皮膚筋炎患者における皮下免疫グロブリン（Hizentra）：概念実証研究
2018年5月10日 更新者：marinos dalakas、Thomas Jefferson University
この研究の目的は、皮膚筋炎患者におけるHizentra（免疫グロブリン皮下）の形でのヒト免疫グロブリンSCIgの有効性と安全性を評価することです。
Hizentra は、原発性免疫不全患者の体内の免疫グロブリンを安定した正常なレベルに維持することにより、感染に対する効果的な保護を提供します。
現在、ステロイド抵抗性皮膚筋炎の患者は、IVIg (IVIG の健康な抗体が、皮膚筋炎で筋肉や皮膚を攻撃する有害な抗体をブロックすることができます) 治療でしか治療できません。
その後、SCIg が適切な代替品であり、補体抗体に対する免疫調節効果を発揮するかどうかを確認するために評価を行うことができます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 標準的な基準に基づくDMの診断
- 4 週間ごとに 0.4 g/kg 以上の IVIg を投与する (IVIg グループのみ)
- -IVIgに対する確立された反応、または確立された状態を維持するためのIVIgへの依存 両方のグループの投与間隔の終わりに症状の悪化、または過去12か月以内の投与量の減少後に悪化することによって確立されました（IVIgグループのみ）
- -IVIgを使用している間、IVIgレジメンは12週間安定しています（用量の変更が15％以下であれば、わずかな変更は許可されます）（IVIgグループのみ）
- ステロイドおよび/または他の免疫抑制剤を12週間安定して投与し、スケジュールや意図を変更することはありません。
除外基準:
- 妊娠中、計画妊娠中、授乳中、または避妊をしたくない
- -重大な血液学的、腎臓または肝臓の機能障害または悪性腫瘍を含む、治療または評価を妨げる重度の併発病状
- -過去24週間のIVIg以外の開始または免疫調節治療、または過去12週間のIVIg以外の免疫調節治療の変更。
- -過去12週間の治験薬の治験への参加
- 皮膚筋炎とは無関係の皮膚感染症の存在、重度の皮膚病変
-研究者の意見では、この研究の実施または解釈を妨げる可能性のある他の病状の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：IVIgナイーブ
コルチコステロイドに応答する活動性疾患を有する、またはコルチコステロイド依存性であるIVIgに未経験の患者も含まれます。
これらの患者は研究に参加する前に、IVIgの標準用量である2グラム/ kg /月から開始し、その後、反応に応じて1または2グラム/ kgで毎月維持するIVIgの3か月の注入を受けます。
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他の名前：
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アクティブコンパレータ：非 IVIg ナイーブ
すでに IVIg を使用している参加者は、既存の IVIg レジメンで 12 週間観察され、筋力、皮膚の変化、日常活動の評価、生活の質 (QoL) の測定を 4 週間ごとに受けます。 (週 0、4、8、12)。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主な結果は、ベースライン (登録) から 16、20、24、および 28 週での平均変化までの筋力 (MRC サムスコアに基づく) の変化です。
時間枠：主な結果は、ベースライン (登録) から 16、20、24、および 28 週での平均変化までの筋力 (MRC サムスコアに基づく) の変化です。
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主な結果は、ベースライン (登録) から 16、20、24、および 28 週での平均変化までの筋力 (MRC サムスコアに基づく) の変化です。
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主な結果は、ベースライン (登録) から 16、20、24、および 28 週での平均変化までの筋力 (MRC サムスコアに基づく) の変化です。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主な副次的結果は、IVIg と比較した SCIg に対する参加者の好みです。
時間枠：主な副次的結果は、IVIg と比較した SCIg に対する参加者の好みです。
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副次評価項目は、a) IVIg よりも SCIg を好む参加者の数に基づく患者の好みです (自家製のアンケートを使用して、最も偏りのない方法で好みを把握します; b) 週間の QOL スコアの平均変化12と28; c) 血清中の補体消費に対する影響; d) 繰り返される皮膚生検の免疫学的パラメーター。 e) 各来院時に報告された有害事象。
したがって、SCIg と IVIg の優位性に関する情報が得られます。
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主な副次的結果は、IVIg と比較した SCIg に対する参加者の好みです。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年11月1日
一次修了 (実際)
2017年3月2日
研究の完了 (実際)
2017年3月2日
試験登録日
最初に提出
2014年10月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年10月21日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年5月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月10日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。