Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RTA 408 -kapselit potilailla, joilla on Friedreichin ataksia - MOXIe

torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Biogen

Toisen vaiheen tutkimus RTA 408:n turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakodynamiikasta Friedreichin ataksian (MOXIe) hoidossa

Friedreichin ataksia on autosomaalinen resessiivinen pikkuaivojen ataksia, joka johtuu kolmoistoistoista. Syynä aiheuttava mutaatio on trinukleotidin (GAA) toiston laajeneminen frataksiinigeenin ensimmäisessä intronissa, mikä johtaa frataksiinin transkription heikkenemiseen. Frataksiinin puutteen patologisia seurauksia ovat rauta-rikkiklusterin biosynteesin vakava häiriö, mitokondrioiden raudan ylikuormitus, joka liittyy solujen raudan häiriöihin, ja lisääntynyt herkkyys oksidatiiviselle stressille.

Friedreichin ataksian tunnusmerkki on antioksidanttisten puolustusmekanismien heikkeneminen, joilla on tärkeä rooli taudin etenemisessä. Tutkimukset ovat osoittaneet, että ydintekijän erytroidista johdettu 2:een liittyvä tekijä 2 (Nrf2) -signalointi on vakavasti heikentynyt potilailla, joilla on Friedreichin ataksia. Siksi omaveloksolonin (RTA 408) kyvyn aktivoida Nrf2:ta ja indusoida antioksidanttisia kohdegeenejä oletetaan olevan terapeuttinen potilailla, joilla on Friedreichin ataksia.

Tässä kaksiosaisessa tutkimuksessa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) tehoa, turvallisuutta ja farmakodynamiikkaa hoidettaessa potilaita, joilla on Friedreichin ataksia.

Osa 1: Tämän tutkimuksen ensimmäinen osa on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) turvallisuutta eri annoksilla potilailla, joilla on Friedreichin ataksia.

Osa 2: Tämän tutkimuksen toinen osa on satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkoutettu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) 150 mg turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia. Osaan 2 osallistuvat potilaat satunnaistetaan 1:1 saamaan omaveloksolonia (RTA 408) 150 mg tai lumelääkettä.

Laajennus: Laajennus arvioi omaveloksolonin (RTA 408) pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden pätevillä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia osan 1 tai osan 2 suorittamisen jälkeen. laajennustutkimus. Potilaat saavat avoimesti omaveloksolonia (RTA 408) 150 mg kerran päivässä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Reata Pharmaceuticals. Syyskuussa 2023 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

172

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Medical University Innsbruck
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Onko geneettisesti vahvistettu Friedreichin ataksia
  2. Muokattu FARS-pistemäärä on ≥20 ja ≤80
  3. Ole mies tai nainen ja ≥16-vuotias ja ≤40-vuotias
  4. Älä muuta harjoitusohjelmaa 30 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja olet valmis jatkamaan samaa harjoitusohjelmaa 16 viikon tutkimusjakson ajan
  5. Sinulla on kyky suorittaa maksimaalinen harjoitustesti
  6. Kykenee nielemään kapseleita

Poissulkemiskriteerit:

  1. sinulla on hallitsematon diabetes (HbA1c > 11,0 %)
  2. Sinulla on B-tyypin natriureettinen peptidiarvo > 200 pg/ml
  3. Sinulla on ollut kliinisesti merkittävä vasemmanpuoleinen sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävä sydänsairaus
  4. sinulla on tunnettu aktiivinen sieni-, bakteeri- ja/tai virusinfektio, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus tai hepatiittivirus (B tai C)
  5. Sinulla on tiedossa tai epäilty aktiivista huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä
  6. Sinulla on kliinisesti merkittäviä kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuuksia, mukaan lukien mutta ei rajoittuen aspartaattiaminotransferaasin tai alaniiniaminotransferaasin normaalin ylärajaan yli 1,5 kertaa
  7. sinulla on epänormaali laboratoriotestiarvo tai vakava aiempi sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan tutkimukseen ilmoittautumisen vuoksi

  8. olet ottanut jotain seuraavista lääkkeistä 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 tai aiot ottaa jotakin näistä lääkkeistä tutkimukseen osallistumisen aikana:

    1. Herkät substraatit sytokromi P450 2C8:lle tai 3A4:lle (esim. repaglinidi, midatsolaami, sildenafiili)
    2. Kohtalaiset tai voimakkaat sytokromi P450 3A4:n estäjät tai indusoijat (esim. karbamatsepiini, fenytoiini, siprofloksasiini, greippimehu)
    3. Substraatit p-glykoproteiinin kuljettajalle (esim. ambrisentaani, digoksiini)
  9. on osallistunut mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
  10. Sinulla on kognitiivinen häiriö, joka voi estää kyvyn noudattaa tutkimusmenetelmiä
  11. Aiempi osallistuminen omaveloksolonin (RTA 408) tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 2.5 and 5 mg
Participants received omaveloxolone 2.5 mg, oral capsule, QD for 2 weeks, followed by 5 mg Omaveloxolone, oral capsule, QD for 10 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 2,5 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselit 2,5 mg
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 5 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 5 mg
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 10 mg
Participants received omaveloxolone 10 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 10 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 10 mg
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 20 mg
Participants received omaveloxolone 20 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 20 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 20 mg
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 40 mg
Participants received omaveloxolone 40 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 40 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 40 mg
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 80 mg
Participants received omaveloxolone 80 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 80 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 80 mg
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 160 mg
Participants received omaveloxolone 160 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 160 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 160 mg
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone 300 mg
Participants received omaveloxolone 300 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 300 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 300 mg
Placebo Comparator: Part 1: Placebo
Participants received placebo, oral capsule, QD for 12 weeks.
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: Part 2: Omaveloxolone 150 mg
Participants received omaveloxolone 150 mg, oral capsule, QD for 48 weeks.
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 150 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 150 mg
Placebo Comparator: Part 2: Placebo
Participants received placebo, oral capsule, QD for 48 weeks.
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: OLE: Placebo/ Omaveloxolone
All eligible participants who had received either omaveloxone or placebo in Part 1 and eligible participants who received placebo in Part 2 received omaveloxone, 150 mg, oral capsule, QD, until the drug was available through commercial channels or alternate post-trial access mechanisms, or until participant withdrawal, whichever was sooner (up to approximately 370 weeks).
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 150 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 150 mg
Kokeellinen: OLE: Omaveloxolone/ Omaveloxolone
All eligible participants who had received omaveloxone in Part 2 continued to receive omaveloxolone, 150 mg, oral capsule, QD until the drug was available through commercial channels or alternate post-trial access mechanisms, or until participant withdrawal, whichever was sooner (up to approximately 370 weeks).
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 150 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 150 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part 1: Change From Baseline in Peak Work During Maximal Exercise Testing at Week 12
Aikaikkuna: Baseline, Week 12
Cycle ergometry using a recumbent stationary bicycle was used to conduct maximal exercise testing and workload was increased incrementally. Peak work is defined as the workload at which participants reach maximal volition (defined as an inability to continue to exercise due to exhaustion). A positive change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 12
Part 1: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Aikaikkuna: From first dose of study drug up to end of Part 1 of the study (up to Week 16)
An adverse event (AE) was any unfavorable and unintended sign (including any clinically significant abnormal laboratory test result), symptom, or disease temporally associated with the use of the study drug whether or not it is considered to be study drug related. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as any AEs, regardless of relationship to study drug, that had an onset or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From first dose of study drug up to end of Part 1 of the study (up to Week 16)
Part 2: Change From Baseline in the Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 48
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
The Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) is a neurological-exam-based rating scale with five sections: Bulbar (section A), Upper Limb Coordination (section B), Lower Limb Coordination (section C), Peripheral Nervous System (section D), and Upright Stability (section E). mFARS is the sum of sections A (score 0 to 11), B (score 0 to 36), C (score 0 to 16), and E (score 0 to 36). The minimum score is 0 and the maximum score is 99. A lower score indicates better neurological function.
Baseline, Week 48
Part 2: Number of Participants With TEAEs and TESAEs
Aikaikkuna: From first dose of study drug up to end of Part 2 of the study (up to Week 52)
An AE was any unfavorable and unintended sign (including any clinically significant abnormal laboratory test result), symptom, or disease temporally associated with the use of the study drug whether or not it is considered to be study drug related. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as any AEs, regardless of relationship to study drug, that had an onset or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From first dose of study drug up to end of Part 2 of the study (up to Week 52)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part 1: Change From Baseline in the mFARS at Week 12
Aikaikkuna: Baseline, Week 12
The FARS is a neurological-exam-based rating scale with five sections: Bulbar (section A), Upper Limb Coordination (section B), Lower Limb Coordination (section C), Peripheral Nervous System (section D), and Upright Stability (section E). mFARS is the sum of sections A (score 0 to 11), B (score 0 to 36), C (score 0 to 16), and E (score 0 to 36). The minimum score is 0 and the maximum score is 99. A lower score indicates better neurological function.
Baseline, Week 12
Part 2: Number of Participants With Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Aikaikkuna: Week 48
The PGI-C is a 7-point scale that requires participants to assess how much their illness has improved or worsened relative to their baseline state at the beginning of the trial. Participants self-rated their perceived change by completing the following statement: "Since I began trial treatment, my overall status is:" 1=Very much improved, 2=Much improved, 3=Minimally improved, 4=No change, 5=Minimally worse, 6=Much worse and 7=Very much worse. Lower score indicates better improvement. The categories with at least one participant having a PGI-C score are reported.
Week 48
Part 2: Number of Participants With Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Aikaikkuna: Week 48
The CGIC scale is a 7 point scale that requires the clinician to assess how much the participant's illness has improved or worsened relative to a baseline state at the beginning of an intervention. The CGIC was assessed by completing the following statement "Compared to the participant's condition at the start of the trial, this participant's overall status is", where 1=very much improved, 2=much improved, 3=minimally improved, 4=no change, 5=minimally worse, 6=much worse, 7=very much worse. Lower score indicates better improvement. The categories with at least one participant having a CGIC score are reported.
Week 48
Part 2: Change From Baseline in Performance on a 9-Hole Peg Test (9-HPT) at Week 48
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
The 9-HPT is a brief, standardized, quantitative test of upper extremity (arm and hand) function. Both the dominant and nondominant hands were tested twice (2 consecutive trials of the dominant hand, followed immediately by 2 consecutive trials of the nondominant hand). The participant picks up pegs 1 at a time (9 in total), using 1 hand only, and places them into holes on the board as quickly as possible, in any order until all holes are filled. Then, without pausing, the participant removes the pegs 1 at a time and returns them as quickly as possible. The times recorded for the two trials for each hand are averaged, and the reciprocal average value for each hand was used in analyses. Longer test times reflect more impairment on the participant's upper extremity function, thus a negative change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Change From Baseline in Performance on a 25-Foot Timed Walk Test (T25-FWT) at Week 48
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
The T25-FWT is a quantitative mobility and leg function performance test based on time (in seconds) to complete a 25-foot walk. Participants were instructed to attempt two T25-FWT trials at each visit. Both walk times were averaged, and the reciprocal average value was used in analyses. Longer test times reflect more impairment on the participant's ability to walk, thus a negative change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Total Number of Falls
Aikaikkuna: Up to Week 48
A fall was defined as "the participant unintentionally coming to rest on the ground or at a lower level." The total number of falls before and after study drug administration has been reported.
Up to Week 48
Part 2: Change From Baseline in Peak Work During Maximal Exercise Testing at Week 48
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
Cycle ergometry using a recumbent stationary bicycle was used to conduct maximal exercise testing and workload was increased incrementally. Peak work is defined as the workload at which participants reach maximal volition (defined as an inability to continue to exercise due to exhaustion). A positive change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Change From Baseline in the Activities of Daily Living (ADL) Score at Week 48
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
The ADL scale examines the ability of participants to complete everyday tasks (e.g., holding a fork, dressing). The ADL is a 9-question assessment, with the total score being the sum of 9 questions. The ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function. Each of these is rated on a 5-point scale where 0= normal and 4= severe disability/inability to carry out activity independently, for a total possible score of 0 to 36, with higher scores representing greater disability/dependency. A negative change from baseline indicates improvement.
Baseline, Week 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Yhteistyökumppanit

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 31. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 2. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTA 408-C-1402
  • 2024-517436-22 (Muu tunniste: EU CTIS Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa