Subkutant immunglobulin (Hizentra) hos pasienter med dermatomyositt: A Proof of Concept-studie
10. mai 2018 oppdatert av: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Formålet med studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til humant immunglobulin SCIg i form av Hizentra (Immunglobulin Subkutan) hos pasienter med dermatomyositt.
Hizentra gir effektiv beskyttelse mot infeksjon ved å opprettholde et jevnt og normalt nivå av immunglobulin i kroppen) hos pasienter med primær immunsvikt.
For tiden kan pasienter med steroidresistent dermatomyositt kun behandles med IVIg (De sunne antistoffene i IVIG kan blokkere de skadelige antistoffene som angriper muskler og hud ved dermatomyositt).
En evaluering kan deretter gjøres for å se om SCIg er en passende erstatning og utøver immunmodulerende effekt på komplementantistoffer.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinne i alderen >18 år
- Diagnose av DM basert på standardkriterier
- Får tilsvarende minst 0,4 g/kg IVIg hver 4. uke (kun IVIg-gruppen)
- Etablert respons på IVIg eller avhengighet av IVIg for å opprettholde status etablert enten ved symptomatisk forverring av tilstanden ved slutten av interdoseintervallet for begge grupper eller ved forverring etter reduksjon av dosen innen de foregående 12 månedene (kun IVIg-gruppen)
- IVIg-regime stabilt i 12 uker mens du er på IVIg (mindre endringer er tillatt forutsatt at doseendringen er 15 % eller mindre) (kun IVIg-gruppen)
- Stabil dosering med steroider og/eller andre immundempende midler i 12 uker uten endringsplan eller tiltenkt.
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet, planlagt graviditet, amming eller manglende vilje til å bruke prevensjon
- Alvorlige samtidige medisinske tilstander som ville forhindre behandling eller vurdering, inkludert betydelig hematologisk, nyre- eller leverdysfunksjon eller maligniteter
- Oppstart eller annen immunmodulerende behandling enn IVIg de siste 24 ukene eller modifikasjon av annen immunmodulerende behandling enn IVIg de siste 12 ukene.
- Deltakelse i utprøving av et undersøkelseslegemiddel de siste 12 ukene
- Tilstedeværelse av hudinfeksjon som ikke er relatert til dermatomyositt, alvorlig hudpåvirkning
Tilstedeværelse av andre medisinske tilstander som etter etterforskerens mening kan forstyrre ytelsen eller tolkningen av denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: IVIg naiv
Pasienter som er naive for IVIg som har aktiv sykdom som reagerer på kortikosteroider eller er kortikosteroidavhengige, vil også bli inkludert.
Før disse pasientene går inn i studien, vil de motta 3 månedlige infusjoner av IVIg som starter med standarddosen på 2 gram/kg/måned og etterfulgt av månedlig vedlikehold på 1 eller 2 gram/kg i henhold til deres respons.
|
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: ikke-IVIG naiv
Deltakere som allerede er på IVIg vil bli observert i 12 uker under deres eksisterende IVIg-regime og vil gjennomgå målinger av muskelstyrke, hudforandringer, vurderinger av deres daglige aktiviteter og livskvalitet (QoL) hver 4. uke ved planlagte besøk for månedlige vedlikeholds-IVIG-infusjoner (uke 0,4,8,12).
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det primære resultatet er en endring i styrke (basert på MRC-sumscores) fra baseline (registrering) til gjennomsnittlig endring i uke 16, 20, 24 og 28.
Tidsramme: Det primære resultatet er en endring i styrke (basert på MRC-sumscores) fra baseline (registrering) til gjennomsnittlig endring i uke 16, 20, 24 og 28.
|
Det primære resultatet er en endring i styrke (basert på MRC-sumscores) fra baseline (registrering) til gjennomsnittlig endring i uke 16, 20, 24 og 28.
|
Det primære resultatet er en endring i styrke (basert på MRC-sumscores) fra baseline (registrering) til gjennomsnittlig endring i uke 16, 20, 24 og 28.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det viktigste sekundære resultatet er deltakerens preferanse for SCIg sammenlignet med IVIg
Tidsramme: Det viktigste sekundære resultatet er deltakerens preferanse for SCIg sammenlignet med IVIg
|
Sekundære utfallsmål vil være a) pasientpreferanse, basert på antall deltakere som foretrekker SCIg fremfor IVIg (et hjemmelaget spørreskjema vil bli brukt for å fange opp preferanse på den mest objektive måten; b) gjennomsnittlig endring i livskvalitetsscore mellom uke 12 og 28; c) effekt på komplementforbruket i serum; d) Immunologiske parametere på de gjentatte hudbiopsiene; og e) uønskede hendelser som rapportert ved hvert besøk.
Følgelig vil informasjon bli innhentet om overlegenheten til SCIg vs. IVIg
|
Det viktigste sekundære resultatet er deltakerens preferanse for SCIg sammenlignet med IVIg
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2014
Primær fullføring (Faktiske)
2. mars 2017
Studiet fullført (Faktiske)
2. mars 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. oktober 2014
Først lagt ut (Anslag)
22. oktober 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mai 2018
Sist bekreftet
1. mai 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 13P.192
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .