이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

프리드라이히 실조증 환자의 RTA 408 캡슐 - MOXIe

2026년 8월 13일 업데이트: Biogen

프리드라이히 운동실조증 치료에서 RTA 408의 안전성, 효능 및 약력학에 대한 제2상 연구(MOXIe)

프리드라이히 운동실조증은 삼중항-반복 확장에 의해 발생하는 상염색체 열성 소뇌 운동실조증입니다. 원인 돌연변이는 프라탁신 유전자의 첫 번째 인트론에서 트리뉴클레오타이드(GAA) 반복 확장으로, 프라탁신의 손상된 전사를 초래합니다. 프라탁신 결핍의 병리학적 결과에는 철-황 클러스터 생합성의 심각한 중단, 세포 철 조절 장애와 결합된 미토콘드리아 철 과부하 및 산화 스트레스에 대한 민감성 증가가 포함됩니다.

프리드라이히 실조증의 특징은 질병 진행에 중요한 역할을 하는 항산화 방어 메커니즘의 손상입니다. 연구에 따르면 핵 인자 적혈구 유래 2 관련 인자 2(Nrf2) 신호 전달이 프리드라이히 운동 실조증 환자에서 심하게 손상된 것으로 나타났습니다. 따라서, Nrf2를 활성화하고 항산화제 표적 유전자를 유도하는 omaveloxolone(RTA 408)의 능력은 프리드라이히 운동실조증 환자에서 치료 효과가 있을 것으로 가정됩니다.

이 2부작 연구는 프리드라이히 운동실조증 환자의 치료에서 오마벨록솔론(RTA 408)의 효능, 안전성 및 약력학을 평가할 것입니다.

1부: 이 연구의 첫 번째 부분은 프리드라이히 운동실조증 환자에서 다양한 용량으로 오마벨록솔론(RTA 408)의 안전성을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 용량 증량 연구입니다.

파트 2: 이 연구의 두 번째 파트는 프리드라이히 운동 실조증 환자에서 omaveloxolone(RTA 408) 150mg의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 평행 그룹 연구입니다. 파트 2에 등록된 환자는 오마벨록솔론(RTA 408) 150mg 또는 위약을 투여받기 위해 1:1로 무작위 배정됩니다.

연장: 연장은 파트 1 또는 파트 2 완료 후 프리드라이히 운동실조증이 있는 적격 환자에서 오마벨록솔론(RTA 408)의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다. 연장 연구. 환자는 1일 1회 150mg의 오픈라벨 오마벨록솔론(RTA 408)을 투여받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 이전에 Reata Pharmaceuticals에 의해 게시되었습니다. 2023년 9월, 임상시험 후원이 바이오젠으로 이전되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

172

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • 영국
      • London, 영국, WC1E 6BT
        • University College of London
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • Medical University Innsbruck
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 유전적으로 프리드라이히 운동실조증이 확인되었습니다.
  2. 수정된 FARS 점수가 ≥20 및 ≤80인 경우
  3. 남성 또는 여성이고 ≥16세 및 ≤40세
  4. 연구 1일 전 30일 이내에 운동 요법에 변화가 없고 16주 연구 기간 동안 동일한 운동 요법을 계속 유지할 의향이 있음
  5. 최대 운동 테스트를 완료할 수 있는 능력 보유
  6. 캡슐을 삼킬 수 있다

제외 기준:

  1. 조절되지 않는 당뇨병이 있는 경우(HbA1c >11.0%)
  2. B형 나트륨이뇨 펩티드 값 >200pg/mL
  3. 임상적으로 유의한 좌심장 질환 및/또는 임상적으로 유의한 심장 질환의 병력이 있는 경우
  4. 인간 면역결핍 바이러스 또는 간염 바이러스(B 또는 C)를 포함하여 알려진 활성 진균, 세균 및/또는 바이러스 감염이 있는 경우
  5. 활성 약물 또는 알코올 남용을 알고 있거나 의심하는 경우
  6. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제의 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 상승을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 혈액학 또는 생화학의 임상적으로 유의한 이상이 있는 경우
  7. 연구자의 의견으로는 연구 등록으로 인해 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 비정상적인 실험실 테스트 값 또는 심각한 기존 의학적 상태가 있음

  8. 연구 1일 전 7일 이내에 다음 약물 중 하나를 복용했거나 연구 참여 기간 동안 이러한 약물 중 하나를 복용할 계획이 있는 경우:

