Molekyyliprofiili DIPG:n yksilölliseen hoitosuunnitelmaan

Sisällyskriteerit äskettäin diagnosoiduille potilaille, joilla on diffuusi sisäinen pontinegliooma (DIPG):

• Diagnoosi: Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG, jotka määritellään kasvaimina, joiden episentrumi on pontine ja jotka ovat hajallaan ja joille tehdään biopsia, ovat kelvollisia. Potilaat, joilla on disseminoitunut sairaus, eivät ole kelvollisia, ja selkärangan magneettikuvaus on tehtävä, jos hoitava lääkäri epäilee disseminoitunutta tautia.
• Ilmoittautuminen 28 päivän kuluessa röntgendiagnoosin päivämäärästä.
• Ikä ≤ 25 vuotta
• Karnofsky-pisteet ≥ 50 ≥ 16-vuotiailla potilailla ja Lansky-pisteet ≥ 50 ≤15-vuotiailla potilailla. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituspisteiden arvioimiseksi.
• Elintoimintojen vaatimukset:
• Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:
• Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1000/mm 3
• Verihiutaleiden määrä ≥ 100 000/mm 3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoon vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista)
• Hemoglobiini ≥ 8 g/dl (voi olla verensiirrosta riippuvainen)
• Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m 2 TAI seerumin kreatiniini normaalirajoissa iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

Seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl)

Ikä Mies Nainen 3 - < 6 vuotta 0,8 0,8 6 - < 10 vuotta 1 1 10 - < 13 vuotta 1,2 1,2 13 - < 16 vuotta 1,5 1,4

≥ 16 vuotta 1,7 1,4

Tämän taulukon kreatiniinin kynnysarvot on johdettu Schwartzin kaavasta GFR:n arvioimiseksi käyttämällä Yhdysvaltain tautien valvonta- ja ehkäisykeskuksen (CDC) julkaisemia lasten pituutta ja pituutta koskevia tietoja.

• Elintoimintojen vaatimukset jatk.
• Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:
• Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
• Seerumin glutamiinipyruviinitransaminaasi (SGPT) (ALT) ≤ 110 U/L. Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L.
• Seerumin albumiini ≥ 2 g/dl
• Nykyisen hoitoparadigman vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä: hormonaalista ehkäisymenetelmää tai estemenetelmää; pidättäytyminen ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan sekä 30 päivää tutkimuslääkkeen annon päättymisen jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen tulee ilmoittaa asiasta välittömästi hoitavalle lääkärilleen. Miesten, joita hoidetaan tai jotka osallistuvat tähän protokollaan, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 30 päivää tutkimuslääkkeen annon jälkeen
• Riittävä neurologinen toiminta määritellään seuraavasti:
• Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos kohtaukset ovat hyvin hallinnassa.
• Potilaan tai vanhemman/laillisen huoltajan kyky (alle 18-vuotiaille potilaille) ymmärtää kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja ja halukkuus allekirjoittaa se.

Poissulkemiskriteerit äskettäin diagnosoiduille DIPG-potilaille:

• Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä mitä tahansa syövänvastaista hoitoa. Steroideja ei pidetä syövän vastaisena hoitona.
• Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
• Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa olla raskaana tai imettävät. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen seerumi- tai virtsaraskaustesti ennen hoidon aloittamista.
• Potilaat, jotka eivät voi palata seurantakäynneille tai saada seurantatutkimuksia, joita tarvitaan hoidon toksisuuden arvioimiseksi.