Subcutaan immunoglobuline (Hizentra) bij patiënten met dermatomyositis: een proof of concept-onderzoek
10 mei 2018 bijgewerkt door: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Het doel van de studie is het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van humaan immunoglobuline SCIg in de vorm van Hizentra (Immuunglobuline subcutaan) bij patiënten met dermatomyositis.
Hizentra biedt effectieve bescherming tegen infectie door een constant en normaal niveau van immunoglobuline in het lichaam te handhaven) bij patiënten met primaire immunodeficiëntie.
Op dit moment kunnen patiënten met steroïde-resistente dermatomyositis alleen worden behandeld met IVIg (de gezonde antilichamen in IVIG kunnen de schadelijke antilichamen blokkeren die spieren en huid aanvallen bij dermatomyositis).
Vervolgens kan worden beoordeeld of SCIg een geschikte vervanging is en een immunomodulerend effect heeft op complementantilichamen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen >18 jaar
- Diagnose van DM op basis van standaardcriteria
- Elke 4 weken het equivalent van ten minste 0,4 g/kg IVIg ontvangen (alleen IVIg-groep)
- Vastgestelde respons op IVIg of afhankelijkheid van IVIg om de status te behouden, vastgesteld ofwel door symptomatische verslechtering van de toestand aan het einde van het tussendoseringsinterval voor beide groepen of door verslechtering na verlaging van de dosis binnen de voorgaande 12 maanden (alleen IVIg-groep)
- IVIg-regime gedurende 12 weken stabiel tijdens behandeling met IVIg (kleine wijzigingen zijn toegestaan op voorwaarde dat de dosisverandering 15% of minder is) (alleen IVIg-groep)
- Stabiele dosering met steroïden en/of andere immunosuppressiva gedurende 12 weken zonder wijzigingen in het schema of de bedoeling.
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap, geplande zwangerschap, borstvoeding of onwil om anticonceptie toe te passen
- Ernstige gelijktijdige medische aandoeningen die behandeling of beoordeling zouden verhinderen, waaronder significante hematologische, nier- of leverdisfunctie of maligniteiten
- Start of immunomodulerende behandeling anders dan IVIg in de afgelopen 24 weken of wijziging van immunomodulerende behandeling anders dan IVIg in de afgelopen 12 weken.
- Deelname aan onderzoek met een geneesmiddel voor onderzoek in de afgelopen 12 weken
- Aanwezigheid van huidinfectie die geen verband houdt met dermatomyositis, ernstige aantasting van de huid
Aanwezigheid van een andere medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de uitvoering of interpretatie van dit onderzoek zou kunnen verstoren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: IVIg naïef
Patiënten die naïef zijn voor IVIg en die een actieve ziekte hebben die reageert op corticosteroïden of die afhankelijk zijn van corticosteroïden, zullen ook worden opgenomen.
Voordat deze patiënten aan het onderzoek deelnemen, krijgen ze 3 maandelijkse infusies met IVIg, beginnend met de standaarddosis van 2 gram/kg/maand en gevolgd door een maandelijkse onderhoudsdosis van 1 of 2 gram/kg, afhankelijk van hun respons.
|
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: niet-IVIg naïef
Deelnemers die al IVIg gebruiken, worden gedurende 12 weken geobserveerd volgens hun bestaande IVIg-regime en ondergaan elke 4 weken metingen van hun spierkracht, huidveranderingen, beoordelingen van hun dagelijkse activiteiten en kwaliteit van leven (QoL) tijdens geplande bezoeken voor maandelijks onderhoud IVIg-infusies (week 0,4,8,12).
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het primaire resultaat is een verandering in sterkte (gebaseerd op MRC-somscores) vanaf baseline (inschrijving) tot de gemiddelde verandering in week 16, 20, 24 en 28.
Tijdsspanne: Het primaire resultaat is een verandering in sterkte (gebaseerd op MRC-somscores) vanaf baseline (inschrijving) tot de gemiddelde verandering in week 16, 20, 24 en 28.
|
Het primaire resultaat is een verandering in sterkte (gebaseerd op MRC-somscores) vanaf baseline (inschrijving) tot de gemiddelde verandering in week 16, 20, 24 en 28.
|
Het primaire resultaat is een verandering in sterkte (gebaseerd op MRC-somscores) vanaf baseline (inschrijving) tot de gemiddelde verandering in week 16, 20, 24 en 28.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De belangrijkste secundaire uitkomst is de voorkeur van de deelnemer voor SCIg in vergelijking met IVIg
Tijdsspanne: De belangrijkste secundaire uitkomst is de voorkeur van de deelnemer voor SCIg in vergelijking met IVIg
|
Secundaire uitkomstmaten zijn a) de voorkeur van de patiënt, gebaseerd op het aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan SCIg boven IVIg (er zal een zelfgemaakte vragenlijst worden gebruikt om de voorkeur op de meest onbevooroordeelde manier vast te leggen; b) gemiddelde verandering in scores voor kwaliteit van leven tussen week 12 en 28; c) effect op het complementverbruik in serum; d) Immunologische parameters op de herhaalde huidbiopten; en e) bijwerkingen zoals gemeld bij elk bezoek.
Dienovereenkomstig zal informatie worden verkregen over de superioriteit van SCIg versus IVIg
|
De belangrijkste secundaire uitkomst is de voorkeur van de deelnemer voor SCIg in vergelijking met IVIg
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 maart 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 maart 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 oktober 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
22 oktober 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 mei 2018
Laatst geverifieerd
1 mei 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 13P.192
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .