Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podskórna immunoglobulina (Hizentra) u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym: badanie potwierdzające słuszność koncepcji

10 maja 2018 zaktualizowane przez: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa immunoglobuliny ludzkiej SCIg w postaci preparatu Hizentra (globulina immunologiczna podskórna) u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym. Hizentra zapewnia skuteczną ochronę przed zakażeniem poprzez utrzymywanie stałego i prawidłowego poziomu immunoglobulin w organizmie u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności. Obecnie pacjentów ze steroidoopornym zapaleniem skórno-mięśniowym można leczyć wyłącznie za pomocą IVIg (zdrowe przeciwciała w IVIG mogą blokować szkodliwe przeciwciała, które atakują mięśnie i skórę w zapaleniu skórno-mięśniowym). Następnie można dokonać oceny, czy SCIg jest odpowiednim zamiennikiem i czy wywiera wpływ immunomodulujący na przeciwciała dopełniacza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku >18 lat
  2. Rozpoznanie DM na podstawie standardowych kryteriów
  3. Otrzymywanie ekwiwalentu co najmniej 0,4 g/kg IVIg co 4 tygodnie (tylko grupa IVIg)
  4. Ustalona odpowiedź na IVIg lub zależność od IVIg w celu utrzymania stanu ustalona albo przez objawowe pogorszenie stanu pod koniec przerwy między dawkami dla obu grup, albo przez pogorszenie po zmniejszeniu dawki w ciągu ostatnich 12 miesięcy (tylko grupa IVIg)
  5. Schemat IVIg stabilny przez 12 tygodni podczas stosowania IVIg (niewielkie zmiany są dozwolone pod warunkiem, że zmiana dawki wynosi 15% lub mniej) (tylko grupa IVIg)
  6. Stabilne dawkowanie sterydów i/lub innych leków immunosupresyjnych przez 12 tygodni bez zmian harmonogramu lub zamierzeń.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża, planowana ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania antykoncepcji
  2. Ciężkie współistniejące schorzenia, które uniemożliwiłyby leczenie lub ocenę, w tym istotne zaburzenia hematologiczne, zaburzenia czynności nerek lub wątroby lub nowotwory złośliwe
  3. Rozpoczęcie lub leczenie immunomodulujące inne niż IVIg w ciągu ostatnich 24 tygodni lub modyfikacja leczenia immunomodulującego innego niż IVIg w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  4. Udział w badaniu badanego produktu leczniczego w ciągu ostatnich 12 tygodni
  5. Obecność zakażenia skóry niezwiązanego z zapaleniem skórno-mięśniowym, ciężkie zajęcie skóry

Obecność jakiegokolwiek innego stanu medycznego, który w opinii badacza może zakłócać wykonanie lub interpretację tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: IVIg naiwny
Uwzględnieni zostaną również pacjenci nieleczeni wcześniej IVIg, z aktywną chorobą odpowiadającą na kortykosteroidy lub uzależnieni od kortykosteroidów. Zanim ci pacjenci zostaną włączeni do badania, otrzymają 3 comiesięczne wlewy IVIg, zaczynając od standardowej dawki 2 gramów/kg mc./miesiąc, a następnie podtrzymując co miesiąc 1 lub 2 gramy/kg masy ciała, w zależności od ich odpowiedzi.
Lek: Immunoglobulina (Hizentra)
Inne nazwy:
  • Immunoglobulina podskórna (ludzka) 20% płyn, Hizentra
Aktywny komparator: nie-IVIg naiwny
Uczestnicy już otrzymujący IVIg będą obserwowani przez 12 tygodni w ramach istniejącego schematu IVIg i będą poddawani pomiarom siły mięśniowej, zmian skórnych, ocenie ich codziennych czynności i jakości życia (QoL) co 4 tygodnie podczas zaplanowanych wizyt w celu comiesięcznego podtrzymania wlewów IVIg (tygodnie 0,4,8,12).
Lek: Immunoglobulina (Hizentra)
Inne nazwy:
  • Immunoglobulina podskórna (ludzka) 20% płyn, Hizentra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwszorzędowym wynikiem jest zmiana mocy (w oparciu o sumaryczne wyniki MRC) od wartości wyjściowej (włączenie) do średniej zmiany w tygodniach 16, 20, 24 i 28.
Ramy czasowe: Pierwszorzędowym wynikiem jest zmiana mocy (w oparciu o sumaryczne wyniki MRC) od wartości wyjściowej (włączenie) do średniej zmiany w tygodniach 16, 20, 24 i 28.
Pierwszorzędowym wynikiem jest zmiana mocy (w oparciu o sumaryczne wyniki MRC) od wartości wyjściowej (włączenie) do średniej zmiany w tygodniach 16, 20, 24 i 28.
Pierwszorzędowym wynikiem jest zmiana mocy (w oparciu o sumaryczne wyniki MRC) od wartości wyjściowej (włączenie) do średniej zmiany w tygodniach 16, 20, 24 i 28.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Głównym drugorzędnym wynikiem jest preferencja uczestnika dla SCIg w porównaniu z IVIg
Ramy czasowe: Głównym drugorzędnym wynikiem jest preferencja uczestnika dla SCIg w porównaniu z IVIg
Drugorzędowymi miernikami wyników będą a) preferencje pacjentów, oparte na liczbie uczestników, którzy wolą SCIg od IVIg (zostanie wykorzystany kwestionariusz domowej roboty, aby uchwycić preferencje w najbardziej obiektywny sposób; b) średnia zmiana w wynikach jakości życia między tygodniami 12 i 28; c) wpływ na zużycie dopełniacza w surowicy; d) Parametry immunologiczne w powtarzanych biopsjach skóry; oraz e) zdarzenia niepożądane zgłaszane podczas każdej wizyty. W związku z tym uzyskana zostanie informacja o wyższości SCIg nad IVIg
Głównym drugorzędnym wynikiem jest preferencja uczestnika dla SCIg w porównaniu z IVIg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13P.192

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj