Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

RTA 408 kapszula Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél – MOXIe

2024. február 1. frissítette: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

2. fázisú tanulmány az RTA 408 biztonságosságáról, hatékonyságáról és farmakodinámiájáról a Friedreich-ataxia (MOXIe) kezelésében

A Friedreich-ataxia egy autoszomális recesszív cerebelláris ataxia, amelyet triplet-ismétlődő tágulások okoznak. A kiváltó mutáció a trinukleotid (GAA) ismétlődő expanziója a frataxin gén első intronjában, ami a frataxin transzkripciójának károsodásához vezet. A frataxin-hiány kóros következményei közé tartozik a vas-kén klaszter bioszintézisének súlyos zavara, a mitokondriális vas túlterhelés, amely a celluláris vas szabályozási zavarához kapcsolódik, valamint az oxidatív stresszre való fokozott érzékenység.

A Friedreich-féle ataxia egyik jellemzője az antioxidatív védekező mechanizmusok károsodása, amelyek jelentős szerepet játszanak a betegség progressziójában. Tanulmányok kimutatták, hogy a nukleáris faktor eritroid eredetű 2-es faktor (Nrf2) jelátvitele súlyosan károsodott a Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél. Ezért az omaveloxolon (RTA 408) azon képessége, hogy aktiválja az Nrf2-t és indukálja az antioxidáns célgéneket, terápiás hatású Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél.

Ez a 2 részből álló tanulmány az omaveloxolon (RTA 408) hatékonyságát, biztonságosságát és farmakodinámiáját értékeli Friedreich-ataxiában szenvedő betegek kezelésében.

1. rész: A tanulmány első része egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, dózis-eszkalációs vizsgálat az omaveloxolon (RTA 408) biztonságosságának értékelésére különböző dózisokban Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél.

2. rész: A tanulmány második része egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, párhuzamos csoportos vizsgálat a 150 mg-os omaveloxolon (RTA 408) biztonságosságának és hatásosságának értékelésére Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél. A 2. részbe bevont betegeket 1:1 arányban randomizálják, hogy 150 mg omaveloxolont (RTA 408) vagy placebót kapjanak.

Kiterjesztés: A kiterjesztés értékeli az omaveloxolon (RTA 408) hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát Friedreich-ataxiában szenvedő, minősített betegeknél az 1. vagy a 2. rész befejezése után. kiterjesztési tanulmány. A betegek nyílt elrendezésű omaveloxolont (RTA 408) kapnak napi egyszer 150 mg-ban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a tanulmányt korábban a Reata Pharmaceuticals tette közzé. 2023 szeptemberében a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogenhez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

172

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, 6020
        • Medical University Innsbruck
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida - Neurology
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory University Hospital - Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Ohio State University - Neurology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Genetikailag megerősítették Friedreich ataxiáját
  2. A módosított FARS-pontszám ≥20 és ≤80
  3. Legyen férfi vagy nő, és ≥16 éves és ≤40 éves
  4. Az 1. vizsgálati napot megelőző 30 napon belül nem változtathat az edzésrenden, és hajlandó maradni ugyanazon az edzési renden a 16 hetes vizsgálati időszak alatt
  5. Legyen képes a maximális gyakorlati teszt elvégzésére
  6. Legyen képes lenyelni a kapszulákat

Kizárási kritériumok:

  1. Nem kontrollált cukorbetegsége van (HbA1c >11,0%)
  2. B-típusú natriuretikus peptid értéke >200 pg/ml
  3. Klinikailag jelentős bal oldali szívbetegsége és/vagy klinikailag jelentős szívbetegsége van
  4. Ismert aktív gombás, bakteriális és/vagy vírusfertőzés, beleértve a humán immunhiány vírust vagy hepatitis vírust (B vagy C)
  5. Aktív kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés ismert vagy gyanított
  6. Klinikailag jelentős klinikai hematológiai vagy biokémiai eltérései vannak, beleértve, de nem kizárólagosan, az aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz normálértékének felső határának 1,5-szeresét meghaladó emelkedést
  7. Bármilyen abnormális laboratóriumi vizsgálati értéke vagy súlyos, már meglévő egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteget a vizsgálatba való felvétel miatt

  8. Az 1. vizsgálati napot megelőző 7 napon belül bevette a következő gyógyszerek bármelyikét, vagy a vizsgálatban való részvétel ideje alatt tervezi szedni ezen gyógyszerek bármelyikét:

    1. A citokróm P450 2C8 vagy 3A4 érzékeny szubsztrátjai (pl. repaglinid, midazolam, szildenafil)
    2. A citokróm P450 3A4 mérsékelt vagy erős inhibitorai vagy induktorai (például karbamazepin, fenitoin, ciprofloxacin, grapefruitlé)
    3. A p-glikoprotein transzporter szubsztrátumai (pl. ambriszentán, digoxin)
  9. Az 1. vizsgálati napot megelőző 30 napon belül részt vett bármilyen más intervenciós klinikai vizsgálatban
  10. Kognitív károsodása van, amely kizárhatja a vizsgálati eljárások betartását
  11. Az omaveloxolonnal (RTA 408) végzett kísérletben való korábbi részvétel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 2,5 és 5 mg
omaveloxolon (RTA 408) kapszula, 2,5 mg-os szájon át naponta egyszer 2 héten keresztül, majd 5 mg-os szájon át naponta egyszer 10 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 2,5 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula 2,5 mg
Drog: Omaveloxolone kapszula, 5 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 5 mg
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 10 mg
omaveloxolon (RTA 408) kapszula, 10 mg, szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 10 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 10 mg
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 20 mg
Omaveloxolone (RTA 408) kapszula, 20 mg szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 20 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 20 mg
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 40 mg
Omaveloxolone (RTA 408) kapszula, 40 mg szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 40 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 40 mg
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 80 mg
Omaveloxolone (RTA 408) kapszula, 80 mg szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 80 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 80 mg
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 160 mg
Omaveloxolone (RTA 408) kapszula, 160 mg szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 160 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 160 mg
Kísérleti: 1. rész Omaveloxolone kapszula 300 mg
Omaveloxolone (RTA 408) kapszula, 300 mg szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 300 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 300 mg
Placebo Comparator: 1. rész Placebo kapszula
Placebo kapszulák szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül
Drog: Placebo
Placebo Comparator: 2. rész Placebo kapszula
Placebo kapszulák szájon át naponta egyszer, 48 héten keresztül
Drog: Placebo
Kísérleti: 2. rész Omaveloxolone kapszula 150 mg
Omaveloxolone (RTA 408) kapszula, 150 mg szájon át naponta egyszer, 48 héten keresztül
Drog: Omaveloxolone kapszula, 150 mg
Más nevek:
  • RTA 408 kapszula, 150 mg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a csúcsteljesítményben (Watt/kg-ban) az 1. rész 12. hetében végzett gyakorlati teszt során
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hétig azután, hogy a résztvevő megkapta az első adagot az 1. részben.
Maximális terheléses teszt során elért csúcsmunka. Fekvő álló kerékpárral végzett kerékpárergometriát alkalmaztak, és a munkaterhelést fokozatosan növelték. A csúcsmunka az a munkaterhelés, amelynél a betegek elérik a maximális akaraterőt (ezt úgy határozzák meg, mint a kimerültség miatti képtelenség folytatni a testmozgást).
Kiindulási állapot 12 hétig azután, hogy a résztvevő megkapta az első adagot az 1. részben.
Változás a módosított Friedreich-féle ataxia-értékelési skálában (mFARS) a 48. héten a 2. részben
Időkeret: 48 héttel azután, hogy a résztvevő megkapta az első adagot a 2. részben
Az mFARS a Friedreich-féle Ataxia Értékelési Skála (FARS) 5 szakasza közül 4-et tartalmaz: bulbar (pontszám 0-11), felső végtag koordináció (0-36 pont), alsó végtag koordináció (0-16 pont) és függőleges stabilitás ( pont 0-tól 36-ig). A minimális pontszám 0, a maximális pontszám 99. Az alacsonyabb pontszám jobb neurológiai funkciót jelez.
48 héttel azután, hogy a résztvevő megkapta az első adagot a 2. részben

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a módosított Friedreich-féle ataxia-értékelési skálában (mFARS) az 1. rész 12. hetében
Időkeret: 12 héttel azután, hogy a résztvevő megkapta az első adagot az 1. részben
Az mFARS a Friedreich-féle Ataxia Értékelési Skála (FARS) 5 szakasza közül 4-et tartalmaz: bulbar (pontszám 0-11), felső végtag koordináció (0-36 pont), alsó végtag koordináció (0-16 pont) és függőleges stabilitás ( pont 0-tól 36-ig). A minimális pontszám 0, a maximális pontszám 99. Az alacsonyabb pontszám jobb neurológiai funkciót jelez.
12 héttel azután, hogy a résztvevő megkapta az első adagot az 1. részben

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Együttműködők

AbbVie
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 30.

Első közzététel (Becsült)

2014. október 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RTA 408-C-1402

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a https://www.biogentrialtransparency.com/ oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel