Подкожный иммуноглобулин (Hizentra) у пациентов с дерматомиозитом: исследование, подтверждающее концепцию
10 мая 2018 г. обновлено: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Цель исследования - оценить эффективность и безопасность человеческого иммуноглобулина SCIg в форме Hizentra (подкожный иммуноглобулин) у пациентов с дерматомиозитом.
Хизентра обеспечивает эффективную защиту от инфекции за счет поддержания стабильного и нормального уровня иммуноглобулина в организме у больных с первичным иммунодефицитом.
В настоящее время пациентов со стероидрезистентным дерматомиозитом можно лечить только с помощью ВВИГ (здоровые антитела в ВВИГ могут блокировать повреждающие антитела, атакующие мышцы и кожу при дерматомиозите).
Затем можно провести оценку, чтобы увидеть, является ли SCIg подходящей заменой и оказывает ли иммуномодулирующее действие на антитела комплемента.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины старше 18 лет
- Диагностика СД на основании стандартных критериев
- Получение эквивалента не менее 0,4 г/кг ВВИГ каждые 4 недели (только группа ВВИГ)
- Установленный ответ на ВВИГ или зависимость от ВВИГ для поддержания статуса, подтвержденный либо симптоматическим ухудшением состояния в конце междозового интервала для обеих групп, либо ухудшением после снижения дозы в течение предыдущих 12 месяцев (только группа ВВИГ)
- Схема внутривенного введения стабильна в течение 12 недель во время приема внутривенного иммуноглобулина (допускаются незначительные изменения при условии, что изменение дозы составляет 15% или менее) (только группа внутривенного иммуноглобулина)
- Стабильная дозировка стероидов и/или других иммунодепрессантов в течение 12 недель без каких-либо изменений графика или намерений.
Критерий исключения:
- Беременность, планируемая беременность, грудное вскармливание или нежелание применять контрацепцию
- Тяжелые сопутствующие заболевания, препятствующие лечению или обследованию, включая выраженную гематологическую, почечную или печеночную дисфункцию или злокачественные новообразования.
- Начало или иммуномодулирующее лечение, кроме ВВИГ, в течение последних 24 недель или модификация иммуномодулирующего лечения, кроме ВВИГ, в течение последних 12 недель.
- Участие в исследовании исследуемого лекарственного препарата в течение последних 12 недель
- Наличие кожной инфекции, не связанной с дерматомиозитом, тяжелое поражение кожи
Наличие любого другого медицинского состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению или интерпретации этого исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Наивный
Также будут включены пациенты, ранее не получавшие ВВИГ, с активным заболеванием, реагирующим на кортикостероиды, или зависимые от кортикостероидов.
Прежде чем эти пациенты войдут в исследование, они будут получать 3 ежемесячных инфузии ВВИГ, начиная со стандартной дозы 2 г/кг/месяц, а затем ежемесячно поддерживая дозу 1 или 2 г/кг в зависимости от их ответа.
|
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: наивный
Участники, уже получающие ВВИГ, будут находиться под наблюдением в течение 12 недель в соответствии с их существующим режимом ВВИГ и будут подвергаться измерениям их мышечной силы, изменениям кожи, оценке их повседневной деятельности и качества жизни (КЖ) каждые 4 недели во время запланированных посещений для ежемесячных поддерживающих инфузий ВВИГ. (недели 0,4,8,12).
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Первичным результатом является изменение силы (на основе суммарных баллов MRC) от исходного уровня (зачисление) до среднего изменения на 16, 20, 24 и 28 неделе.
Временное ограничение: Первичным результатом является изменение силы (на основе суммарных баллов MRC) от исходного уровня (зачисление) до среднего изменения на 16, 20, 24 и 28 неделе.
|
Первичным результатом является изменение силы (на основе суммарных баллов MRC) от исходного уровня (зачисление) до среднего изменения на 16, 20, 24 и 28 неделе.
|
Первичным результатом является изменение силы (на основе суммарных баллов MRC) от исходного уровня (зачисление) до среднего изменения на 16, 20, 24 и 28 неделе.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основным вторичным результатом является предпочтение участником SCIg по сравнению с IVIg.
Временное ограничение: Основным вторичным результатом является предпочтение участником SCIg по сравнению с IVIg.
|
Вторичными показателями результатов будут а) предпочтения пациентов, основанные на количестве участников, которые предпочитают SCIg ВВИГ (будет использоваться самодельная анкета для наиболее объективного определения предпочтений); b) среднее изменение показателей качества жизни между неделями 12 и 28; в) влияние на потребление комплемента в сыворотке крови; г) иммунологические показатели повторных биопсий кожи; и e) нежелательные явления, о которых сообщалось при каждом посещении.
Соответственно, будет получена информация о превосходстве SCIg над IVIg.
|
Основным вторичным результатом является предпочтение участником SCIg по сравнению с IVIg.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 марта 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 марта 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 октября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 октября 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 октября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 мая 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 мая 2018 г.
Последняя проверка
1 мая 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Кожные заболевания
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания соединительной ткани
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Полимиозит
- Миозит
- Дерматомиозит
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунологические факторы
- Антитела
- Иммуноглобулины
- Иммуноглобулины внутривенно
Другие идентификационные номера исследования
- 13P.192
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Иммуноглобулин (Хизентра)
-
Hansa Biopharma ABЗавершенныйСиндром Гийена-Барре (СГБ)Франция, Нидерланды, Соединенное Королевство
-
CSL BehringЗавершенныйПервичный иммунодефицит | Вторичный иммунодефицитКанада