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Immunoglobuline sous-cutanée (Hizentra) chez les patients atteints de dermatomyosite : une étude de preuve de concept

10 mai 2018 mis à jour par: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'immunoglobuline humaine SCIg sous forme de Hizentra (immunoglobuline sous-cutanée) chez les patients atteints de dermatomyosite. Hizentra offre une protection efficace contre les infections en maintenant un niveau stable et normal d'immunoglobulines dans l'organisme) chez les patients atteints d'immunodéficience primaire. À l'heure actuelle, les patients atteints de dermatomyosite résistante aux stéroïdes ne peuvent être traités qu'avec un traitement IgIV (les anticorps sains contenus dans les IgIV peuvent bloquer les anticorps nocifs qui attaquent les muscles et la peau dans la dermatomyosite). Une évaluation peut alors être faite pour voir si le SCIg est un substitut approprié et exerce un effet immunomodulateur sur les anticorps du complément.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme de plus de 18 ans
  2. Diagnostic de DM basé sur des critères standards
  3. Recevoir l'équivalent d'au moins 0,4 g/kg d'IgIV toutes les 4 semaines (groupe IgIV uniquement)
  4. Réponse établie aux IgIV ou dépendance aux IgIV pour maintenir le statut établi soit par une aggravation symptomatique de l'état à la fin de l'intervalle inter-doses pour les deux groupes, soit par une aggravation après réduction de la dose dans les 12 mois précédents (groupe IgIV uniquement)
  5. Régime IgIV stable pendant 12 semaines sous IgIV (des modifications mineures sont autorisées à condition que le changement de dose soit de 15 % ou moins) (groupe IgIV uniquement)
  6. Dosage stable avec des stéroïdes et/ou d'autres immunosuppresseurs pendant 12 semaines sans changement d'horaire ni prévu.

Critère d'exclusion:

  1. Grossesse, grossesse planifiée, allaitement ou refus de pratiquer la contraception
  2. Affections médicales concomitantes graves qui empêcheraient le traitement ou l'évaluation, y compris un dysfonctionnement hématologique, rénal ou hépatique important ou des tumeurs malignes
  3. Initiation ou traitement immunomodulateur autre qu'IgIV au cours des 24 dernières semaines ou modification d'un traitement immunomodulateur autre qu'IgIV au cours des 12 dernières semaines.
  4. Participation à l'essai d'un médicament expérimental au cours des 12 dernières semaines
  5. Présence d'une infection cutanée non liée à une dermatomyosite, atteinte cutanée sévère

Présence de toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la performance ou l'interprétation de cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: IgIV naïf
Les patients naïfs aux IgIV qui ont une maladie active répondant aux corticostéroïdes ou qui sont corticodépendants seront également inclus. Avant d'entrer dans l'étude, ces patients recevront 3 perfusions mensuelles d'IgIV en commençant par la dose standard de 2 grammes/kg/mois et suivies d'une maintenance mensuelle de 1 ou 2 grammes/kg selon leur réponse.
Médicament: Immunoglobuline (Hizentra)
Autres noms:
  • Immunoglobuline sous-cutanée (humaine) liquide à 20 %, Hizentra
Comparateur actif: non naïf d'IgIV
Les participants déjà sous IgIV seront observés pendant 12 semaines dans le cadre de leur régime d'IgIV existant et subiront des mesures de leur force musculaire, des changements cutanés, des évaluations de leurs activités quotidiennes et de leur qualité de vie (QdV) toutes les 4 semaines lors des visites programmées pour les perfusions mensuelles d'IgIV d'entretien (semaines 0,4,8,12).
Médicament: Immunoglobuline (Hizentra)
Autres noms:
  • Immunoglobuline sous-cutanée (humaine) liquide à 20 %, Hizentra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le critère de jugement principal est un changement de force (basé sur les scores du MRC) entre le départ (inscription) et le changement moyen aux semaines 16, 20, 24 et 28.
Délai: Le critère de jugement principal est un changement de force (basé sur les scores du MRC) entre le départ (inscription) et le changement moyen aux semaines 16, 20, 24 et 28.
Le critère de jugement principal est un changement de force (basé sur les scores du MRC) entre le départ (inscription) et le changement moyen aux semaines 16, 20, 24 et 28.
Le critère de jugement principal est un changement de force (basé sur les scores du MRC) entre le départ (inscription) et le changement moyen aux semaines 16, 20, 24 et 28.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le critère de jugement secondaire principal est la préférence du participant pour les IgSC par rapport aux IgIV
Délai: Le critère de jugement secondaire principal est la préférence du participant pour les IgSC par rapport aux IgIV
Les mesures de résultats secondaires seront a) la préférence du patient, basée sur le nombre de participants qui préfèrent l'IgSC à l'IgIV (un questionnaire fait maison sera utilisé pour saisir la préférence de la manière la plus impartiale ; b) le changement moyen des scores de qualité de vie entre la semaine 12 et 28 ; c) effet sur la consommation de complément dans le sérum ; d) paramètres immunologiques sur les biopsies cutanées répétées ; et e) les événements indésirables signalés à chaque visite. En conséquence, des informations seront obtenues sur la supériorité des IgSC par rapport aux IgIV
Le critère de jugement secondaire principal est la préférence du participant pour les IgSC par rapport aux IgIV

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Thomas Jefferson University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

2 mars 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

2 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2014

Première publication (Estimation)

22 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2018

Dernière vérification

1 mai 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 13P.192

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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