Subkutanes Immunglobulin (Hizentra) bei Patienten mit Dermatomyositis: Eine Proof-of-Concept-Studie
10. Mai 2018 aktualisiert von: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von humanem Immunglobulin SCIg in Form von Hizentra (Subkutanes Immunglobulin) bei Patienten mit Dermatomyositis.
Hizentra bietet einen wirksamen Schutz vor Infektionen, indem es bei Patienten mit primärer Immunschwäche einen konstanten und normalen Immunglobulinspiegel im Körper aufrechterhält.
Derzeit können Patienten mit steroidresistenter Dermatomyositis nur mit IVIg (Die gesunden Antikörper in IVIG können die schädlichen Antikörper blockieren, die Muskeln und Haut bei Dermatomyositis angreifen) behandelt werden.
Dann kann eine Bewertung vorgenommen werden, um zu sehen, ob SCIg ein geeigneter Ersatz ist und eine immunmodulatorische Wirkung auf Komplement-Antikörper ausübt.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
2
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer oder Frauen ab 18 Jahren
- Diagnose von DM basierend auf Standardkriterien
- Erhalt des Äquivalents von mindestens 0,4 g/kg IVIg alle 4 Wochen (nur IVIg-Gruppe)
- Etablierte Reaktion auf IVIg oder Abhängigkeit von IVIg zur Aufrechterhaltung des Status, festgestellt entweder durch symptomatische Verschlechterung des Zustands am Ende des Interdosisintervalls für beide Gruppen oder durch Verschlechterung nach Reduzierung der Dosis innerhalb der letzten 12 Monate (nur IVIg-Gruppe)
- IVIg-Regime stabil für 12 Wochen während der Behandlung mit IVIg (geringfügige Änderungen sind zulässig, vorausgesetzt, dass die Dosisänderung 15 % oder weniger beträgt) (nur IVIg-Gruppe)
- Stabile Dosierung mit Steroiden und/oder anderen Immunsuppressiva für 12 Wochen ohne Änderung des Zeitplans oder beabsichtigt.
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft, geplante Schwangerschaft, Stillzeit oder Unwilligkeit, Verhütungsmittel zu praktizieren
- Schwere Begleiterkrankungen, die eine Behandlung oder Beurteilung verhindern würden, einschließlich erheblicher hämatologischer, Nieren- oder Leberfunktionsstörungen oder bösartiger Erkrankungen
- Beginn oder Beginn einer anderen immunmodulatorischen Behandlung als IVIg in den letzten 24 Wochen oder Änderung einer anderen immunmodulatorischen Behandlung als IVIg in den letzten 12 Wochen.
- Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 12 Wochen
- Vorhandensein einer Hautinfektion ohne Zusammenhang mit Dermatomyositis, schwere Hautbeteiligung
Vorhandensein eines anderen medizinischen Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung oder Interpretation dieser Studie beeinträchtigen könnte.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Aktiver Komparator: IVIg naiv
IVIg-naive Patienten, die eine aktive Erkrankung haben, die auf Kortikosteroide anspricht, oder die Kortikosteroid-abhängig sind, werden ebenfalls eingeschlossen.
Bevor diese Patienten in die Studie aufgenommen werden, erhalten sie 3 monatliche IVIg-Infusionen, beginnend mit der Standarddosis von 2 Gramm/kg/Monat, gefolgt von einer monatlichen Erhaltungsdosis von 1 oder 2 Gramm/kg, je nach Ansprechen.
|
Andere Namen:
|
|
Aktiver Komparator: Nicht-IVIg naiv
Teilnehmer, die bereits IVIg erhalten, werden 12 Wochen lang im Rahmen ihres bestehenden IVIg-Regimes beobachtet und alle 4 Wochen bei geplanten Besuchen für monatliche IVIg-Erhaltungsinfusionen Messungen ihrer Muskelkraft, Hautveränderungen, Bewertungen ihrer täglichen Aktivitäten und ihrer Lebensqualität (QoL) unterzogen (Wochen 0,4,8,12).
|
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Das primäre Ergebnis ist eine Veränderung der Stärke (basierend auf den MRC-Summenwerten) vom Ausgangswert (Aufnahme) bis zur mittleren Veränderung in den Wochen 16, 20, 24 und 28.
Zeitfenster: Das primäre Ergebnis ist eine Veränderung der Stärke (basierend auf den MRC-Summenwerten) vom Ausgangswert (Aufnahme) bis zur mittleren Veränderung in den Wochen 16, 20, 24 und 28.
|
Das primäre Ergebnis ist eine Veränderung der Stärke (basierend auf den MRC-Summenwerten) vom Ausgangswert (Aufnahme) bis zur mittleren Veränderung in den Wochen 16, 20, 24 und 28.
|
Das primäre Ergebnis ist eine Veränderung der Stärke (basierend auf den MRC-Summenwerten) vom Ausgangswert (Aufnahme) bis zur mittleren Veränderung in den Wochen 16, 20, 24 und 28.
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Das wichtigste sekundäre Ergebnis ist die Präferenz des Teilnehmers für SCIg im Vergleich zu IVIg
Zeitfenster: Das wichtigste sekundäre Ergebnis ist die Präferenz des Teilnehmers für SCIg im Vergleich zu IVIg
|
Sekundäre Ergebnismessungen sind a) Patientenpräferenz, basierend auf der Anzahl der Teilnehmer, die SCIg gegenüber IVIg bevorzugen (ein selbst erstellter Fragebogen wird verwendet, um die Präferenz so unvoreingenommen wie möglich zu erfassen; b) durchschnittliche Veränderung der Lebensqualitätswerte zwischen den Wochen 12 und 28; c) Wirkung auf den Komplementverbrauch im Serum; d) Immunologische Parameter der wiederholten Hautbiopsien; und e) unerwünschte Ereignisse, die bei jedem Besuch gemeldet wurden.
Dementsprechend werden Informationen zur Überlegenheit von SCIg gegenüber IVIg gewonnen
|
Das wichtigste sekundäre Ergebnis ist die Präferenz des Teilnehmers für SCIg im Vergleich zu IVIg
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. November 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
2. März 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
2. März 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Oktober 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Oktober 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. Oktober 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
16. Mai 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Mai 2018
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Hautkrankheiten
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Bindegewebserkrankungen
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Polymyositis
- Myositis
- Dermatomyositis
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Immunologische Faktoren
- Antikörper
- Immunglobuline
- Immunglobuline, intravenös
Andere Studien-ID-Nummern
- 13P.192
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .