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RTA 408 Kapseln bei Patienten mit Friedreich-Ataxie - MOXIe

6. Januar 2026 aktualisiert von: Biogen

Eine Phase-2-Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408 bei der Behandlung von Friedreich-Ataxie (MOXIe)

Die Friedreich-Ataxie ist eine autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie, die durch Triplett-Repeat-Expansion verursacht wird. Die ursächliche Mutation ist eine Trinukleotid (GAA)-Wiederholungsexpansion im ersten Intron des Frataxin-Gens, was zu einer beeinträchtigten Transkription von Frataxin führt. Zu den pathologischen Folgen eines Frataxin-Mangels gehören eine schwere Störung der Eisen-Schwefel-Cluster-Biosynthese, eine mitochondriale Eisenüberladung gekoppelt mit einer zellulären Eisen-Dysregulation und eine erhöhte Empfindlichkeit gegenüber oxidativem Stress.

Ein Kennzeichen der Friedreich-Ataxie ist die Beeinträchtigung der antioxidativen Abwehrmechanismen, die eine wichtige Rolle beim Fortschreiten der Krankheit spielen. Studien haben gezeigt, dass die vom Nuklearfaktor Erythroid abgeleitete 2-bezogene Faktor 2 (Nrf2)-Signalübertragung bei Patienten mit Friedreich-Ataxie stark beeinträchtigt ist. Daher wird angenommen, dass die Fähigkeit von Omaveloxolon (RTA 408), Nrf2 zu aktivieren und antioxidative Zielgene zu induzieren, bei Patienten mit Friedreich-Ataxie therapeutisch ist.

Diese zweiteilige Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakodynamik von Omaveloxolon (RTA 408) bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie bewerten.

Teil 1: Der erste Teil dieser Studie wird eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Omaveloxolon (RTA 408) in verschiedenen Dosierungen bei Patienten mit Friedreich-Ataxie sein.

Teil 2: Der zweite Teil dieser Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Omaveloxolon (RTA 408) 150 mg bei Patienten mit Friedreich-Ataxie. Patienten, die in Teil 2 aufgenommen werden, werden 1:1 randomisiert, um 150 mg Omaveloxolon (RTA 408) oder Placebo zu erhalten.

Verlängerung: Die Verlängerung wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Omaveloxolon (RTA 408) bei qualifizierten Patienten mit Friedreich-Ataxie nach Abschluss von Teil 1 oder Teil 2 bewerten. Die Patienten werden bei Eintritt in die Studienbehandlung in Teil 1 oder Teil 2 nicht entblindet Erweiterungsstudium. Die Patienten erhalten Open-Label-Omaveloxolon (RTA 408) mit 150 mg einmal täglich.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von Reata Pharmaceuticals veröffentlicht. Im September 2023 wurde die Trägerschaft der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

172

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Medical University Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Habe Friedreichs Ataxie genetisch bestätigt
  2. Haben Sie einen modifizierten FARS-Score ≥20 und ≤80
  3. Sie müssen männlich oder weiblich und ≥ 16 Jahre und ≤ 40 Jahre alt sein
  4. Nehmen Sie innerhalb von 30 Tagen vor Studientag 1 keine Änderungen am Trainingsprogramm vor und seien Sie bereit, während des 16-wöchigen Studienzeitraums dasselbe Trainingsprogramm beizubehalten
  5. Haben Sie die Fähigkeit, maximale Belastungstests durchzuführen
  6. Kapseln schlucken können

Ausschlusskriterien:

  1. Unkontrollierten Diabetes haben (HbA1c > 11,0 %)
  2. einen natriuretischen Peptidwert vom B-Typ > 200 pg/ml aufweisen
  3. Haben Sie eine Vorgeschichte von klinisch signifikanter linksseitiger Herzerkrankung und / oder klinisch signifikanter Herzerkrankung
  4. Haben Sie eine bekannte aktive Pilz-, Bakterien- und/oder Virusinfektion, einschließlich Human Immunodeficiency Virus oder Hepatitis-Virus (B oder C)
  5. Bekannten oder vermuteten aktiven Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  6. Haben Sie klinisch signifikante Anomalien der klinischen Hämatologie oder Biochemie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Erhöhungen von mehr als dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze von Aspartat-Aminotransferase oder Alanin-Aminotransferase
  7. Haben Sie einen anormalen Labortestwert oder eine schwerwiegende vorbestehende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten durch die Aufnahme in die Studie gefährden würde

  8. innerhalb von 7 Tagen vor Studientag 1 eines der folgenden Medikamente eingenommen haben oder die Einnahme eines dieser Medikamente während der Zeit der Studienteilnahme planen:

    1. Empfindliche Substrate für Cytochrom P450 2C8 oder 3A4 (z. B. Repaglinid, Midazolam, Sildenafil)
    2. Moderate oder starke Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 3A4 (z. B. Carbamazepin, Phenytoin, Ciprofloxacin, Grapefruitsaft)
    3. Substrate für p-Glykoprotein-Transporter (z. B. Ambrisentan, Digoxin)
  9. innerhalb von 30 Tagen vor Studientag 1 an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben
  10. Haben Sie eine kognitive Beeinträchtigung, die die Fähigkeit ausschließen kann, die Studienverfahren einzuhalten
  11. Vorherige Teilnahme an einer Studie mit Omaveloxolon (RTA 408)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 2,5 und 5 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 2,5 mg einmal täglich oral für 2 Wochen, dann 5 mg einmal täglich für 10 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 2,5 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln 2,5 mg
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 5 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 5 mg
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 10 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 10 mg oral einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 10 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 10 mg
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 20 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 20 mg oral einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 20 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 20 mg
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 40 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 40 mg oral einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 40 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 40 mg
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 80 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 80 mg oral einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 80 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 80 mg
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 160 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 160 mg oral einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 160 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 160 mg
Experimental: Teil 1 Omaveloxolon Kapseln 300 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 300 mg oral einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 300 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 300 mg
Placebo-Komparator: Teil 1 Placebo-Kapseln
Placebo-Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht werden
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Komparator: Teil 2 Placebo-Kapseln
Placebo-Kapseln, die 48 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht werden
Arzneimittel: Placebo
Experimental: Teil 2 Omaveloxolon Kapseln 150 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 150 mg oral einmal täglich für 48 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 150 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 150 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Spitzenbelastung gegenüber dem Ausgangswert (in Watt/kg) während des Belastungstests in Woche 12 in Teil 1
Zeitfenster: Baseline bis 12 Wochen, nachdem der Teilnehmer die erste Dosis in Teil 1 erhalten hat.
Maximale Leistung, die während maximaler Belastungstests erreicht wird. Es wurde Fahrradergometrie mit einem stationären Liegerad verwendet und die Arbeitsbelastung schrittweise erhöht. Spitzenleistung ist definiert als die Arbeitsbelastung, bei der Patienten die maximale Willenskraft erreichen (definiert als Unfähigkeit, aufgrund von Erschöpfung weiter zu trainieren).
Baseline bis 12 Wochen, nachdem der Teilnehmer die erste Dosis in Teil 1 erhalten hat.
Änderung der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (mFARS) in Woche 48 in Teil 2
Zeitfenster: 48 Wochen, nachdem der Teilnehmer die erste Dosis in Teil 2 erhalten hat
Der mFARS umfasst 4 der 5 Abschnitte der Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS): Bulbar (Punktzahl 0 bis 11), Koordination der oberen Extremitäten (Punktzahl 0 bis 36), Koordination der unteren Extremitäten (Punktzahl 0 bis 16) und Aufrechte Stabilität ( Punktzahl 0 bis 36). Die Mindestpunktzahl beträgt 0 und die Höchstpunktzahl 99. Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine bessere neurologische Funktion hin.
48 Wochen, nachdem der Teilnehmer die erste Dosis in Teil 2 erhalten hat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (mFARS) in Woche 12 in Teil 1
Zeitfenster: 12 Wochen nachdem der Teilnehmer die erste Dosis in Teil 1 erhalten hat
Der mFARS umfasst 4 der 5 Abschnitte der Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS): Bulbar (Punktzahl 0 bis 11), Koordination der oberen Extremitäten (Punktzahl 0 bis 36), Koordination der unteren Extremitäten (Punktzahl 0 bis 16) und Aufrechte Stabilität ( Punktzahl 0 bis 36). Die Mindestpunktzahl beträgt 0 und die Höchstpunktzahl 99. Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine bessere neurologische Funktion hin.
12 Wochen nachdem der Teilnehmer die erste Dosis in Teil 1 erhalten hat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Mitarbeiter

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

2. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTA 408-C-1402
  • 2024-517436-22 (Andere Kennung: EU CTIS Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zur Transparenz und zum Datenaustausch bei klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

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