Inmunoglobulina subcutánea (Hizentra) en pacientes con dermatomiositis: estudio de prueba de concepto
10 de mayo de 2018 actualizado por: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
El propósito del estudio es evaluar la efectividad y seguridad de la inmunoglobulina humana SCIg en forma de Hizentra (Inmunoglobulina Subcutánea) en pacientes con Dermatomiositis.
Hizentra proporciona una protección eficaz contra las infecciones al mantener un nivel estable y normal de inmunoglobulina en el cuerpo en pacientes con inmunodeficiencia primaria.
En la actualidad, los pacientes con dermatomiositis resistente a los esteroides solo pueden recibir tratamiento con IVIg (los anticuerpos saludables en IVIG pueden bloquear los anticuerpos dañinos que atacan el músculo y la piel en la dermatomiositis).
Luego se puede hacer una evaluación para ver si SCIg es un reemplazo adecuado y ejerce un efecto inmunomodulador sobre los anticuerpos del complemento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres mayores de 18 años
- Diagnóstico de DM basado en criterios estándar
- Recibir el equivalente de al menos 0,4 g/kg de IgIV cada 4 semanas (solo grupo de IgIV)
- Respuesta establecida a IgIV o dependencia de IgIV para mantener el estado establecido ya sea por empeoramiento sintomático de la condición al final del intervalo entre dosis para ambos grupos o por empeoramiento después de la reducción de la dosis dentro de los 12 meses anteriores (solo grupo de IgIV)
- Régimen de IgIV estable durante 12 semanas mientras recibe IgIV (se permiten cambios menores siempre que el cambio de dosis sea del 15 % o menos) (solo grupo de IgIV)
- Dosis estable con esteroides y/u otros inmunosupresores durante 12 semanas sin cambios de horario ni intención.
Criterio de exclusión:
- Embarazo, embarazo planificado, lactancia o falta de voluntad para practicar la anticoncepción
- Afecciones médicas concurrentes graves que impedirían el tratamiento o la evaluación, incluidas las disfunciones o tumores malignos hematológicos, renales o hepáticos significativos
- Inicio o tratamiento inmunomodulador diferente a IgIV en las últimas 24 semanas o modificación de tratamiento inmunomodulador diferente a IgIV en las últimas 12 semanas.
- Participación en un ensayo de un medicamento en investigación en las últimas 12 semanas
- Presencia de infección cutánea no relacionada con dermatomiositis, afectación cutánea grave
Presencia de cualquier otra condición médica que, a juicio del investigador, pueda interferir con la realización o interpretación de este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: IgIV ingenuo
También se incluirán los pacientes sin tratamiento previo con IgIV que tengan una enfermedad activa que responda a los corticosteroides o que sean dependientes de los corticosteroides.
Antes de que estos pacientes ingresen al estudio, recibirán 3 infusiones mensuales de IgIV, comenzando con la dosis estándar de 2 gramos/kg/mes y seguidas con un mantenimiento mensual de 1 o 2 gramos/kg según su respuesta.
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Otros nombres:
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Comparador activo: sin tratamiento previo con IgIV
Los participantes que ya reciben IgIV serán observados durante 12 semanas con su régimen de IgIV existente y se someterán a mediciones de su fuerza muscular, cambios en la piel, evaluaciones de sus actividades diarias y calidad de vida (QoL) cada 4 semanas en visitas programadas para recibir infusiones mensuales de IgIV de mantenimiento. (semanas 0,4,8,12).
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El resultado primario es un cambio en la fuerza (basado en las puntuaciones de la MRC) desde el inicio (inscripción) hasta el cambio medio en las semanas 16, 20, 24 y 28.
Periodo de tiempo: El resultado primario es un cambio en la fuerza (basado en las puntuaciones de la MRC) desde el inicio (inscripción) hasta el cambio medio en las semanas 16, 20, 24 y 28.
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El resultado primario es un cambio en la fuerza (basado en las puntuaciones de la MRC) desde el inicio (inscripción) hasta el cambio medio en las semanas 16, 20, 24 y 28.
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El resultado primario es un cambio en la fuerza (basado en las puntuaciones de la MRC) desde el inicio (inscripción) hasta el cambio medio en las semanas 16, 20, 24 y 28.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El resultado secundario principal es la preferencia del participante por SCIg en comparación con IVIg
Periodo de tiempo: El resultado secundario principal es la preferencia del participante por SCIg en comparación con IVIg
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Las medidas de resultado secundarias serán a) la preferencia del paciente, en función del número de participantes que prefieren la SCIg a la IgIV (se utilizará un cuestionario casero para capturar la preferencia de la manera más imparcial; b) el cambio promedio en las puntuaciones de calidad de vida entre semanas 12 y 28; c) efecto sobre el consumo de complemento en suero; d) Parámetros inmunológicos en las biopsias de piel repetidas; ye) eventos adversos informados en cada visita.
En consecuencia, se obtendrá información sobre la superioridad de SCIg vs IVIg
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El resultado secundario principal es la preferencia del participante por SCIg en comparación con IVIg
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
2 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
2 de marzo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de octubre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de mayo de 2018
Última verificación
1 de mayo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Polimiositis
- Miositis
- Dermatomiositis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
Otros números de identificación del estudio
- 13P.192
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