Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RTA 408 kapsler til patienter med Friedreichs ataksi - MOXIe

6. januar 2026 opdateret af: Biogen

En fase 2-undersøgelse af sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamikken af ​​RTA 408 i behandlingen af ​​Friedreichs ataksi (MOXIe)

Friedreichs ataksi er en autosomal recessiv cerebellar ataksi forårsaget af triplet-gentagne udvidelser. Den forårsagende mutation er en gentagen trinukleotid (GAA) ekspansion i den første intron af frataxingenet, hvilket fører til svækket transkription af frataxin. De patologiske konsekvenser af frataxin-mangel inkluderer en alvorlig forstyrrelse af jern-svovl-klyngebiosyntesen, mitokondriel jernoverbelastning koblet til cellulær jerndysregulering og en øget følsomhed over for oxidativt stress.

Et kendetegn ved Friedreichs ataksi er svækkelse af antioxidative forsvarsmekanismer, som spiller en stor rolle i sygdomsprogression. Undersøgelser har vist, at nuklear faktor erythroid-afledt 2-relateret faktor 2 (Nrf2) signalering er kraftigt svækket hos patienter med Friedreichs ataksi. Derfor antages omaveloxolons (RTA 408) evne til at aktivere Nrf2 og inducere antioxidantmålgener at være terapeutisk hos patienter med Friedreichs ataksi.

Denne 2-delte undersøgelse vil evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakodynamikken af ​​omaveloxolone (RTA 408) i behandlingen af ​​patienter med Friedreichs ataksi.

Del 1: Den første del af denne undersøgelse vil være et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden af ​​omaveloxolon (RTA 408) ved forskellige doser hos patienter med Friedreichs ataksi.

Del 2: Anden del af denne undersøgelse er et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbelt-blindt, parallel-gruppe studie for at evaluere sikkerheden og effekten af ​​omaveloxolone (RTA 408) 150 mg hos patienter med Friedreichs ataksi. Patienter indskrevet i del 2 vil blive randomiseret 1:1 til at modtage omaveloxolone (RTA 408) 150 mg eller placebo.

Forlængelse: Udvidelsen vil vurdere langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af omaveloxolone (RTA 408) hos kvalificerede patienter med Friedreichs ataksi efter afslutning af del 1 eller del 2. Patienter vil ikke blive afblindet for at studere behandling i del 1 eller del 2, når de går ind i forlængelsesstudie. Patienterne vil modtage åbent omaveloxolon (RTA 408) på 150 mg én gang dagligt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af Reata Pharmaceuticals. I september 2023 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

172

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Medical University Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har genetisk bekræftet Friedreichs ataksi
  2. Har en ændret FARS-score ≥20 og ≤80
  3. Være mand eller kvinde og ≥16 år og ≤40 år
  4. Har ingen ændringer i træningsregimet inden for 30 dage før studiedag 1 og vær villig til at forblive på det samme træningsregime i løbet af den 16-ugers studieperiode
  5. Har evnen til at gennemføre maksimal træningstest
  6. Kunne sluge kapsler

Ekskluderingskriterier:

  1. Har ukontrolleret diabetes (HbA1c >11,0%)
  2. Har B-type natriuretisk peptidværdi >200 pg/ml
  3. Har en historie med klinisk signifikant venstresidig hjertesygdom og/eller klinisk signifikant hjertesygdom
  4. Har kendt aktiv svampe-, bakterie- og/eller virusinfektion, herunder human immundefektvirus eller hepatitisvirus (B eller C)
  5. Har kendt eller mistænkt aktivt stof- eller alkoholmisbrug
  6. Har klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser større end 1,5 gange den øvre grænse for normalen for aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase
  7. Har en unormal laboratorietestværdi eller alvorlig allerede eksisterende medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville bringe patienten i fare ved tilmelding til studiet

  8. Har taget nogen af ​​følgende lægemidler inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1 eller planlægger at tage nogen af ​​disse lægemidler i løbet af studiets deltagelse:

    1. Følsomme substrater for cytochrom P450 2C8 eller 3A4 (f.eks. repaglinid, midazolam, sildenafil)
    2. Moderate eller stærke hæmmere eller inducere af cytochrom P450 3A4 (f.eks. carbamazepin, phenytoin, ciprofloxacin, grapefrugtjuice)
    3. Substrater til p-glykoproteintransporter (f.eks. ambrisentan, digoxin)
  9. Har deltaget i andre interventionelle kliniske undersøgelser inden for 30 dage før undersøgelsesdag 1
  10. Har en kognitiv svækkelse, der kan udelukke evnen til at overholde undersøgelsesprocedurer
  11. Forudgående deltagelse i et forsøg med omaveloxolone (RTA 408)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 2,5 og 5 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 2,5 mg indgivet oralt én dagligt i 2 uger, derefter 5 mg indtaget oralt én gang dagligt i 10 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 2,5 mg
Andre navne:
  • RTA 408 Kapsler 2,5 mg
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 5 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 5 mg
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 10 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 10 mg indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 10 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 10 mg
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 20 mg
Omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 20 mg indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 20 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 20 mg
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 40 mg
Omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 40 mg indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 40 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 40 mg
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 80 mg
Omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 80 mg indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 80 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 80 mg
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 160 mg
Omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 160 mg indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 160 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 160 mg
Eksperimentel: Del 1 Omaveloxolone Kapsler 300 mg
Omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 300 mg indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 300 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 300 mg
Placebo komparator: Del 1 Placebo-kapsler
Placebo-kapsler indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Placebo
Placebo komparator: Del 2 Placebo-kapsler
Placebo-kapsler indgivet oralt én gang dagligt i 48 uger
Medicin: Placebo
Eksperimentel: Del 2 Omaveloxolone Kapsler 150 mg
Omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 150 mg indgivet oralt én gang dagligt i 48 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 150 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 150 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i spidsarbejde (i watt/kg) under træningstest i uge 12 i del 1
Tidsramme: Baseline til og med 12 uger efter, at deltageren har modtaget den første dosis i del 1.
Maksimal arbejde opnået under maksimal træningstest. Cyklusergometri ved hjælp af en liggende stationær cykel blev brugt, og arbejdsbyrden blev øget trinvist. Peak work defineres som den arbejdsbelastning, hvor patienterne når maksimal vilje (defineret som manglende evne til at fortsætte med at træne på grund af udmattelse).
Baseline til og med 12 uger efter, at deltageren har modtaget den første dosis i del 1.
Ændring i den modificerede Friedreichs Ataxia Rating Scale (mFARS) i uge 48 i del 2
Tidsramme: 48 uger efter, at deltageren har modtaget den første dosis i del 2
MFARS inkluderer 4 af de 5 sektioner af Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS): bulbar (score 0 til 11), øvre ekstremitetskoordination (score 0 til 36), underekstremitetskoordination (score 0 til 16) og opretstående stabilitet ( score 0 til 36). Minimumsscore er 0 og maksimumscore er 99. En lavere score indikerer bedre neurologisk funktion.
48 uger efter, at deltageren har modtaget den første dosis i del 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den modificerede Friedreichs Ataxia Rating Scale (mFARS) i uge 12 i del 1
Tidsramme: 12 uger efter, at deltageren har modtaget den første dosis i del 1
MFARS inkluderer 4 af de 5 sektioner af Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS): bulbar (score 0 til 11), øvre ekstremitetskoordination (score 0 til 36), underekstremitetskoordination (score 0 til 16) og opretstående stabilitet ( score 0 til 36). Minimumsscore er 0 og maksimumscore er 99. En lavere score indikerer bedre neurologisk funktion.
12 uger efter, at deltageren har modtaget den første dosis i del 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Samarbejdspartnere

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2014

Først opslået (Anslået)

2. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RTA 408-C-1402
  • 2024-517436-22 (Anden identifikator: EU CTIS Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens politik for gennemsigtighed og datadeling i kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner