Imunoglobulina subcutânea (Hizentra) em pacientes com dermatomiosite: um estudo de prova de conceito
10 de maio de 2018 atualizado por: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança da imunoglobulina humana SCIg na forma de Hizentra (Imunoglobulina subcutânea) em pacientes com dermatomiosite.
Hizentra fornece proteção eficaz contra infecções, mantendo um nível estável e normal de imunoglobulina no corpo) em pacientes com imunodeficiência primária.
Atualmente, os pacientes com dermatomiosite resistente a esteróides só podem ser tratados com tratamento IVIg (os anticorpos saudáveis no IVIG podem bloquear os anticorpos prejudiciais que atacam o músculo e a pele na dermatomiosite).
Uma avaliação pode então ser feita para ver se SCIg é um substituto adequado e exerce efeito imunomodulador nos anticorpos do complemento.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres com mais de 18 anos
- Diagnóstico de DM com base em critérios padrão
- Receber o equivalente a pelo menos 0,4 g/kg de IVIg a cada 4 semanas (somente grupo IVIg)
- Resposta estabelecida a IVIg ou dependência de IVIg para manter o estado estabelecido por piora sintomática da condição no final do intervalo entre as doses para ambos os grupos ou por piora após redução da dose nos últimos 12 meses (somente grupo IVIg)
- Regime de IVIg estável por 12 semanas durante o tratamento com IVIg (pequenas alterações são permitidas, desde que a alteração da dose seja de 15% ou menos) (somente grupo IVIg)
- Dosagem estável com esteroides e/ou outros imunossupressores por 12 semanas sem mudanças de cronograma ou pretendidas.
Critério de exclusão:
- Gravidez, gravidez planejada, amamentação ou falta de vontade de praticar métodos contraceptivos
- Condições médicas concomitantes graves que impediriam o tratamento ou a avaliação, incluindo disfunções hematológicas, renais ou hepáticas significativas ou malignidades
- Início ou tratamento imunomodulador diferente de IVIg nas últimas 24 semanas ou modificação de tratamento imunomodulador diferente de IVIg nas últimas 12 semanas.
- Participação em ensaio de um medicamento experimental nas últimas 12 semanas
- Presença de infecção cutânea não relacionada com dermatomiosite, envolvimento cutâneo grave
Presença de qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, possa interferir no desempenho ou na interpretação deste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: IVIg ingênuo
Pacientes virgens de IVIg com doença ativa respondendo a corticosteróides ou dependentes de corticosteróides também serão incluídos.
Antes desses pacientes entrarem no estudo, eles receberão 3 infusões mensais de IVIg começando com a dose padrão de 2 gramas/kg/mês e seguidas com manutenção mensal de 1 ou 2 gramas/kg de acordo com sua resposta.
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Outros nomes:
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Comparador Ativo: não-IVIg ingênuo
Os participantes já em IVIg serão observados por 12 semanas sob seu regime de IVIg existente e serão submetidos a medições de sua força muscular, alterações na pele, avaliações de suas atividades diárias e qualidade de vida (QoL) a cada 4 semanas em visitas agendadas para infusões mensais de manutenção de IVIg (semanas 0,4,8,12).
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O resultado primário é uma mudança na força (com base nas pontuações do MRC) desde o início (inscrição) até a mudança média nas semanas 16, 20, 24 e 28.
Prazo: O resultado primário é uma mudança na força (com base nas pontuações do MRC) desde o início (inscrição) até a mudança média nas semanas 16, 20, 24 e 28.
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O resultado primário é uma mudança na força (com base nas pontuações do MRC) desde o início (inscrição) até a mudança média nas semanas 16, 20, 24 e 28.
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O resultado primário é uma mudança na força (com base nas pontuações do MRC) desde o início (inscrição) até a mudança média nas semanas 16, 20, 24 e 28.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O principal desfecho secundário é a preferência do participante por SCIg em comparação com IVIg
Prazo: O principal desfecho secundário é a preferência do participante por SCIg em comparação com IVIg
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As medidas de resultados secundários serão a) preferência do paciente, com base no número de participantes que preferem SCIg a IVIg (um questionário caseiro será utilizado para capturar a preferência da maneira mais imparcial; b) mudança média nos escores de qualidade de vida entre semanas 12 e 28; c) efeito sobre o consumo de complemento no soro; d) Parâmetros imunológicos nas biópsias de pele repetidas; e e) eventos adversos relatados em cada visita.
Assim, serão obtidas informações sobre a superioridade do SCIg vs. IVIg
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O principal desfecho secundário é a preferência do participante por SCIg em comparação com IVIg
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
2 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
2 de março de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de outubro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de outubro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
22 de outubro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de maio de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de maio de 2018
Última verificação
1 de maio de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 13P.192
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