    1. 시토크롬 P450 2C8 또는 3A4에 대한 민감한 기질(예: 레파글리니드, 미다졸람, 실데나필)
    2. 시토크롬 P450 3A4의 중등도 또는 강력한 억제제 또는 유도제(예: 카르바마제핀, 페니토인, 시프로플록사신, 자몽 주스)
    3. p-당단백질 수송체용 기질(예: 암브리센탄, 디곡신)
  9. 연구 1일 전 30일 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여한 경우
  10. 연구 절차를 준수하는 능력을 배제할 수 있는 인지 장애가 있음
  11. 오마벨록솔론(RTA 408) 임상시험에 사전 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Part 1: Omaveloxolone 2.5 and 5 mg
Participants received omaveloxolone 2.5 mg, oral capsule, QD for 2 weeks, followed by 5 mg Omaveloxolone, oral capsule, QD for 10 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 2.5 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐 2.5mg
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 5 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 5mg
실험적: Part 1: Omaveloxolone 10 mg
Participants received omaveloxolone 10 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 10 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 10mg
실험적: Part 1: Omaveloxolone 20 mg
Participants received omaveloxolone 20 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 20 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 20mg
실험적: Part 1: Omaveloxolone 40 mg
Participants received omaveloxolone 40 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 40 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 40mg
실험적: Part 1: Omaveloxolone 80 mg
Participants received omaveloxolone 80 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 80 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 80mg
실험적: Part 1: Omaveloxolone 160 mg
Participants received omaveloxolone 160 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 160 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 160mg
실험적: Part 1: Omaveloxolone 300 mg
Participants received omaveloxolone 300 mg, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 300 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 300mg
위약 비교기: Part 1: Placebo
Participants received placebo, oral capsule, QD for 12 weeks.
의약품: 위약
실험적: Part 2: Omaveloxolone 150 mg
Participants received omaveloxolone 150 mg, oral capsule, QD for 48 weeks.
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 150 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 150mg
위약 비교기: Part 2: Placebo
Participants received placebo, oral capsule, QD for 48 weeks.
의약품: 위약
실험적: OLE: Placebo/ Omaveloxolone
All eligible participants who had received either omaveloxone or placebo in Part 1 and eligible participants who received placebo in Part 2 received omaveloxone, 150 mg, oral capsule, QD, until the drug was available through commercial channels or alternate post-trial access mechanisms, or until participant withdrawal, whichever was sooner (up to approximately 370 weeks).
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 150 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 150mg
실험적: OLE: Omaveloxolone/ Omaveloxolone
All eligible participants who had received omaveloxone in Part 2 continued to receive omaveloxolone, 150 mg, oral capsule, QD until the drug was available through commercial channels or alternate post-trial access mechanisms, or until participant withdrawal, whichever was sooner (up to approximately 370 weeks).
의약품: 오마벨록솔론 캡슐, 150 mg
다른 이름들:
  • RTA 408 캡슐, 150mg

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part 1: Change From Baseline in Peak Work During Maximal Exercise Testing at Week 12
기간: Baseline, Week 12
Cycle ergometry using a recumbent stationary bicycle was used to conduct maximal exercise testing and workload was increased incrementally. Peak work is defined as the workload at which participants reach maximal volition (defined as an inability to continue to exercise due to exhaustion). A positive change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 12
Part 1: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
기간: From first dose of study drug up to end of Part 1 of the study (up to Week 16)
An adverse event (AE) was any unfavorable and unintended sign (including any clinically significant abnormal laboratory test result), symptom, or disease temporally associated with the use of the study drug whether or not it is considered to be study drug related. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as any AEs, regardless of relationship to study drug, that had an onset or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From first dose of study drug up to end of Part 1 of the study (up to Week 16)
Part 2: Change From Baseline in the Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 48
기간: Baseline, Week 48
The Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) is a neurological-exam-based rating scale with five sections: Bulbar (section A), Upper Limb Coordination (section B), Lower Limb Coordination (section C), Peripheral Nervous System (section D), and Upright Stability (section E). mFARS is the sum of sections A (score 0 to 11), B (score 0 to 36), C (score 0 to 16), and E (score 0 to 36). The minimum score is 0 and the maximum score is 99. A lower score indicates better neurological function.
Baseline, Week 48
Part 2: Number of Participants With TEAEs and TESAEs
기간: From first dose of study drug up to end of Part 2 of the study (up to Week 52)
An AE was any unfavorable and unintended sign (including any clinically significant abnormal laboratory test result), symptom, or disease temporally associated with the use of the study drug whether or not it is considered to be study drug related. An SAE was any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, in the view of the Investigator, placed the participant at immediate risk of death, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, resulted in a birth defect. TEAEs were defined as any AEs, regardless of relationship to study drug, that had an onset or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From first dose of study drug up to end of Part 2 of the study (up to Week 52)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part 1: Change From Baseline in the mFARS at Week 12
기간: Baseline, Week 12
The FARS is a neurological-exam-based rating scale with five sections: Bulbar (section A), Upper Limb Coordination (section B), Lower Limb Coordination (section C), Peripheral Nervous System (section D), and Upright Stability (section E). mFARS is the sum of sections A (score 0 to 11), B (score 0 to 36), C (score 0 to 16), and E (score 0 to 36). The minimum score is 0 and the maximum score is 99. A lower score indicates better neurological function.
Baseline, Week 12
Part 2: Number of Participants With Patient Global Impression of Change (PGI-C)
기간: Week 48
The PGI-C is a 7-point scale that requires participants to assess how much their illness has improved or worsened relative to their baseline state at the beginning of the trial. Participants self-rated their perceived change by completing the following statement: "Since I began trial treatment, my overall status is:" 1=Very much improved, 2=Much improved, 3=Minimally improved, 4=No change, 5=Minimally worse, 6=Much worse and 7=Very much worse. Lower score indicates better improvement. The categories with at least one participant having a PGI-C score are reported.
Week 48
Part 2: Number of Participants With Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
기간: Week 48
The CGIC scale is a 7 point scale that requires the clinician to assess how much the participant's illness has improved or worsened relative to a baseline state at the beginning of an intervention. The CGIC was assessed by completing the following statement "Compared to the participant's condition at the start of the trial, this participant's overall status is", where 1=very much improved, 2=much improved, 3=minimally improved, 4=no change, 5=minimally worse, 6=much worse, 7=very much worse. Lower score indicates better improvement. The categories with at least one participant having a CGIC score are reported.
Week 48
Part 2: Change From Baseline in Performance on a 9-Hole Peg Test (9-HPT) at Week 48
기간: Baseline, Week 48
The 9-HPT is a brief, standardized, quantitative test of upper extremity (arm and hand) function. Both the dominant and nondominant hands were tested twice (2 consecutive trials of the dominant hand, followed immediately by 2 consecutive trials of the nondominant hand). The participant picks up pegs 1 at a time (9 in total), using 1 hand only, and places them into holes on the board as quickly as possible, in any order until all holes are filled. Then, without pausing, the participant removes the pegs 1 at a time and returns them as quickly as possible. The times recorded for the two trials for each hand are averaged, and the reciprocal average value for each hand was used in analyses. Longer test times reflect more impairment on the participant's upper extremity function, thus a negative change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Change From Baseline in Performance on a 25-Foot Timed Walk Test (T25-FWT) at Week 48
기간: Baseline, Week 48
The T25-FWT is a quantitative mobility and leg function performance test based on time (in seconds) to complete a 25-foot walk. Participants were instructed to attempt two T25-FWT trials at each visit. Both walk times were averaged, and the reciprocal average value was used in analyses. Longer test times reflect more impairment on the participant's ability to walk, thus a negative change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Total Number of Falls
기간: Up to Week 48
A fall was defined as "the participant unintentionally coming to rest on the ground or at a lower level." The total number of falls before and after study drug administration has been reported.
Up to Week 48
Part 2: Change From Baseline in Peak Work During Maximal Exercise Testing at Week 48
기간: Baseline, Week 48
Cycle ergometry using a recumbent stationary bicycle was used to conduct maximal exercise testing and workload was increased incrementally. Peak work is defined as the workload at which participants reach maximal volition (defined as an inability to continue to exercise due to exhaustion). A positive change from baseline suggests an improvement.
Baseline, Week 48
Part 2: Change From Baseline in the Activities of Daily Living (ADL) Score at Week 48
기간: Baseline, Week 48
The ADL scale examines the ability of participants to complete everyday tasks (e.g., holding a fork, dressing). The ADL is a 9-question assessment, with the total score being the sum of 9 questions. The ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function. Each of these is rated on a 5-point scale where 0= normal and 4= severe disability/inability to carry out activity independently, for a total possible score of 0 to 36, with higher scores representing greater disability/dependency. A negative change from baseline indicates improvement.
Baseline, Week 48

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

협력자

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 31일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 9월 30일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 10월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RTA 408-C-1402
  • 2024-517436-22 (기타 식별자: EU CTIS Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다