Ihonalainen immunoglobuliini (Hizentra) potilailla, joilla on dermatomyosiitti: todiste käsitetutkimuksesta
torstai 10. toukokuuta 2018 päivittänyt: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihmisen immunoglobuliinin SCIg:n tehokkuutta ja turvallisuutta Hizentran (Immune globulin Subcutaneous) muodossa dermatomyosiittipotilailla.
Hizentra tarjoaa tehokkaan suojan infektioita vastaan ylläpitämällä vakaan ja normaalin immunoglobuliinitason kehossa) potilailla, joilla on primaarinen immuunivajavuus.
Tällä hetkellä potilaita, joilla on steroidiresistentti dermatomyosiitti, voidaan hoitaa vain IVIg-hoidolla (IVIG:n terveet vasta-aineet voivat estää vaurioittavat vasta-aineet, jotka hyökkäävät lihasta ja ihoa vastaan dermatomyosiitissa).
Sen jälkeen voidaan arvioida, onko SCIg sopiva korvike ja onko se immunomoduloiva vaikutus komplementin vasta-aineisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- > 18-vuotiaat miehet tai naiset
- DM:n diagnoosi standardikriteerien perusteella
- Vähintään 0,4 g/kg IVIg:n saaminen 4 viikon välein (vain IVIg-ryhmä)
- Vakiintunut vaste IVIg:lle tai riippuvuus IVIg:stä tilan ylläpitämiseksi, joka perustuu joko oireenmukaiseen tilan heikkenemiseen annosvälin lopussa molemmissa ryhmissä tai pahenemisena annoksen pienentämisen jälkeen edellisten 12 kuukauden aikana (vain IVIg-ryhmä)
- IVIg-hoito on vakaa 12 viikon ajan IVIg-hoidon aikana (pienet muutokset ovat sallittuja, jos annoksen muutos on 15 % tai vähemmän) (vain IVIg-ryhmä)
- Stabiili steroidien ja/tai muiden immunosuppressiivisten aineiden annostus 12 viikon ajan ilman aikataulumuutoksia tai suunniteltuja muutoksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus, suunniteltu raskaus, imetys tai haluttomuus käyttää ehkäisyä
- Vaikeat samanaikaiset sairaudet, jotka estäisivät hoidon tai arvioinnin, mukaan lukien merkittävä hematologinen, munuaisten tai maksan toimintahäiriö tai pahanlaatuiset kasvaimet
- Muun immunomoduloivan hoidon kuin IVIg-hoidon aloittaminen tai muuttaminen viimeisten 24 viikon aikana tai muun immunomoduloivan hoidon kuin IVIg:n muuttaminen viimeisten 12 viikon aikana.
- Osallistuminen tutkimuslääkkeen tutkimukseen viimeisen 12 viikon aikana
- Ihotulehdus, joka ei liity dermatomyosiittiin, vakava ihovaurio
Mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa häiritä tämän tutkimuksen suorittamista tai tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: IVIg naiivi
Mukaan otetaan myös potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet IVIg-hoitoa ja joilla on aktiivinen sairaus, joka reagoi kortikosteroideihin tai jotka ovat kortikosteroidiriippuvaisia.
Ennen kuin nämä potilaat osallistuvat tutkimukseen, he saavat 3 kuukauden IVIg-infuusiota alkaen normaaliannoksesta 2 grammaa/kg/kk ja sen jälkeen kuukausittaisen ylläpitoannoksen 1 tai 2 grammaa/kg vasteen mukaan.
|
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: ei-IVIg naiivi
Osallistujia, jotka ovat jo saaneet IVIg-hoidon, tarkkaillaan 12 viikon ajan nykyisen IVIg-hoitonsa mukaisesti, ja heille mitataan lihasvoimansa, ihomuutoksiaan, päivittäisiä aktiviteettejaan ja elämänlaatuaan (QoL) neljän viikon välein määrätyillä kuukausittaisilla IVIg-infuusioilla. (viikot 0,4,8,12).
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tulos on vahvuuden muutos (MRC-summatulosten perusteella) lähtötilanteesta (ilmoittautuminen) keskimääräiseen muutokseen viikoilla 16, 20, 24 ja 28.
Aikaikkuna: Ensisijainen tulos on vahvuuden muutos (MRC-summatulosten perusteella) lähtötilanteesta (ilmoittautuminen) keskimääräiseen muutokseen viikoilla 16, 20, 24 ja 28.
|
Ensisijainen tulos on vahvuuden muutos (MRC-summatulosten perusteella) lähtötilanteesta (ilmoittautuminen) keskimääräiseen muutokseen viikoilla 16, 20, 24 ja 28.
|
Ensisijainen tulos on vahvuuden muutos (MRC-summatulosten perusteella) lähtötilanteesta (ilmoittautuminen) keskimääräiseen muutokseen viikoilla 16, 20, 24 ja 28.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tärkein toissijainen tulos on osallistujan mieltymys SCIg:hen verrattuna IVIg:hen
Aikaikkuna: Tärkein toissijainen tulos on osallistujan mieltymys SCIg:hen verrattuna IVIg:hen
|
Toissijaiset tulosmittaukset ovat a) potilaiden mieltymys, joka perustuu niiden osallistujien määrään, jotka pitävät SCIg:tä IVIg:n sijaan (kotitekoista kyselylomaketta käytetään mieltymysten selvittämiseen puolueettomalla tavalla; b) elämänlaatupisteiden keskimääräinen muutos viikon välillä 12 ja 28; c) vaikutus komplementin kulutukseen seerumissa; d) Immunologiset parametrit toistetuissa ihobiopsioissa; ja e) jokaisella käynnillä raportoidut haittatapahtumat.
Vastaavasti saadaan tietoa SCIg:n paremmuudesta IVIg:hen verrattuna
|
Tärkein toissijainen tulos on osallistujan mieltymys SCIg:hen verrattuna IVIg:hen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. maaliskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. lokakuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 22. lokakuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. toukokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 13P.192
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .