DIPG의 개별화된 치료 계획을 위한 분자 프로파일링

미만성 내재 뇌교 신경아교종(DIPG)으로 새로 진단된 환자의 포함 기준:

• 진단: 새로 진단된 DIPG 환자는 생검을 받는 뇌교 진원지 및 뇌교의 확산 침범이 있는 종양으로 정의됩니다. 파종성 질환이 있는 환자는 대상이 아니며, 주치의가 파종성 질환이 의심되는 경우 척추 MRI를 시행해야 합니다.
• 방사선 진단일로부터 28일 이내 등록.
• 연령 ≤ 25세
• 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky 점수 ≥ 50, 15세 이하 환자의 경우 Lansky 점수 ≥ 50. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
• 장기 기능 요구 사항:
• 적절한 골수 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
• 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1000/mm 3
• 혈소판 수 ≥ 100,000/mm3(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
• 헤모글로빈 ≥ 8g/dl(수혈 의존적일 수 있음)
• 적절한 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR) ≥ 70ml/min/1.73m 2 또는 다음과 같이 연령/성별에 따라 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌:

최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)

연령 남성 여성 3~6세 미만 0.8 0.8 6~10세 미만 1 1 10~13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

16세 이상 1.7 1.4

이 표의 역치 크레아티닌 값은 미국 질병통제예방센터(CDC)에서 발표한 아동의 길이 및 키 데이터를 활용하여 GFR을 추정하기 위한 Schwartz 공식에서 파생되었습니다.

• 장기 기능 요구 사항 계속
• 적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
• 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
• 혈청 글루탐산 피루브산 트랜스아미나제(SGPT)(ALT) ≤ 110 U/L. 이 연구의 목적을 위해 SGPT의 ULN은 45 U/L입니다.
• 혈청 알부민 ≥ 2g/dL
• 발달중인 인간 태아에 대한 현재 치료 패러다임의 효과는 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로 가임 여성과 남성은 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 시작 전 및 연구 참여 기간 동안 및 연구 약물 투여 완료 후 30일 동안 금욕. 여성이 자신 또는 파트너가 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성은 또한 연구 이전, 연구 참여 기간 동안 및 연구 약물 투여 완료 후 30일 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 다음과 같이 정의되는 적절한 신경학적 기능:
• 발작 장애가 있는 환자는 발작이 잘 조절되는 경우 등록할 수 있습니다.
• 환자 또는 부모/법적 보호자(18세 미만 환자의 경우)가 서면 동의서를 이해하고 서명할 의사가 있는 능력.

새로 진단된 DIPG 환자에 대한 제외 기준:

• 현재 항암 치료를 받고 있는 환자. 스테로이드는 항암 요법으로 간주되지 않습니다.
• 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
• 가임 여성 환자는 임신 중이거나 수유 중이 아니어야 합니다. 가임 여성 환자는 치료 시작 전에 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
• 치료에 대한 독성을 평가하는 데 필요한 후속 방문 또는 후속 연구를 받기 위해 돌아올 수 없는 환자.