Subkutant immunglobulin (Hizentra) hos patienter med dermatomyositis: et bevis på koncept-undersøgelse
10. maj 2018 opdateret af: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af humant immunglobulin SCIg i form af Hizentra (Immunglobulin Subkutan) hos patienter med Dermatomyositis.
Hizentra giver effektiv beskyttelse mod infektion ved at opretholde et stabilt og normalt niveau af immunglobulin i kroppen) hos patienter med primær immundefekt.
På nuværende tidspunkt kan patienter med steroidresistent dermatomyositis kun behandles med IVIg (De sunde antistoffer i IVIG kan blokere de skadelige antistoffer, der angriber muskler og hud ved dermatomyositis) behandling.
Der kan derefter foretages en evaluering for at se, om SCIg er en passende erstatning og udøver immunmodulerende effekt på komplementantistoffer.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd eller kvinde i alderen >18 år
- Diagnose af DM baseret på standardkriterier
- Modtagelse svarende til mindst 0,4 g/kg IVIg hver 4. uge (kun IVIg-gruppen)
- Etableret respons på IVIg eller afhængighed af IVIg for at opretholde status etableret enten ved symptomatisk forværring af tilstanden ved slutningen af interdosisintervallet for begge grupper eller ved forværring efter reduktion af dosis inden for de foregående 12 måneder (kun IVIg-gruppen)
- IVIg-regimen er stabil i 12 uger under IVIg (mindre ændringer er tilladt, forudsat at dosisændringen er 15 % eller mindre) (kun IVIg-gruppen)
- Stabil dosering med steroider og/eller andre immunsuppressiva i 12 uger uden ændringer i skemaet eller tilsigtet.
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet, planlagt graviditet, amning eller manglende vilje til at bruge prævention
- Alvorlige samtidige medicinske tilstande, som ville forhindre behandling eller vurdering, herunder betydelig hæmatologisk, nyre- eller leverdysfunktion eller maligniteter
- Påbegyndelse eller anden immunmodulerende behandling end IVIg inden for de seneste 24 uger eller modifikation af anden immunmodulerende behandling end IVIg inden for de seneste 12 uger.
- Deltagelse i afprøvning af et forsøgslægemiddel inden for de seneste 12 uger
- Tilstedeværelse af hudinfektion, der ikke er relateret til dermatomyositis, alvorlig hudpåvirkning
Tilstedeværelse af enhver anden medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan forstyrre udførelsen eller fortolkningen af denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: IVIg naiv
Patienter, der er naive til IVIg, som har en aktiv sygdom, der reagerer på kortikosteroider eller er kortikosteroidafhængige, vil også blive inkluderet.
Inden disse patienter går ind i undersøgelsen, vil de modtage 3 månedlige infusioner af IVIg begyndende med standarddosis på 2 gram/kg/måned og efterfulgt af månedlig vedligeholdelse på 1 eller 2 gram/kg alt efter deres respons.
|
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: ikke-IVIg naiv
Deltagere, der allerede er på IVIg, vil blive observeret i 12 uger under deres eksisterende IVIg-regime og vil gennemgå målinger af deres muskelstyrke, hudforandringer, vurderinger af deres daglige aktiviteter og livskvalitet (QoL) hver 4. uge ved planlagte besøg til månedlige vedligeholdelses-IVIg-infusioner (uge 0,4,8,12).
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
Tidsramme: Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
|
Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
|
Det primære resultat er en ændring i styrke (baseret på MRC-sumscores) fra baseline (tilmelding) til den gennemsnitlige ændring i uge 16, 20, 24 og 28.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det primære sekundære resultat er deltagerens præference for SCIg sammenlignet med IVIg
Tidsramme: Det primære sekundære resultat er deltagerens præference for SCIg sammenlignet med IVIg
|
Sekundære resultatmål vil være a) patientpræference baseret på antallet af deltagere, der foretrækker SCIg frem for IVIg (et hjemmelavet spørgeskema vil blive brugt til at fange præference på den mest objektive måde; b) gennemsnitlig ændring i livskvalitetsscore mellem uge 12 og 28; c) effekt på komplementforbruget i serum; d) Immunologiske parametre på de gentagne hudbiopsier; og e) uønskede hændelser som rapporteret ved hvert besøg.
I overensstemmelse hermed vil der blive indhentet oplysninger om overlegenheden af SCIg vs. IVIg
|
Det primære sekundære resultat er deltagerens præference for SCIg sammenlignet med IVIg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. marts 2017
Studieafslutning (Faktiske)
2. marts 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. oktober 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. oktober 2014
Først opslået (Skøn)
22. oktober 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. maj 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. maj 2018
Sidst verificeret
1. maj 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 13P.192
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .