DIPG 个体化治疗方案的分子谱分析

新诊断为弥漫性脑桥脑胶质瘤 (DIPG) 患者的纳入标准：

• 诊断：患有新诊断的 DIPG 的患者，定义为具有脑桥震中的肿瘤并且接受活组织检查的脑桥广泛受累的患者符合条件。 患有播散性疾病的患者不符合条件，如果主治医师怀疑播散性疾病，则必须进行脊柱 MRI 检查。
• 放射诊断之日起 28 天内登记。
• 年龄 ≤ 25 岁
• ≥ 16 岁患者的 Karnofsky 评分≥ 50，≤ 15 岁患者的 Lansky 评分≥ 50。 因瘫痪而无法行走但坐在轮椅上的患者将被视为可以走动，以评估绩效评分。
• 器官功能要求：
• 足够的骨髓功能定义为：
• 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1000/mm 3
• 血小板计数 ≥ 100,000/mm 3（不依赖输血，定义为入组前至少 7 天未接受血小板输注）
• 血红蛋白 ≥ 8 g/dl（可能依赖于输血）
• 足够的肾功能定义为：

肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR) ≥ 70ml/min/1.73 m 2 或血清肌酐在基于年龄/性别的正常范围内，具体如下：

最大血清肌酐 (mg/dL)

年龄 男性 女性 3 至 < 6 岁 0.8 0.8 6 至 < 10 岁 1 1 10 至 < 13 岁 1.2 1.2 13 至 < 16 岁 1.5 1.4

≥ 16 岁 1.7 1.4

此表中的阈值肌酐值源自使用美国疾病控制和预防中心 (CDC) 发布的儿童身长和身高数据估算 GFR 的 Schwartz 公式。

• 器官功能要求续
• 足够的肝功能定义为：
• 胆红素（结合 + 未结合的总和）≤ 1.5 x 年龄正常值上限 (ULN)
• 血清谷丙转氨酶 (SGPT) (ALT) ≤ 110 U/L。 出于本研究的目的，SGPT 的 ULN 为 45 U/L。
• 血清白蛋白 ≥ 2 g/dL
• 目前的治疗模式对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 为此，有生育能力的女性和男性必须同意使用适当的避孕措施：激素或屏障避孕方法；在进入研究之前和参与研究期间以及完成研究药物给药后 30 天禁欲。 如果女性在她或她的伴侣参与这项研究时怀孕或怀疑她怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。 接受本方案治疗或登记的男性还必须同意在研究前、研究参与期间以及研究药物给药完成后 30 天内使用充分的避孕措施
• 足够的神经功能定义为：
• 如果癫痫发作得到很好的控制，则可以招募患有癫痫症的患者。
• 患者或父母/法定监护人（对于 18 岁以下患者）理解书面知情同意书的能力，以及签署该文件的意愿。

新诊断 DIPG 患者的排除标准：

• 目前正在接受任何抗癌定向治疗的患者。 类固醇不被视为抗癌疗法。
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
• 有生育能力的女性患者不得怀孕或哺乳。 有生育能力的女性患者在开始治疗前必须有阴性血清或尿妊娠试验。
• 无法返回进行随访或无法获得评估治疗毒性所需的后续研究的患者。