DIPG の個別化治療計画のための分子プロファイリング
2022年11月2日 更新者：Sabine Mueller, MD, PhD、University of California, San Francisco
分子プロファイリングを使用して、新たに診断された DIPG の子供の個別化された治療計画を決定することの臨床的利点をテストするパイロット試験
これは、Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) 内の単一アーム多施設パイロット試験です。
現在の研究では、全エクソーム配列決定と RNA 配列決定、および予測モデリングからなる各患者の腫瘍ゲノム プロファイリングに基づく新しい治療アプローチが使用されます。
調査の概要
詳細な説明
現在の研究では、12 か月の全生存期間 (OS12) を過去の対照群と比較することにより、患者がこのような治療アプローチから臨床的利益を得られるかどうかをテストします。
新たに診断された患者は、遺伝子発現解析、全エクソームシーケンス（WES）および予測モデリング、患者の年齢、その他の既存の情報によって決定される患者の腫瘍の分子プロファイルに基づいて、最大 4 つの FDA 承認薬を含む個別の治療に関する推奨事項を受け取ります。医学的状態。
初期治療は、施設のガイドラインに従った標準的な放射線治療と、その後の FDA 承認薬による分子ベースの治療で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
38
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
新たに診断されたびまん性内在性橋グリオーマ（DIPG）患者の選択基準：
- 診断: 新しく診断された DIPG の患者は、橋の震源地を有する腫瘍として定義され、生検を受ける橋のびまん性病変が適格です。 播種性疾患のある患者は対象外であり、担当医が播種性疾患を疑う場合は、脊椎の MRI を実施する必要があります。
- X線診断日から28日以内の登録。
- 年齢 ≤ 25 歳
- -16歳以上の患者ではカルノフスキースコアが50以上、15歳以下の患者ではランスキースコアが50以上。 麻痺のために歩くことができないが車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能であると見なされます。
- 臓器機能要件:
- 適切な骨髄機能の定義:
- 末梢絶対好中球数（ANC）≧1000/mm 3
- -血小板数≥100,000 / mm 3（輸血に依存しない、登録前に少なくとも7日間血小板輸血を受けていないと定義）
- ヘモグロビン≧8g/dl（輸血依存の可能性あり）
- 適切な腎機能の定義:
-クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）≥70ml /分/ 1.73m 2または以下の年齢/性別に基づく正常範囲内の血清クレアチニン：
最大血清クレアチニン (mg/dL)
年齢 男性 女性 3歳から6歳未満 0.8 0.8 6歳から10歳未満 1 1 10歳から13歳未満 1.2 1.2 13歳から16歳未満 1.5 1.4
16歳以上 1.7 1.4
この表のクレアチニン閾値は、米国疾病管理予防センター (CDC) が発表した子供の身長と身長のデータを利用して GFR を推定するシュワルツの式から導き出されました。
- 臓器機能要件（続き）
- 適切な肝機能の定義:
- -ビリルビン（抱合+非抱合の合計）≤1.5 x年齢の正常上限（ULN）
- -血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（ALT）≤110 U / L。 この調査では、SGPT の ULN は 45 U/L です。
- 血清アルブミン≧2g/dL
- 発達中のヒト胎児に対する現在の治療パラダイムの影響は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。研究参加前および研究参加期間中の禁欲、および研究薬物投与の完了後30日間。 女性またはパートナーがこの研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究参加期間中、および研究薬物投与の完了後 30 日間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
- 適切な神経学的機能の定義:
- 発作が十分に制御されている場合、発作障害の患者が登録される場合があります。
- -患者または親/法定後見人（18歳未満の患者の場合）による書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力、およびそれに署名する意欲。
新たにDIPGと診断された患者の除外基準:
- -現在、抗がん剤を対象とした治療を受けている患者。 ステロイドは抗がん剤とはみなされません。
- -進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
- 出産の可能性のある女性患者は、妊娠中または授乳中であってはなりません。 出産の可能性のある女性患者は、治療開始前に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。
- -フォローアップの訪問に戻ることができない、または治療に対する毒性を評価するために必要なフォローアップ研究を取得できない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：処理
各患者の治療計画は個別化されており、患者の腫瘍の分子プロファイルに応じて Specialized Tumor Board が推奨する内容に応じて異なります。
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遺伝子発現解析、WES、および予測モデリングによって決定された患者の腫瘍の分子プロファイルに基づいて、最大 4 つの FDA 承認薬を組み合わせます。
初期治療は、施設のガイドラインに従った標準的な放射線治療と、その後の FDA 承認薬による分子ベースの治療で構成されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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RNAベースの発現解析、WES、および予測モデリングに基づく専門的な腫瘍委員会の推奨に基づいて治療されている、新たに診断されたDIPGの子供のOS12を決定すること。
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Sabine Mueller, MD、University of California, San Francisco
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年9月16日
一次修了 (実際)
2018年12月19日
研究の完了 (実際)
2019年2月24日
試験登録日
最初に提出
2014年10月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年10月22日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月2日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PNOC 003
- 14082 (その他の識別子：University of California, San Francisco)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化後の個々の参加者データ。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。