Immunoglobulina sottocutanea (Hizentra) in pazienti con dermatomiosite: una prova di studio concettuale
10 maggio 2018 aggiornato da: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoglobulina umana SCIg sotto forma di Hizentra (immunoglobulina sottocutanea) in pazienti con dermatomiosite.
Hizentra fornisce una protezione efficace contro le infezioni mantenendo un livello costante e normale di immunoglobuline nell'organismo) nei pazienti con immunodeficienza primaria.
Al momento, i pazienti con dermatomiosite resistente agli steroidi possono essere trattati solo con IVIg (gli anticorpi sani nelle IVIG possono bloccare gli anticorpi dannosi che attaccano i muscoli e la pelle nella dermatomiosite).
È quindi possibile effettuare una valutazione per vedere se SCIg è un sostituto adatto ed esercita un effetto immunomodulatore sugli anticorpi del complemento.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini o donne di età >18 anni
- Diagnosi di DM basata su criteri standard
- Ricevere l'equivalente di almeno 0,4 g/kg IVIg ogni 4 settimane (solo gruppo IVIg)
- Risposta stabilita a IVIg o dipendenza da IVIg per mantenere lo stato stabilito dal peggioramento sintomatico della condizione alla fine dell'intervallo tra le dosi per entrambi i gruppi o dal peggioramento dopo la riduzione della dose nei 12 mesi precedenti (solo gruppo IVIg)
- Regime IVIg stabile per 12 settimane durante il trattamento con IVIg (modifiche minori sono consentite a condizione che la variazione della dose sia pari o inferiore al 15%) (solo gruppo IVIg)
- Dosaggio stabile con steroidi e/o altri immunosoppressori per 12 settimane senza cambiamenti di programma o previsti.
Criteri di esclusione:
- Gravidanza, gravidanza pianificata, allattamento al seno o riluttanza a praticare la contraccezione
- Gravi condizioni mediche concomitanti che impedirebbero il trattamento o la valutazione, comprese significative disfunzioni ematologiche, renali o epatiche o tumori maligni
- Inizio o trattamento immunomodulante diverso da IVIg nelle ultime 24 settimane o modifica del trattamento immunomodulatore diverso da IVIg nelle ultime 12 settimane.
- Partecipazione alla sperimentazione di un medicinale sperimentale nelle ultime 12 settimane
- Presenza di infezione cutanea non correlata a dermatomiosite, grave interessamento cutaneo
Presenza di qualsiasi altra condizione medica, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe interferire con le prestazioni o l'interpretazione di questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: IVIg ingenuo
Saranno inclusi anche i pazienti naïve alle IVIg che hanno una malattia attiva che risponde ai corticosteroidi o che sono corticosteroidi-dipendenti.
Prima che questi pazienti entrino nello studio, riceveranno 3 infusioni mensili di IVIg a partire dalla dose standard di 2 grammi/kg/mese e seguite da un mantenimento mensile di 1 o 2 grammi/kg in base alla loro risposta.
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Altri nomi:
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Comparatore attivo: non-IVIg naive
I partecipanti già in IVIg saranno osservati per 12 settimane con il loro regime IVIg esistente e saranno sottoposti a misurazioni della loro forza muscolare, cambiamenti della pelle, valutazioni delle loro attività quotidiane e qualità della vita (QoL) ogni 4 settimane alle visite programmate per infusioni mensili di IVIg di mantenimento (settimane 0,4,8,12).
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
Lasso di tempo: L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
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L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
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L'esito primario è una variazione della forza (basata sui punteggi totali MRC) dal basale (arruolamento) alla variazione media alle settimane 16, 20, 24 e 28.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il principale risultato secondario è la preferenza del partecipante per SCIg rispetto a IVIg
Lasso di tempo: Il principale risultato secondario è la preferenza del partecipante per SCIg rispetto a IVIg
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Le misure di esito secondarie saranno a) la preferenza del paziente, basata sul numero di partecipanti che preferiscono SCIg a IVIg (verrà utilizzato un questionario fatto in casa per acquisire la preferenza nel modo più imparziale; b) variazione media dei punteggi della qualità della vita tra la settimana 12 e 28; c) effetto sul consumo del complemento nel siero; d) Parametri immunologici sulle biopsie cutanee ripetute; e e) eventi avversi riportati ad ogni visita.
Di conseguenza, si otterranno informazioni sulla superiorità di SCIg rispetto a IVIg
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Il principale risultato secondario è la preferenza del partecipante per SCIg rispetto a IVIg
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
2 marzo 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
2 marzo 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 ottobre 2014
Primo Inserito (Stima)
22 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 maggio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 maggio 2018
Ultimo verificato
1 maggio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie della pelle
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Polimiosite
- Miosite
- Dermatomiosite
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Anticorpi
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
Altri numeri di identificazione dello studio
- 13P.192
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