Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RTA 408 -kapselit potilailla, joilla on Friedreichin ataksia - MOXIe

torstai 1. helmikuuta 2024 päivittänyt: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Toisen vaiheen tutkimus RTA 408:n turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakodynamiikasta Friedreichin ataksian (MOXIe) hoidossa

Friedreichin ataksia on autosomaalinen resessiivinen pikkuaivojen ataksia, joka johtuu kolmoistoistoista. Syynä aiheuttava mutaatio on trinukleotidin (GAA) toiston laajeneminen frataksiinigeenin ensimmäisessä intronissa, mikä johtaa frataksiinin transkription heikkenemiseen. Frataksiinin puutteen patologisia seurauksia ovat rauta-rikkiklusterin biosynteesin vakava häiriö, mitokondrioiden raudan ylikuormitus, joka liittyy solujen raudan häiriöihin, ja lisääntynyt herkkyys oksidatiiviselle stressille.

Friedreichin ataksian tunnusmerkki on antioksidanttisten puolustusmekanismien heikkeneminen, joilla on tärkeä rooli taudin etenemisessä. Tutkimukset ovat osoittaneet, että ydintekijän erytroidista johdettu 2:een liittyvä tekijä 2 (Nrf2) -signalointi on vakavasti heikentynyt potilailla, joilla on Friedreichin ataksia. Siksi omaveloksolonin (RTA 408) kyvyn aktivoida Nrf2:ta ja indusoida antioksidanttisia kohdegeenejä oletetaan olevan terapeuttinen potilailla, joilla on Friedreichin ataksia.

Tässä kaksiosaisessa tutkimuksessa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) tehoa, turvallisuutta ja farmakodynamiikkaa hoidettaessa potilaita, joilla on Friedreichin ataksia.

Osa 1: Tämän tutkimuksen ensimmäinen osa on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) turvallisuutta eri annoksilla potilailla, joilla on Friedreichin ataksia.

Osa 2: Tämän tutkimuksen toinen osa on satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkoutettu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) 150 mg turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia. Osaan 2 osallistuvat potilaat satunnaistetaan 1:1 saamaan omaveloksolonia (RTA 408) 150 mg tai lumelääkettä.

Laajennus: Laajennus arvioi omaveloksolonin (RTA 408) pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden pätevillä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia osan 1 tai osan 2 suorittamisen jälkeen. laajennustutkimus. Potilaat saavat avoimesti omaveloksolonia (RTA 408) 150 mg kerran päivässä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Reata Pharmaceuticals. Syyskuussa 2023 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

172

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Medical University Innsbruck
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Onko geneettisesti vahvistettu Friedreichin ataksia
  2. Muokattu FARS-pistemäärä on ≥20 ja ≤80
  3. Ole mies tai nainen ja ≥16-vuotias ja ≤40-vuotias
  4. Älä muuta harjoitusohjelmaa 30 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja olet valmis jatkamaan samaa harjoitusohjelmaa 16 viikon tutkimusjakson ajan
  5. Sinulla on kyky suorittaa maksimaalinen harjoitustesti
  6. Kykenee nielemään kapseleita

Poissulkemiskriteerit:

  1. sinulla on hallitsematon diabetes (HbA1c > 11,0 %)
  2. Sinulla on B-tyypin natriureettinen peptidiarvo > 200 pg/ml
  3. Sinulla on ollut kliinisesti merkittävä vasemmanpuoleinen sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävä sydänsairaus
  4. sinulla on tunnettu aktiivinen sieni-, bakteeri- ja/tai virusinfektio, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus tai hepatiittivirus (B tai C)
  5. Sinulla on tiedossa tai epäilty aktiivista huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä
  6. Sinulla on kliinisesti merkittäviä kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuuksia, mukaan lukien mutta ei rajoittuen aspartaattiaminotransferaasin tai alaniiniaminotransferaasin normaalin ylärajaan yli 1,5 kertaa
  7. sinulla on epänormaali laboratoriotestiarvo tai vakava aiempi sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan tutkimukseen ilmoittautumisen vuoksi

  8. olet ottanut jotain seuraavista lääkkeistä 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 tai aiot ottaa jotakin näistä lääkkeistä tutkimukseen osallistumisen aikana:

    1. Herkät substraatit sytokromi P450 2C8:lle tai 3A4:lle (esim. repaglinidi, midatsolaami, sildenafiili)
    2. Kohtalaiset tai voimakkaat sytokromi P450 3A4:n estäjät tai indusoijat (esim. karbamatsepiini, fenytoiini, siprofloksasiini, greippimehu)
    3. Substraatit p-glykoproteiinin kuljettajalle (esim. ambrisentaani, digoksiini)
  9. on osallistunut mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
  10. Sinulla on kognitiivinen häiriö, joka voi estää kyvyn noudattaa tutkimusmenetelmiä
  11. Aiempi osallistuminen omaveloksolonin (RTA 408) tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 2,5 ja 5 mg
omaveloksoloni (RTA 408) -kapselit, 2,5 mg suun kautta kerran päivässä 2 viikon ajan, sitten 5 mg suun kautta kerran päivässä 10 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 2,5 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselit 2,5 mg
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 5 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 5 mg
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 10 mg
omaveloksoloni (RTA 408) kapselit, 10 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 10 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 10 mg
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 20 mg
Omaveloxolone (RTA 408) -kapselit, 20 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 20 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 20 mg
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 40 mg
Omaveloxolone (RTA 408) -kapselit, 40 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 40 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 40 mg
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 80 mg
Omaveloxolone (RTA 408) -kapselit, 80 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 80 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 80 mg
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 160 mg
Omaveloxolone (RTA 408) -kapselit, 160 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 160 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 160 mg
Kokeellinen: Osa 1 Omaveloxolone Kapselit 300 mg
Omaveloxolone (RTA 408) -kapselit, 300 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 300 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 300 mg
Placebo Comparator: Osa 1 Placebo-kapselit
Plasebokapselit suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Placebo Comparator: Osa 2 Placebo-kapselit
Plasebokapselit suun kautta kerran päivässä 48 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: Osa 2 Omaveloxolone Kapselit 150 mg
Omaveloxolone (RTA 408) -kapselit, 150 mg suun kautta kerran päivässä 48 viikon ajan
Lääke: Omaveloxolone Kapselit, 150 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 150 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta huipputyössä (W/kg) harjoitustestin aikana osan 1 viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 viikon kuluttua siitä, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen osassa 1.
Huipputyö saavutettu maksimaalisen rasitustestin aikana. Käytettiin pyöräergometriaa makuupyörällä ja työmäärää lisättiin asteittain. Huipputyö määritellään työkuormitukseksi, jolla potilaat saavuttavat maksimaalisen tahdonvoiman (määritelty uupumuksesta johtuvana kyvyttömyytenä jatkaa harjoittelua).
Lähtötilanne 12 viikon kuluttua siitä, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen osassa 1.
Muutos modifioidussa Friedreichin ataksialuokitusasteikossa (mFARS) viikolla 48 osassa 2
Aikaikkuna: 48 viikkoa sen jälkeen, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen osassa 2
MFARS sisältää 4 Friedreichin ataksialuokitusasteikon (FARS) viidestä osasta: bulbar (pisteet 0 - 11), yläraajojen koordinaatio (pisteet 0 - 36), alaraajojen koordinaatio (pisteet 0 - 16) ja pystysuora vakaus ( pisteet 0-36). Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 99. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa neurologista toimintaa.
48 viikkoa sen jälkeen, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen osassa 2

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos modifioidussa Friedreichin ataksialuokitusasteikossa (mFARS) viikolla 12 osassa 1
Aikaikkuna: 12 viikkoa sen jälkeen, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen osassa 1
MFARS sisältää 4 Friedreichin ataksialuokitusasteikon (FARS) viidestä osasta: bulbar (pisteet 0 - 11), yläraajojen koordinaatio (pisteet 0 - 36), alaraajojen koordinaatio (pisteet 0 - 16) ja pystysuora vakaus ( pisteet 0-36). Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 99. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa neurologista toimintaa.
12 viikkoa sen jälkeen, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen osassa 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Yhteistyökumppanit

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 31. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 2. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTA 408-C-1402

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa