Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Subkutant immunglobulin (Hizentra) hos patienter med dermatomyosit: A Proof of Concept-studie

10 maj 2018 uppdaterad av: marinos dalakas, Thomas Jefferson University
Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av humant immunglobulin SCIg i form av Hizentra (Immunglobulin Subkutan) hos patienter med dermatomyosit. Hizentra ger effektivt skydd mot infektion genom att upprätthålla en jämn och normal nivå av immunglobulin i kroppen) hos patienter med primär immunbrist. För närvarande kan patienter med steroidresistent dermatomyosit endast behandlas med IVIg (De friska antikropparna i IVIG kan blockera de skadliga antikropparna som angriper muskler och hud vid dermatomyosit). En utvärdering kan sedan göras för att se om SCIg är en lämplig ersättning och utövar immunmodulerande effekt på komplementantikroppar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män eller kvinna i åldern >18 år
  2. Diagnos av DM baserat på standardkriterier
  3. Får motsvarande minst 0,4 g/kg IVIg var 4:e vecka (endast IVIg-gruppen)
  4. Etablerat svar på IVIg eller beroende av IVIg för att bibehålla status etablerad antingen genom symtomatisk försämring av tillståndet i slutet av interdosintervallet för båda grupperna eller genom försämring efter minskning av dosen under de föregående 12 månaderna (endast IVIg-gruppen)
  5. IVIg-regim stabil i 12 veckor vid IVIg (mindre förändringar är tillåtna förutsatt att dosändringen är 15 % eller mindre) (endast IVIg-gruppen)
  6. Stabil dosering med steroider och/eller andra immunsuppressiva medel i 12 veckor utan förändringsschema eller avsett.

Exklusions kriterier:

  1. Graviditet, planerad graviditet, amning eller ovilja att använda preventivmedel
  2. Allvarliga samtidiga medicinska tillstånd som skulle förhindra behandling eller bedömning, inklusive signifikant hematologisk, njur- eller leverdysfunktion eller maligniteter
  3. Initiering eller annan immunmodulerande behandling än IVIg under de senaste 24 veckorna eller modifiering av annan immunmodulerande behandling än IVIg under de senaste 12 veckorna.
  4. Deltagande i prövning av ett prövningsläkemedel under de senaste 12 veckorna
  5. Förekomst av hudinfektion som inte är relaterad till dermatomyosit, allvarlig hudpåverkan

Förekomst av något annat medicinskt tillstånd, som enligt utredarens åsikt kan störa utförandet eller tolkningen av denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: IVIg naiv
Patienter som är naiva för IVIg och som har en aktiv sjukdom som svarar på kortikosteroider eller är kortikosteroidberoende kommer också att inkluderas. Innan dessa patienter går in i studien kommer de att få 3 månatliga infusioner av IVIg som börjar med standarddosen på 2 gram/kg/månad och följs av månatlig underhåll på 1 eller 2 gram/kg beroende på deras svar.
Läkemedel: Immunoglobulin (Hizentra)
Andra namn:
  • Immunglobulin subkutan (human) 20% vätska, Hizentra
Aktiv komparator: icke-IVIG naiv
Deltagare som redan tar IVIg kommer att observeras i 12 veckor under sin befintliga IVIg-regim och kommer att genomgå mätningar av sin muskelstyrka, hudförändringar, bedömningar av sina dagliga aktiviteter och livskvalitet (QoL) var fjärde vecka vid schemalagda besök för månatliga underhållsinfusioner av IVIg (veckorna 0,4,8,12).
Läkemedel: Immunoglobulin (Hizentra)
Andra namn:
  • Immunglobulin subkutan (human) 20% vätska, Hizentra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det primära resultatet är en förändring i styrka (baserat på MRC-sumpoäng) från baslinjen (registrering) till medelförändringen vid veckorna 16, 20, 24 och 28.
Tidsram: Det primära resultatet är en förändring i styrka (baserat på MRC-sumpoäng) från baslinjen (registrering) till medelförändringen vid veckorna 16, 20, 24 och 28.
Det primära resultatet är en förändring i styrka (baserat på MRC-sumpoäng) från baslinjen (registrering) till medelförändringen vid veckorna 16, 20, 24 och 28.
Det primära resultatet är en förändring i styrka (baserat på MRC-sumpoäng) från baslinjen (registrering) till medelförändringen vid veckorna 16, 20, 24 och 28.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det huvudsakliga sekundära resultatet är deltagarens preferens för SCIg jämfört med IVIg
Tidsram: Det huvudsakliga sekundära resultatet är deltagarens preferens för SCIg jämfört med IVIg
Sekundära utfallsmått kommer att vara a) patientpreferens, baserat på antalet deltagare som föredrar SCIg framför IVIg (ett hemmagjort frågeformulär kommer att användas för att fånga preferenser på det mest opartiska sättet; b) genomsnittlig förändring av livskvalitetspoäng mellan veckan 12 och 28; c) effekt på komplementkonsumtionen i serum; d) Immunologiska parametrar på de upprepade hudbiopsierna; och e) biverkningar som rapporterats vid varje besök. Följaktligen kommer information att erhållas om överlägsenheten hos SCIg jämfört med IVIg
Det huvudsakliga sekundära resultatet är deltagarens preferens för SCIg jämfört med IVIg

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

2 mars 2017

Avslutad studie (Faktisk)

2 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 oktober 2014

Första postat (Uppskatta)

22 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2018

Senast verifierad

1 maj 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 13P.192

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immunoglobulin (Hizentra)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera