におけるオマベロキソロン (RTA 408) の有効性、安全性、および薬力学を評価します。

パート1：この研究の最初の部分は、フリードライヒ運動失調症患者におけるさまざまな用量でのオマベロキソロン（RTA 408）の安全性を評価するための無作為化、プラセボ対照、二重盲検、用量漸増研究です。

パート 2: この研究の第 2 部は、フリードライヒ運動失調症患者におけるオマベロキソロン (RTA 408) 150 mg の安全性と有効性を評価するための無作為化プラセボ対照二重盲検並行群間研究です。 パート2に登録された患者は、オマベロキソロン（RTA 408）150 mgまたはプラセボを受け取るために1：1で無作為化されます。

延長：パート1またはパート2の完了後、フリードライヒ運動失調症の資格のある患者におけるオマベロキソロン（RTA 408）の長期的な安全性と忍容性を評価します。拡張研究。 患者は、非盲検のオマベロキソロン（RTA 408）を 150 mg で 1 日 1 回投与されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、Reata Pharmaceuticals によって以前に投稿されました。 2023 年 9 月に、試験のスポンサーはバイオジェンに移管されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

172

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1E 6BT
        • University College of London
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • Neurological Institute Carlo Besta
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • Medical University Innsbruck

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～40年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. フリードライヒ運動失調症を遺伝的に確認した
  2. -変更されたFARSスコアが20以上80以下である
  3. 男性または女性で、16 歳以上 40 歳以下であること
  4. -研究1日目の前30日以内に運動療法に変更がなく、16週間の研究期間中も同じ運動療法を継続する意思がある
  5. 最大運動試験を完了する能力を持っている
  6. カプセルを飲み込むことができる

除外基準:

  1. コントロール不良の糖尿病（HbA1c >11.0%）
  2. -B型ナトリウム利尿ペプチド値> 200 pg / mLを持っています
  3. -臨床的に重要な左心疾患および/または臨床的に重要な心疾患の病歴がある
  4. -ヒト免疫不全ウイルスまたは肝炎ウイルス（BまたはC）を含む、活動性の真菌、細菌、および/またはウイルス感染が知られている
  5. 薬物やアルコールの乱用を知っている、または疑って​​いる
  6. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、またはアラニンアミノトランスフェラーゼの正常上限の1.5倍を超える上昇を含むがこれに限定されない、臨床血液学または生化学の臨床的に重大な異常がある
  7. -異常な臨床検査値または深刻な既存の病状があり、研究者の意見では、研究登録によって患者を危険にさらす

  8. -研究1日目の前の7日以内に次の薬のいずれかを服用したか、または研究参加中にこれらの薬のいずれかを服用する予定です。

    1. チトクローム P450 2C8 または 3A4 の高感度基質 (レパグリニド、ミダゾラム、シルデナフィルなど)
    2. シトクロム P450 3A4 の中程度または強力な阻害剤または誘導剤 (例、カルバマゼピン、フェニトイン、シプロフロキサシン、グレープフルーツ ジュース)
    3. p-糖タンパク質トランスポーターの基質（アンブリセンタン、ジゴキシンなど）
  9. -研究1日目の前30日以内に他の介入臨床研究に参加したことがある
  10. -研究手順を順守する能力を妨げる可能性のある認知障害がある
  11. -オマベロキソロン（RTA 408）の試験への事前参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Part 1: Omaveloxolone 2.5 and 5 mg
Participants received omaveloxolone 2.5 mg, oral capsule, QD for 2 weeks, followed by 5 mg Omaveloxolone, oral capsule, QD for 10 weeks.
薬：オマベロキソロンカプセル、2.5mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル 2.5 mg
薬：オマベロキソロン カプセル、5 mg
他の名前：
  • RTA 408カプセル、5mg
実験的：Part 1: Omaveloxolone 10 mg
Participants received omaveloxolone 10 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：オマベロキソロン カプセル、10 mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、10 mg
実験的：Part 1: Omaveloxolone 20 mg
Participants received omaveloxolone 20 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：オマベロキソロン カプセル、20 mg
他の名前：
  • RTA 408カプセル、20mg
実験的：Part 1: Omaveloxolone 40 mg
Participants received omaveloxolone 40 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：オマベロキソロン カプセル、40 mg
他の名前：
  • RTA 408カプセル、40mg
実験的：Part 1: Omaveloxolone 80 mg
Participants received omaveloxolone 80 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：オマベロキソロンカプセル、80mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、80 mg
実験的：Part 1: Omaveloxolone 160 mg
Participants received omaveloxolone 160 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：オマベロキソロン カプセル、160 mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、160 mg
実験的：Part 1: Omaveloxolone 300 mg
Participants received omaveloxolone 300 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：オマベロキソロン カプセル、300 mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、300 mg
プラセボコンパレーター：Part 1: Placebo
Participants received placebo, oral capsule, QD for 12 weeks.
薬：プラセボ
実験的：Part 2: Omaveloxolone 150 mg
Participants received omaveloxolone 150 mg, oral capsule, QD for 48 weeks.
薬：オマベロキソロン カプセル、150 mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、150 mg
プラセボコンパレーター：Part 2: Placebo
Participants received placebo, oral capsule, QD for 48 weeks.
薬：プラセボ
実験的：OLE: Placebo/ Omaveloxolone
All eligible participants who had received either omaveloxone or placebo in Part 1 and eligible participants who received placebo in Part 2 received omaveloxone, 150 mg, oral capsule, QD, until the drug was available through commercial channels or alternate post-trial access mechanisms, or until participant withdrawal, whichever was sooner (up to approximately 370 weeks).
薬：オマベロキソロン カプセル、150 mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、150 mg
実験的：OLE: Omaveloxolone/ Omaveloxolone
All eligible participants who had received omaveloxone in Part 2 continued to receive omaveloxolone, 150 mg, oral capsule, QD until the drug was available through commercial channels or alternate post-trial access mechanisms, or until participant withdrawal, whichever was sooner (up to approximately 370 weeks).
薬：オマベロキソロン カプセル、150 mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、150 mg

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part 1: Change From Baseline in Peak Work During Maximal Exercise Testing at Week 12
時間枠：Baseline, Week 12
Cycle ergometry using a recumbent stationary bicycle was used to conduct maximal exercise testing and workload was increased incrementally. Peak work is defined as the workload at which participants reach maximal volition (defined as an inability to continue to exercise due to exhaustion). A positive change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 12
Part 1: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
時間枠：From first dose of study drug up to end of Part 1 of the study (up to Week 16)
An adverse event (AE) was any unfavorable and unintended sign (including any clinically significant abnormal laboratory test result), symptom, or disease temporally associated with the use of the study drug whether or not it is considered to be study drug related. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as any AEs, regardless of relationship to study drug, that had an onset or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From first dose of study drug up to end of Part 1 of the study (up to Week 16)
Part 2: Change From Baseline in the Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 48
時間枠：Baseline, Week 48
The Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) is a neurological-exam-based rating scale with five sections: Bulbar (section A), Upper Limb Coordination (section B), Lower Limb Coordination (section C), Peripheral Nervous System (section D), and Upright Stability (section E). mFARS is the sum of sections A (score 0 to 11), B (score 0 to 36), C (score 0 to 16), and E (score 0 to 36). The minimum score is 0 and the maximum score is 99. A lower score indicates better neurological function.
Baseline, Week 48
Part 2: Number of Participants With TEAEs and TESAEs
時間枠：From first dose of study drug up to end of Part 2 of the study (up to Week 52)
An AE was any unfavorable and unintended sign (including any clinically significant abnormal laboratory test result), symptom, or disease temporally associated with the use of the study drug whether or not it is considered to be study drug related. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as any AEs, regardless of relationship to study drug, that had an onset or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From first dose of study drug up to end of Part 2 of the study (up to Week 52)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part 1: Change From Baseline in the mFARS at Week 12
時間枠：Baseline, Week 12
The FARS is a neurological-exam-based rating scale with five sections: Bulbar (section A), Upper Limb Coordination (section B), Lower Limb Coordination (section C), Peripheral Nervous System (section D), and Upright Stability (section E). mFARS is the sum of sections A (score 0 to 11), B (score 0 to 36), C (score 0 to 16), and E (score 0 to 36). The minimum score is 0 and the maximum score is 99. A lower score indicates better neurological function.
Baseline, Week 12
Part 2: Number of Participants With Patient Global Impression of Change (PGI-C)
時間枠：Week 48
The PGI-C is a 7-point scale that requires participants to assess how much their illness has improved or worsened relative to their baseline state at the beginning of the trial. Participants self-rated their perceived change by completing the following statement: "Since I began trial treatment, my overall status is:" 1=Very much improved, 2=Much improved, 3=Minimally improved, 4=No change, 5=Minimally worse, 6=Much worse and 7=Very much worse. Lower score indicates better improvement. The categories with at least one participant having a PGI-C score are reported.
Week 48
Part 2: Number of Participants With Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
時間枠：Week 48
The CGIC scale is a 7 point scale that requires the clinician to assess how much the participant's illness has improved or worsened relative to a baseline state at the beginning of an intervention. The CGIC was assessed by completing the following statement "Compared to the participant's condition at the start of the trial, this participant's overall status is", where 1=very much improved, 2=much improved, 3=minimally improved, 4=no change, 5=minimally worse, 6=much worse, 7=very much worse. Lower score indicates better improvement. The categories with at least one participant having a CGIC score are reported.
Week 48
Part 2: Change From Baseline in Performance on a 9-Hole Peg Test (9-HPT) at Week 48
時間枠：Baseline, Week 48
The 9-HPT is a brief, standardized, quantitative test of upper extremity (arm and hand) function. Both the dominant and nondominant hands were tested twice (2 consecutive trials of the dominant hand, followed immediately by 2 consecutive trials of the nondominant hand). The participant picks up pegs 1 at a time (9 in total), using 1 hand only, and places them into holes on the board as quickly as possible, in any order until all holes are filled. Then, without pausing, the participant removes the pegs 1 at a time and returns them as quickly as possible. The times recorded for the two trials for each hand are averaged, and the reciprocal average value for each hand was used in analyses. Longer test times reflect more impairment on the participant's upper extremity function, thus a negative change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Change From Baseline in Performance on a 25-Foot Timed Walk Test (T25-FWT) at Week 48
時間枠：Baseline, Week 48
The T25-FWT is a quantitative mobility and leg function performance test based on time (in seconds) to complete a 25-foot walk. Participants were instructed to attempt two T25-FWT trials at each visit. Both walk times were averaged, and the reciprocal average value was used in analyses. Longer test times reflect more impairment on the participant's ability to walk, thus a negative change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Total Number of Falls
時間枠：Up to Week 48
A fall was defined as "the participant unintentionally coming to rest on the ground or at a lower level." The total number of falls before and after study drug administration has been reported.
Up to Week 48
Part 2: Change From Baseline in Peak Work During Maximal Exercise Testing at Week 48
時間枠：Baseline, Week 48
Cycle ergometry using a recumbent stationary bicycle was used to conduct maximal exercise testing and workload was increased incrementally. Peak work is defined as the workload at which participants reach maximal volition (defined as an inability to continue to exercise due to exhaustion). A positive change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Change From Baseline in the Activities of Daily Living (ADL) Score at Week 48
時間枠：Baseline, Week 48
The ADL scale examines the ability of participants to complete everyday tasks (e.g., holding a fork, dressing). The ADL is a 9-question assessment, with the total score being the sum of 9 questions. The ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function. Each of these is rated on a 5-point scale where 0= normal and 4= severe disability/inability to carry out activity independently, for a total possible score of 0 to 36, with higher scores representing greater disability/dependency. A negative change from baseline indicates improvement.
Baseline, Week 48

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biogen

協力者

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年1月31日

一次修了 (実際)

2019年10月31日

研究の完了 (実際)

2025年12月19日

試験登録日

最初に提出

2014年9月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年9月30日

最初の投稿 (推定)

2014年10月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月13日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RTA 408-C-1402
  • 2024-517436-22 (その他の識別子：EU CTIS Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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